中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋，2021年11月4日，博雅輯因?qū)⒃诘?3屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上以海報(bào)形式報(bào)告其關(guān)于造血干細(xì)胞的兩項(xiàng)研究：可以支持長(zhǎng)期造血干細(xì)胞重建的新表面標(biāo)志物，和微管聚合抑制對(duì)造血干細(xì)胞歸巢和植入的促進(jìn)功能。
本次ASH年會(huì)將于2021年12月11日至14日在美國(guó)亞特蘭大舉行。博雅輯因是一家專注于基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化的、處于臨床階段的全球性生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于研發(fā)針對(duì)難以根治的遺傳病和癌癥的創(chuàng)新療法。
博雅輯因報(bào)告的第一項(xiàng)研究顯示，CD66e是一個(gè)有效的功能性造血干細(xì)胞生物標(biāo)志物，可用于支持長(zhǎng)期造血干細(xì)胞高效鑒別和重建。另一項(xiàng)研究則證明了短期的微管聚合抑制能夠促進(jìn)造血干細(xì)胞的歸巢和植入。這兩項(xiàng)研究成果有望被應(yīng)用于造血干細(xì)胞基因療法的開(kāi)發(fā)和造血干細(xì)胞移植的臨床應(yīng)用。
目前，博雅輯因針對(duì)輸血依賴型β地中海貧血患者的基因編輯造血干細(xì)胞研究產(chǎn)品ET-01正在中國(guó)開(kāi)展I期臨床研究。ET-01即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干細(xì)胞注射液，通過(guò)對(duì)患者自體的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，并重新注入患者體內(nèi)以治療疾病。
“針對(duì)造血干細(xì)胞的研究成果將幫助我們進(jìn)一步拓展基因編輯造血干細(xì)胞移植治療的潛力，”博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士表示，“基于對(duì)造血干細(xì)胞的深入研究和不斷提升的基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化能力，我們期望能夠讓現(xiàn)有的變革型療法平臺(tái)再上一個(gè)新臺(tái)階，以幫助更多患有嚴(yán)重疾病的患者。”
“基因編輯作為一項(xiàng)平臺(tái)技術(shù)，可以與包括造血干細(xì)胞移植在內(nèi)的多種治療方式結(jié)合，開(kāi)發(fā)出創(chuàng)新療法，”博雅輯因科學(xué)創(chuàng)始人魏文勝博士表示，“在細(xì)胞療法中對(duì)細(xì)胞內(nèi)的特定基因進(jìn)行編輯，有望幫助患者擺脫長(zhǎng)期乃至終身治療，并帶來(lái)治愈頑疾的希望。”
海報(bào)展示詳細(xì)信息
標(biāo)題：CD66e富集增強(qiáng)人類長(zhǎng)期造血干細(xì)胞的重建能力
海報(bào)編號(hào): 2156
分會(huì)場(chǎng)：501. 造血干細(xì)胞、祖細(xì)胞和造血功能：基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化；二號(hào)海報(bào)
時(shí)間：美國(guó)東部時(shí)間：2021年12月12日下午6:00-8:00
北京時(shí)間：2021年12月13日上午7:00-9:00
地點(diǎn)：Georgia World Congress Center, Hall B5
摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper148235.html
標(biāo)題：微管聚合抑制促進(jìn)人類造血干細(xì)胞的歸巢和植入
海報(bào)編號(hào)：3820
分會(huì)場(chǎng): 701. 移植實(shí)驗(yàn)：基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化；三號(hào)海報(bào)
時(shí)間：美國(guó)東部時(shí)間：2021年12月13日下午 6:00-8:00
北京時(shí)間：2021年12月14日上午7:00-9:00
地點(diǎn)：Georgia World Congress Center, Hall B5
摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper149294.html
關(guān)于博雅輯因
博雅輯因（EdiGene,Inc.）是一家專注于基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化的、處于臨床階段的全球性生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于研發(fā)針對(duì)難以根治的遺傳病和癌癥的創(chuàng)新療法。博雅輯因已經(jīng)建立了擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的針對(duì)造血干細(xì)胞和T細(xì)胞的體外細(xì)胞基因編輯治療平臺(tái)，基于RNA單堿基編輯技術(shù)的體內(nèi)基因治療平臺(tái)和致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺(tái)。博雅輯因創(chuàng)立于2015年，總部位于北京，辦公地點(diǎn)分布于廣州、上海以及美國(guó)劍橋。
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