為進(jìn)一步提高罕見(jiàn)疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見(jiàn)疾病患者的治療需求，結(jié)合罕見(jiàn)疾病特征，對(duì)罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供建議和參考，2021年10月11日，CDE官網(wǎng)發(fā)布《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》（征求意見(jiàn)稿），征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月，該技術(shù)指導(dǎo)原則旨在進(jìn)一步提高罕見(jiàn)疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見(jiàn)疾病患者的治療需求，結(jié)合罕見(jiàn)疾病特征，對(duì)罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供建議和參考，本文為大家盤點(diǎn)了罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)相關(guān)政策法規(guī)。
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0 1.
破局罕見(jiàn)病定義
罕見(jiàn)疾病藥物這片藍(lán)海正在成為熱門賽道。罕見(jiàn)病，顧名思義是指那些發(fā)病率極低的疾病，目前為止在中國(guó)尚未有明確的定義。由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，藥企研發(fā)較少，因此這些藥又被稱為“孤兒藥”。世界各國(guó)根據(jù)自己國(guó)家的具體情況，對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定的差異，詳見(jiàn)下表。
PART
0 2.
中國(guó)政策紅利助力罕見(jiàn)病藥物研發(fā)
為了攻克罕見(jiàn)病這個(gè)硬骨頭，監(jiān)管部門近年來(lái)高度重視罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)，出臺(tái)了以下一系列法規(guī)文件，加速罕見(jiàn)病藥物的審評(píng)審批，包括但不限于：
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0 3.
CDE對(duì)罕見(jiàn)病藥物的審評(píng)考慮
一直以來(lái)，罕見(jiàn)病領(lǐng)域藥物因研發(fā)難、發(fā)病率低（受眾狹窄）、醫(yī)學(xué)研究相對(duì)較少、研究投入成本高，一直以來(lái)是醫(yī)學(xué)發(fā)展的薄弱環(huán)節(jié)，也是之前國(guó)內(nèi)各大藥企避開(kāi)的研發(fā)方向。
為了促進(jìn)罕見(jiàn)病的研究，我國(guó)注冊(cè)制度改革也顯示出我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病治療藥物研發(fā)的重視，相繼出臺(tái)了利好政策，在罕見(jiàn)病治療藥物新藥研發(fā)、上市申請(qǐng)以及上市后等不同階段給予政策上支持，但在該領(lǐng)域仍有許多問(wèn)題急需解決，如罕見(jiàn)病、孤兒藥的官方定義目前還未簡(jiǎn)單，CDE對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)的一般考慮是“三部曲”：
1）接受境外數(shù)據(jù)；2）推動(dòng)高水平仿制；3）鼓勵(lì)研發(fā)新藥。
對(duì)于是否接受境外數(shù)據(jù)，CDE發(fā)布了《關(guān)于發(fā)布接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則的通告》（2018年第52號(hào)）界定了接受境外數(shù)據(jù)適用情況，是否接受境外數(shù)據(jù)審評(píng)考量因素包括但不限于：
1）國(guó)外研究數(shù)據(jù)的可靠性，特別是臨床試驗(yàn)關(guān)鍵研究的設(shè)計(jì)、評(píng)價(jià)方法和研究結(jié)果；
2）國(guó)外研究的劑量對(duì)我們患者是否適用？
3）發(fā)病率、診斷標(biāo)準(zhǔn)是否與國(guó)內(nèi)一致；
4）現(xiàn)有治療手段臨床急需解決什么問(wèn)題？
5）風(fēng)險(xiǎn)控制的難度，包括對(duì)處方醫(yī)生及患者安全性監(jiān)測(cè)的要求；必要時(shí)召開(kāi)專家咨詢會(huì)，加強(qiáng)與監(jiān)管方的溝通等。
罕見(jiàn)病藥物的審評(píng)會(huì)綜合考慮疾病的發(fā)病率、嚴(yán)重程度、藥物的可及性、國(guó)外上市基礎(chǔ)以及中國(guó)的實(shí)踐等因素，國(guó)家將繼續(xù)加大對(duì)罕見(jiàn)病藥品給予增值稅優(yōu)惠，將繼續(xù)更好地支持罕見(jiàn)病的投入，并鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)針對(duì)罕見(jiàn)患者需求的藥物，進(jìn)一步增進(jìn)人民的健康福祉。
參考文獻(xiàn)
[1] www.nhc.gov.cn
[2] 楊志敏《罕見(jiàn)病藥物注冊(cè)審評(píng)與注冊(cè)法規(guī)》、cphi、抗體圈等
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