近日，羅氏旗下基因治療公司Spark Therapeutics與瑞典基因治療公司CombiGene就后者的CG01項(xiàng)目簽署了獨(dú)家合作及許可協(xié)議。該項(xiàng)目是一種旨在治療耐藥性局灶性癲癇的基因療法，在主要臨床前療效研究中已獲得積極結(jié)果。通過這項(xiàng)協(xié)議，Spark獲得了開發(fā)、制造、商業(yè)化CG01的全球獨(dú)家許可。CombiGene將繼續(xù)與Spark合作執(zhí)行臨床前項(xiàng)目的特定方面。
根據(jù)協(xié)議條款，CombiGene將有資格獲得高達(dá)3.285億美元（不包括特許權(quán)使用費(fèi)）的款項(xiàng)。其中，簽署協(xié)議之際將獲得850萬美元預(yù)付款，在達(dá)到臨床前和臨床里程碑后可獲得5000萬美元。在CG01商業(yè)化后，CombiGene將有資格根據(jù)凈銷售額獲得從中個(gè)位數(shù)到低兩位數(shù)的分層特許權(quán)使用費(fèi)。
癲癇是一個(gè)重大的全球性醫(yī)學(xué)疾病，雖然許多癲癇患者對目前的抗癲癇治療反應(yīng)良好，但有相當(dāng)一部分患者需要新的治療方案。據(jù)估計(jì)，美國、歐盟4國、英國、日本、中國每年新增約47000例耐藥性局灶性癲癇患者。通過與CombiGene簽訂的這項(xiàng)新的合作和許可協(xié)議，Spark將利用其在基因治療方面的豐富知識和經(jīng)驗(yàn)，共同解決耐藥局灶性癲癇患者中存在的未滿足醫(yī)療需求。
CG01是一種獨(dú)特的基于腺病毒載體（AAV）的基因療法，旨在將神經(jīng)肽Y（NPY）及其受體Y2直接在癲癇發(fā)作起始的大腦部位表達(dá)。之前，CG01已成功完成了臨床前劑量反應(yīng)研究、慢性癲癇模型的概念驗(yàn)證研究、藥代動力學(xué)研究、學(xué)習(xí)記憶研究、細(xì)胞趨向性研究。
概念驗(yàn)證研究顯示，CG01在來源于耐藥性癲癇患者的人類癲癇腦組織（導(dǎo)致癲癇發(fā)作的部分大腦）中成功被細(xì)胞吸收并表達(dá)出NPY和Y2，采用磁共振和腦電圖檢查進(jìn)行評價(jià)，證實(shí)CG01具有明顯的抗癲癇作用。臨床前藥代動力學(xué)研究清楚地表明，在注射CG01后一周NPY和Y2的表達(dá)顯著增加，在接下來2周內(nèi)繼續(xù)增加，在3周后達(dá)到穩(wěn)定，之后在整個(gè)研究期間（6個(gè)月）保持穩(wěn)定，這提示CG01在注射入人類腦組織中后有潛力提供長達(dá)數(shù)年的持續(xù)表達(dá)。
學(xué)習(xí)記憶研究表明，CG01編碼的活性物質(zhì)NPY和Y2對認(rèn)知功能沒有明顯的負(fù)面影響。而細(xì)胞向性研究證實(shí)，CG01完全按照預(yù)期進(jìn)入海馬的神經(jīng)細(xì)胞中表達(dá)，而不是支持細(xì)胞（神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞）中。這項(xiàng)研究的結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了CG01抵達(dá)至預(yù)期的腦細(xì)胞。
目前，CG01處于后期臨床前階段，該藥旨在解決癲癇治療方面的全球性需求，有潛力顯著改善目前尚無有效治療方法的耐藥性癲癇患者群體生活質(zhì)量。
參考來源：
1.Roche's Spark adds epilepsy asset to pipeline with $328M CombiGene licensing deal
2.The CG01 epilepsy project
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