百濟(jì)神州宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）建議批準(zhǔn)百悅澤®（澤布替尼）用于既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為不適合化學(xué)免疫治療的WM患者的一線治療方案。
德國烏爾姆大學(xué)醫(yī)院綜合癌癥中心醫(yī)學(xué)主任、ASPEN試驗(yàn)的研究者之一，Christian Buske教授表示：“雖然BTK抑制劑已經(jīng)成為針對(duì)WM的一項(xiàng)頗具潛力的療法，但由于響應(yīng)率低或副作用強(qiáng)導(dǎo)致的治療終止仍是亟待解決的問題。ASPEN試驗(yàn)表明，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，百悅澤®帶來了深度且持久的緩解，在安全性和耐受性方面均得到了顯著改善。這意味著，歐洲的WM患者將有望早日用上這種能夠改善治療結(jié)果的新型治療方案。”
CHMP的積極意見基于ASPEN 3期隨機(jī)臨床試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)在不適合化療免疫治療的復(fù)發(fā)或難治（R/R）及初治（TN）WM患者中，對(duì)百悅澤®和伊布替尼進(jìn)行了比較分析。基于第六屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會(huì)（IWWM-6）修訂版緩解標(biāo)準(zhǔn)（Treon 2015），百悅澤®組在總體意向性治療（ITT）人群中的完全緩解（CR）+非常好的部分緩解（VGPR）率的總和為28.4%（95% CI：20，38），相比之下，伊布替尼組為19.2%（95% CI：12，28）。盡管該差異不能代表統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性，但百悅澤®的確展現(xiàn)了更高的VGPR率數(shù)據(jù)，以及緩解質(zhì)量提升的趨勢(shì)。
相比伊布替尼，百悅澤®展現(xiàn)了更好的安全性特征，特定不良事件發(fā)生率更低，包括房顫/房撲（百悅澤® 2.0% vs. 伊布替尼15.3%） 、輕微出血（百悅澤® 48.5% vs. 伊布替尼59.2%）和大出血（百悅澤®5.9% vs. 伊布替尼 9.2%）[1]。在經(jīng)百悅澤®治療的101例WM患者中，因不良事件而終止治療的發(fā)生率為4%，不良事件導(dǎo)致劑量降低的發(fā)生率為14%。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“CHMP的積極意見反映了百悅澤®這款選擇性抑制劑在WM疾病領(lǐng)域中的前景，得益于特殊的設(shè)計(jì)，百悅澤®能夠?qū)TK形成持久的抑制，相比伊布替尼，它更有可能降低房顫等一些特定心血管事件的發(fā)生率，這也展現(xiàn)了我們的創(chuàng)新研發(fā)策略。我們致力于推進(jìn)百悅澤®的全球注冊(cè)進(jìn)程，隨著它的獲批，我們相信其將成為WM患者優(yōu)選的BTK抑制劑。”
百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、歐洲商業(yè)化負(fù)責(zé)人Gerwin Winter表示：“我們已經(jīng)在歐洲擁有一支強(qiáng)大的團(tuán)隊(duì)，能夠有機(jī)會(huì)和參與過百悅澤®試驗(yàn)的歐洲研究者們進(jìn)一步合作，這讓我們十分興奮。展望未來，我們歐洲的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)已蓄勢(shì)待發(fā)，在百悅澤®獲批后早日把藥物送到有需要的患者手中。我們期待繼續(xù)與歐洲的衛(wèi)生部門合作，將百悅澤®帶給罹患這一罕見且無法治愈的血液惡性腫瘤的患者。”
在CHMP公布積極意見之后，歐盟委員會(huì)將審議百濟(jì)神州提出的上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將在收到CHMP意見后的67天內(nèi)給出最終審評(píng)決議。該決議將適用于歐盟全部27個(gè)成員國以及冰島和挪威。
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