日前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受Amylyx肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，漸凍癥）AMX0035提交新藥申請（NDA）。
在最近與FDA討論之后，Amylyx于本周三上午宣布提交NDA。就在今年4月，F(xiàn)DA曾向Amylyx表示，在提交NDA申請之前，Amylyx還需要補充額外的安慰劑對照研究數(shù)據(jù)。對于此次申請獲得受理，Amylyx聯(lián)合創(chuàng)始人兼聯(lián)合首席執(zhí)行官Joshua Cohen表示，“這是一個持續(xù)分析、持續(xù)對話的過程，最終達成了這個目標。”
2017年，AMX0035獲得FDA授予的罕見病藥物稱號。該藥物由苯丁酸鈉和?；撬岫純煞N成分組成。在神經(jīng)退行性疾病中，神經(jīng)細胞中線粒體和內(nèi)質(zhì)網(wǎng)經(jīng)常會出現(xiàn)異常。線粒體是細胞做“能量中心“，而多種蛋白的生產(chǎn)和修飾在內(nèi)質(zhì)網(wǎng)進行，這兩類細胞器的失常會導(dǎo)致蛋白折疊錯誤，能量代謝異常等問題，導(dǎo)致神經(jīng)細胞的死亡。AMX0035在此前的試驗中顯示，有望通過改善細胞內(nèi)線粒體和內(nèi)質(zhì)網(wǎng)的健康狀態(tài)，可以延緩神經(jīng)細胞的死亡。
在一項由137名參與者組成的2:1安慰劑對照試驗中，其中一半患者接受了AMX0035治療24周。試驗結(jié)果顯示，AMX0035治療組患者獲得了長達6.5個月的生存獲益。服用安慰劑的患者在24周后也被轉(zhuǎn)入使用AMX0035治療。試驗開始就使用AMX0035治療的患者組，在開放標簽長期隨訪階段的中位生存時間為25.0個月，而一開始使用安慰劑患者組為18.5個月。
Amylyx創(chuàng)始人兼聯(lián)合首席執(zhí)行官Justin Klee稱，“在這種漸進性致命疾病漸凍癥研發(fā)領(lǐng)域中，AMX0035是首 個在功能和生存方面都顯示出臨床收益的療法。Klee指出，該公司將繼續(xù)跟進試驗生存分析的隨訪結(jié)果。盡管兩組隊列之間只有六個月的差異，“但這也可能低估了生存獲益，因為往往在六個月后，每位患者都會繼續(xù)接受積極治療。”Klee補充說，對肺活量和肌肉力量等次要終點的分析，顯示AMX0035療法“都朝著正確的方向發(fā)展”。
與許多腦部疾病一樣，漸凍癥仍然是藥物研發(fā)人員難以攻克的目標，F(xiàn)DA對于該領(lǐng)域的監(jiān)管也比較嚴格。去年年底，美國紐約一家名為Brainstorm Cell Therapeutics的生物技術(shù)公司披露，其基于干細胞的漸凍癥療法沒有達到后期試驗的主要目標。由于試驗結(jié)果慘淡，F(xiàn)DA認為該公司的漸凍癥療法沒有足夠的證據(jù)支持其進行新藥申請。然而，F(xiàn)DA此舉遭到了美國漸凍癥患者團體等強烈譴責(zé)，他們斥責(zé)FDA沒有認識到對臨床上漸凍癥患者對于新療法的緊迫需求。
除積極開發(fā)美國市場外，Amylyx也積極地在其他國家推進監(jiān)管突破。今年6月，該公司向加拿大衛(wèi)生部提交了新藥申請（NDS），預(yù)計將在10個月左右的時間內(nèi)獲得是否批準的決定。此外，該公司還打算在2021年底前向歐洲藥品管理局（EMA）提交AMX0035的營銷授權(quán)申請（MAA)。
參考來源：
1.Another Patient Dies Following Treatment with Astellas' Experimental Gene Therapy
2.Fourth trial volunteer dies in Astellas gene therapy study
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