日前，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予Allogene基因療法ALLO-715罕見病藥物稱號（ODD）。
ALLO-715是一種靶向定位B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，是用于治療多發(fā)性骨髓瘤和其他BCMA陽性惡性腫瘤的潛在新療法。該療法的初步結果于2020年12月在美國血液學會年會的口頭會議上公布。作為ALLO-715的首 個人體試驗，該療法主要評估了ALLO-715治療先前接受過至少3種療法（包括免疫調節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體）且最后一種療法治療無效的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的療效。
來自UNIVERSAL試驗的1期數據證明，針對BCMA的同種異體CAR-T療法可以實現(xiàn)臨床反應，同時消除對橋接療法的需求或與制造相關的治療延遲。值得一提，UNIVERSAL是公布結果的首 個同種異體BCMA CAR-T臨床試驗，90%的患者在入組研究后5天內接受了治療，治療前無需橋接治療。結果顯示，較高的CAR-T細胞劑量與較高的緩解率和較大的同種異體T細胞擴增有相關性。在最高劑量下，總緩解率（ORR）為60%，有40%的患者獲得了部分緩解（VGPR及VGPR+）。
試驗結果還顯示，CAR-T療法ALLO-715在復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤中展現(xiàn)出了較好的耐受性，在31例可評估安全性的患者中，沒有患者出現(xiàn)移植物抗宿主?。℅VHD）、免疫效應細胞相關神經**綜合征（ICANS）和≥3級細胞因子釋放綜合征（CRS）副反應。未觀察到移植物抗宿主?。℅vHD）或免疫效應細胞相關神經**綜合征（ICANS）。1級和2級CRS報告了14例（45%）。不過ALLO-715治療多發(fā)性骨髓瘤的療效遜于傳統(tǒng)CAR-T療法，ORR小于80%。
多發(fā)性骨髓瘤是僅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常見血液學惡性腫瘤。近年來，盡管在化療、蛋白酶體抑制劑、免疫調節(jié)劑沙利度胺衍生物和CD38靶向抗體方面取得了很大的進展，但幾乎所有患者最終仍會復發(fā)。因此，臨床上對新治療方案存在著迫切需求。分析人士認為，多發(fā)性骨髓瘤市場預計2027年將達到290億美元。
2021年4月，ALLO-715又被FDA授予再生醫(yī)學高級療法（RMAT）指定。RMAT資格認定包括了快速通道資格（FTD）和突破性藥物資格（BTD）的全部優(yōu)惠政策，包括與FDA進行早期互動、優(yōu)先審查、加速審批的可能性。
雖然CAR-T的市場空間具有很大的潛力，但競爭也非常激烈。今年早些時候，F(xiàn)DA批準了藍鳥生物（Blubird）和百時美施貴寶（BMS）的CAR-T細胞免疫療法Abecma。在美國其他獲批的CAR-T細胞療法還包括吉利德Yescarta和諾華Kymriah。
參考來源：
1、FDA grants orphan drug status to Allogene’s BCMA-targeted treatment for multiple myeloma
2、Allogene's (ALLO) CAR T Therapy Gets Orphan Drug Status
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