由中國醫(yī)藥保健品進出口商會與上海博華國際展覽有限公司重磅打造的CPhI“思享會”——2021新藥研發(fā)與CMC高峰論壇,已于2021年7月16-17日在上海龍之夢大酒店成功召開。以“激蕩大時代，揚帆新十年”為主題，從源頭創(chuàng)新到CMC研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，揭密新藥研發(fā)先行者們的破局之道。組委會特別邀請到蘇州開拓藥業(yè)股份有限公司創(chuàng)始人、董事長童友之博士加入CPhI“思享會”2021 創(chuàng)新破局系列專訪。

       北京大學(xué)化學(xué)碩士、美國康納爾大學(xué)/斯隆凱特琳癌癥中心藥理學(xué)博士及博士后，曾長期在美國的高等院校和藥物研發(fā)公司工作。其一手創(chuàng)辦的開拓藥業(yè)，是蘇州市獨角獸培育企業(yè)，蘇州市姑蘇重大創(chuàng)新團隊領(lǐng)軍企業(yè)。開拓藥業(yè)深耕新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫發(fā)治療等領(lǐng)域，專注于創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化。產(chǎn)品先后獲得國家十二五、十三五重大新藥創(chuàng)制專項、科技部中小企業(yè)創(chuàng)新基金、江蘇省科技支撐計劃等項目支持。

       Q：中國新藥研發(fā)由單純仿制走向“me-too”和專利引進，又繼續(xù)向自主創(chuàng)新與海外同步發(fā)展升級。中國藥企如何選擇適合自己公司的差異化創(chuàng)新轉(zhuǎn)型之路？

       童友之：近年來，中國集中出臺創(chuàng)新政策，為人才引進、資金投入、藥物研發(fā)、創(chuàng)新落地、國際接軌鋪路。在如此好的生態(tài)圈中，眾多生物科技公司和各類醫(yī)藥企業(yè)積極開展創(chuàng)新，開始走向全球市場，并在國際大環(huán)境中顯露出穩(wěn)步提升的競爭能力。

       現(xiàn)階段中國創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)呈現(xiàn)出融資上市進程加快、管線資產(chǎn)數(shù)量較多、漸進創(chuàng)新模式為主的特點。經(jīng)過這些年的發(fā)展，我國藥企大致上已經(jīng)劃分為三類公司：Big Pharma、Biopharma和Biotech，發(fā)展迅速，且各有特點。

       中國藥企如何選擇適合自己公司的差異化創(chuàng)新轉(zhuǎn)型之路？企業(yè)應(yīng)根據(jù)自身的創(chuàng)新基礎(chǔ)和發(fā)展階段做出不同選擇。中國Biotech公司已經(jīng)開始探索差異化的創(chuàng)新模式，比如治療領(lǐng)域和技術(shù)平臺的差異化、價值鏈能力的延伸覆蓋、資產(chǎn)的全球權(quán)益、從漸進式創(chuàng)新向突破式創(chuàng)新邁進等。對于Biotech來說，創(chuàng)新是企業(yè)取得長期發(fā)展的根本要義。企業(yè)應(yīng)該重視中長期研發(fā)管線的布局，結(jié)合企業(yè)現(xiàn)有的基礎(chǔ)和特點，在內(nèi)部自建還是外部引入之間做出合適的選擇。

       Q：開拓藥業(yè)一直致力于創(chuàng)新藥的開發(fā)與商業(yè)化，以普克魯胺的開發(fā)為例，談?wù)勚袊幤髲哪男┓矫鎭磉M行探索創(chuàng)新。

       童友之：投入大、周期長、風(fēng)險高是生物醫(yī)藥創(chuàng)新最突出的特點。從靶點選擇、化合物篩選，再到臨床前研究、臨床研究，這是自主創(chuàng)新的通常步驟，但這一過程通常要耗費大量財力和時間。據(jù)統(tǒng)計，一個新藥的誕生通常要12年，尤其是治療重大疾病的藥物，整個周期要耗費約20億美金。在我看來，創(chuàng)新的涵義實際上非常廣泛，me too不代表沒有創(chuàng)新，新也不一定代表就是有價值的創(chuàng)新。創(chuàng)新的落腳點應(yīng)該是未滿足的臨床需求。

       開拓藥業(yè)自成立之初，就通過尋求同類最 佳藥物及同類首創(chuàng)藥物，雙管齊下，專注于臨床上未被滿足的需求。新藥研發(fā)中，除了開發(fā)新靶點新機制，老靶點老通路也值得探索。如果具備轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的能力，對藥物的機制充分探索理解，可以基于已知的安全性數(shù)據(jù)，開發(fā)新適應(yīng)癥，加快研發(fā)速度。

       普克魯胺治療新冠就是這樣的案例。2020年初，新冠疫情爆發(fā)，給全球帶來巨大的沖擊。開拓藥業(yè)作為一家生物科技公司，從未忘記自己的社會責(zé)任和承諾，希望為抗擊疫情做出貢獻(xiàn)。公司自主研發(fā)的創(chuàng)新藥普克魯胺對新冠治療有突出的療效，2021年陸續(xù)獲得美國、巴西等國家的監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)，在全球開展三項治療新冠的III期臨床試驗。普克魯胺，有望成為首 款治療新冠的口服小分子藥物在歐美上市。

       Q：開拓藥業(yè)以小分子藥物起家，后續(xù)不斷在大分子研發(fā)生產(chǎn)領(lǐng)域與國內(nèi)外優(yōu)秀同業(yè)公司開展合作，實現(xiàn)大小分子兩翼齊飛新布局。小分子創(chuàng)新與大分子創(chuàng)新各有何難點？另外，開拓藥業(yè)是如何來選擇合作伙伴提升效率、實現(xiàn)共贏的？

       童友之：其實大小分子藥物都是治療疾病的工具，應(yīng)該是互補的。因為大分子藥物比較難被仿制，所以專利懸崖會比較平緩，但是目前75%的疾病都是小分子藥物治療的。不管是大分子還是小分子藥物，都跟靶點有關(guān)，大分子藥物很難進入細(xì)胞內(nèi)部的靶點，很多靶點都在細(xì)胞的內(nèi)部，大分子藥物最大的挑戰(zhàn)就是如何傳輸?shù)郊?xì)胞內(nèi)部。而小分子藥物的獨特之處在于可以進入細(xì)胞內(nèi)靶點，其穿越人體血腦屏障相對更容易，在一些疾病的治療中很有優(yōu)勢。我們應(yīng)該根據(jù)大小分子在研發(fā)過程中途徑、分享、成功率的特點，來因地制宜做好研發(fā)。

       開拓藥業(yè)前期專注于小分子藥物研發(fā)，目前已經(jīng)具備完備的小分子藥物研發(fā)、制劑生產(chǎn)的全產(chǎn)業(yè)鏈能力。在引進輝瑞ALK-1抗體全球腫瘤開發(fā)權(quán)后，公司全面著力打造“筑于小分子，發(fā)展大分子”的研發(fā)管線。我們在選擇合作伙伴的時候，希望合作能夠發(fā)揮雙方優(yōu)勢，促進和拓展公司現(xiàn)有的研發(fā)管線，從而提升研發(fā)效率，實現(xiàn)共贏。

       Q：最近，開拓藥業(yè)與復(fù)星醫(yī)藥就普克魯胺治療新冠在印度和28個非洲國家的商業(yè)化達(dá)成合作，共同推進普克魯胺新冠適應(yīng)癥的緊急使用授權(quán)(EUA)申請、推廣和銷售工作。中國新藥的國際商業(yè)化任重道遠(yuǎn)，是否也需要差異化創(chuàng)新布局？

       童友之：近幾年政策和大環(huán)境的巨大改善，驅(qū)動了中國創(chuàng)新藥研發(fā)能力不斷增強。與此同時，越來越多國內(nèi)藥企將目標(biāo)投向國際，在全球進行臨床研究的開發(fā)。國際化很多企業(yè)在做，但各有策略。除了采用“中美雙報”臨床研究的全球化策略外，很多中國創(chuàng)新藥企還會采用License-in和License-out的國際化戰(zhàn)略。實現(xiàn)產(chǎn)品國際化需要對質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)嚴(yán)格要求，通過本地化和高質(zhì)量的產(chǎn)品，贏得當(dāng)?shù)厥袌龅牧私夂驼J(rèn)可。在某些情況下，先實現(xiàn)研發(fā)和生產(chǎn)的國際化，商業(yè)上的國際化則是順?biāo)浦?。總結(jié)來說，全球化之路才剛剛啟動，從國際認(rèn)可藥品標(biāo)準(zhǔn)邁向國際商業(yè)化進程中，中國藥企任重而道遠(yuǎn)。中國藥企需加強“內(nèi)功”，打造更加全面的產(chǎn)業(yè)鏈和綜合實力，推進全球化戰(zhàn)略。

       關(guān)于展會

       2021· Event

       12月16-18日， “第二十一屆世界制藥原料中國展”（CPhI China 2021）暨“世界生物醫(yī)藥科技中國展” (bioLIVE China 2021)、“世界醫(yī)藥合同定制服務(wù)中國展”（ICSE China 2021）將重磅登陸上海新國際博覽中心。展會貫穿十五大細(xì)分板塊，覆蓋制藥全產(chǎn)業(yè)鏈。同期將舉辦多板塊研發(fā)主題會議，聚焦醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新，匯聚前沿科技，誠邀各位蒞臨現(xiàn)場，探討交流。

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