日前，羅氏表示將終止與4D Molecular Therapeutics合作，結(jié)束針對眼病基因治療4D-110的開發(fā)支持，并將該治療的權(quán)利交還給這家小型生物技術(shù)公司。即使羅氏在審查早期數(shù)據(jù)后質(zhì)疑風(fēng)險收益狀況之后，對此4DMT表示會繼續(xù)開發(fā)該療法。
此前，羅氏一直在資助一項針對晚期無脈絡(luò)膜血癥患者的4D-110早期試驗，這是一種沒有批準(zhǔn)療法的致盲疾病?，F(xiàn)在，此次合作將于今年9月終止，治療的全部權(quán)利將轉(zhuǎn)移回4DMT。隨著大型制藥公司退出，4DMT的股東信心也出現(xiàn)了動搖。受此利空消息影響，該股下跌近 13%，至每股21.61美元。
Evercore分析師在一份報告中表示，“總的來說，我們并不因這次合作更新而感到氣餒，”分析人士表示，隨著權(quán)利的回歸，無脈絡(luò)膜血癥計劃“總體上步入正軌”。Evercore表示，羅氏可能是根據(jù)早期的臨床前數(shù)據(jù)切斷了合作，這些數(shù)據(jù)顯示有效載荷的遞送不佳以及4DMT基因療法使用了已知的可刺激免疫反應(yīng)的載體。
羅氏指出，4DMT進行的其他研究顯示出了更好的免疫反應(yīng)和益處。羅氏退出的另一個原因可能是Adverum Biotechnologies公司最近一項研究不穩(wěn)定的安全結(jié)果，以及本月早些時候渤?。˙iogen）的試驗失敗。這些事件阻礙了整個眼科疾病基因治療領(lǐng)域的發(fā)展。合作結(jié)束后，羅氏產(chǎn)品線僅擁有較小的無脈絡(luò)膜血癥適應(yīng)癥的市場權(quán)利，而4DMT在X連鎖視網(wǎng)膜色素變性和濕性年齡相關(guān)性黃斑變性的更大潛在市場中占有一席之地。
此外，4DMT還披露了基因療法導(dǎo)致的一系列不良事件，接受4D-110治療的患者中有一半報告了眼部炎癥，與Adverum試驗相比，副作用似乎不那么令人擔(dān)憂。Evercore表示，“鑒于這些疾病中未滿足的臨床需求，這樣的不良反應(yīng)是完全可以接受的。”4DMT表示，推進4D-110的決定是“基于迄今為止生成的數(shù)據(jù)總量”。該公司急于進行下一次臨床試驗，其中將包括早期患者。
但首先，4DMT必須與研究人員和FDA一起審查第一階段的數(shù)據(jù)，而羅氏顯然不滿意這一數(shù)據(jù)結(jié)果。已經(jīng)接受過基因治療的患者將被轉(zhuǎn)移到長期隨訪研究中，進一步監(jiān)測他們的生物活性終點、安全性和耐受性。4D-110的初步生物活性數(shù)據(jù)預(yù)計將在今年第四季度公布，但初步的安全性和**數(shù)據(jù)表明，該療法耐受性良好，在所有6名入組患者中，治療并未導(dǎo)致劑量限制性**。
本周四，4DMT還提供了其他四個項目的最新消息。包括4DMT計劃在第四季度為另一種眼科治療4D-125的1/2期臨床試驗提供初始生物活性數(shù)據(jù)，該試驗針對X連鎖視網(wǎng)膜色素變性患者。預(yù)計下半年將獲得4D-310法布里病患者1/2期試驗的初步臨床數(shù)據(jù)。4DMT還計劃在第四季度開始兩項臨床試驗：一項針對糖尿病性黃斑水腫患者，另一項針對囊性纖維化肺病患者。
參考來源：Roche walks away from 4DMT's eye gene therapy before early-stage trial finishes
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