由武田中國引進(jìn)的法布雷病治療藥物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）在山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院開出全國第 一 張?zhí)幏?，為中國法布雷病?alpha;-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者帶來了全新的臨床治療選擇，助力患者實現(xiàn)“酶”好人生。作為一種人細(xì)胞來源且在人細(xì)胞中生產(chǎn)的酶替代療法，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可帶來長期的心、腎保護(hù)并延緩疾病進(jìn)程，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）于2020年8月經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于確診為法布雷病患者的治療。
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，該病是由于患者體內(nèi)代謝產(chǎn)物三己糖?；手迹℅L3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導(dǎo)致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱的癥狀。隨著病程進(jìn)展，癥狀會逐漸加重，并出現(xiàn)腎、心等器官病變，如嚴(yán)重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或者腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如果得不到有效治療將危及生命。2018年，法布雷病被納入國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。
山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院副院長王榮教授表示：“過去，法布雷病在中國缺乏特異性治療藥物，大多數(shù)患者無法控制病情，只能采取對癥干預(yù)治療，比如疼痛嚴(yán)重發(fā)作用時止痛藥、腎功能嚴(yán)重受損采取透析等等，法布雷病給患者和他們的家庭帶來了沉重的影響。幸運的是，近年來罕見病問題日漸受到各方關(guān)注，在國家一系列利好政策的支持下，新的法布雷治療方案快速引進(jìn)國內(nèi)，為提高患者生存率和生活質(zhì)量帶來了新的希望。”
山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院腎內(nèi)科于澈醫(yī)生表示：“酶替代療法（ERT）是國內(nèi)外權(quán)威指南和共識推薦的法布雷病標(biāo)準(zhǔn)療法。規(guī)范化、足劑量早期酶替代療法治療對于法布雷病患者改善病情、預(yù)防嚴(yán)重并發(fā)癥具有至關(guān)重要的作用。今天，一種新的酶替代療法在我院開出了全國首張?zhí)幏?，將為患者提供新的利器抗擊法布雷病，讓他們更加有勇氣、有信心展望更美好的新生活?rdquo;
為進(jìn)一步加強(qiáng)罕見病創(chuàng)新藥物的患者可及性，近年來，山東省積極探索創(chuàng)新模式，推進(jìn)大病醫(yī)保覆蓋，尤其關(guān)注有特殊治療需求的罕見病患者，不斷完善罕見病患者用藥保障機(jī)制。2020年12月14日，山東省醫(yī)療保障局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步完善我省大病保險制度的通知》[3]，將法布雷病等三種罕見病特殊療效藥品納入醫(yī)保支付范圍，對于山東省法布雷病患者而言，這一舉措極大地減輕了治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，讓法布雷病患者獲得高效治療方案的希望變得不再遙遠(yuǎn)。
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