近7萬人在網(wǎng)上簽署了一份請愿書，要求Biogen（渤健）向一名患者提供實驗性肌萎縮側索硬化癥（ALS）藥物，但這家制藥公司決定堅持不提供治療。
本周二（3月23日），這名患者的丈夫在接受美國全國廣播公司下屬WCNC新聞頻道采訪時說：“他的妻子在渤健實驗性 藥物3期臨床試驗入組結束后的幾周內被診斷患有ALS，這是一種使人衰弱的、進行性疾病，可能在5年內達到晚期。”她的疾病的遺傳形式是源于SOD1基因突變的ALS，而渤健正在開發(fā)的實驗性 藥物tofersen正是針對這種類型的ALS，該藥物是一種反義寡核苷酸，從Ionis Pharmaceuticals獲得研發(fā)許可。
而渤健拒絕這名患者使用該藥物的核心原因是為了日后更多患者的使用。渤健首席醫(yī)療官瑪哈·拉德哈克里希南（Maha Radhakrishnan）醫(yī)學博士在3月17日寫給該患者的一封信中寫道：“讓tofersen惠及盡可能多的患者的最快方法是獲得藥物監(jiān)管部門的批準。當然，這需要完成臨床試驗。目前提供單獨使用tofersen的途徑可能會阻礙我們完成這項研究的能力，從而危及數(shù)百名SOD1-ALS患者使用該藥物，這項臨床研究將確定tofersen是否有效和安全，之后公司將盡快尋求隨后的監(jiān)管批準。”
換言之，如果渤健將藥物提供給未參與臨床研究的患者，那么對于隨機接受安慰劑治療的受試者進行的研究是不公平的。
渤健研發(fā)主管艾·桑德羅克（Al Sandrock）醫(yī)學博士在其公司網(wǎng)站上發(fā)布的一條關于試驗治療的信息中寫道：只有在研究參與者不再使用安慰劑后，公司才會提供早期使用tofersen的機會。
桑德洛克指出：“在考慮更廣泛的治療途徑時，我們不能忽視目前研究中的患者，不能讓他們繼續(xù)使用安慰劑的同時，向我們研究之外的人提供tofersen。在研究之外提供該藥物將有可能無法完成研究，并有可能無法獲得所有SOD1-ALS患者的訪問權。”
目前，tofersen正在進行一項3期臨床研究，對178名ALS以及有SOD1基因突變的患者進行對照研究。
渤健預計這項臨床研究將在今年晚些時候公布結果。桑德洛克表示，如果結果是肯定的，公司則不需要進行更多的研究，渤健將立即為SOD1-ALS患者開設一個早期使用計劃。
斯托克曼·莫列洛在本周三發(fā)表的一份聲明中說：“我完全同意，所有參與臨床試驗的人都值得深深的感謝，因為他們都知道接受安慰劑治療的風險，以及接受試驗藥物治療可能發(fā)生的未知不良事件。”
ALS是一個困難的治療領域，在這一領域中，顯示出早期前景的藥物可能沒有任何益處，或者在以后的研究中對患者構成“不合理的風險”。渤健和其他制藥商一樣清楚這一點，因為它的最新ALS治療藥物dexpramipexole就在3期試驗中失敗了。
從那時起，該公司對ALS的治療方法進行了“重組”，將重點從具有特定機制的藥物（如抗炎藥）轉向了針對基因突變的藥物（如tofersen）。在tofersen之后，渤健還有另外兩個針對ALS的在研項目：一個是與Ionis制藥合作研發(fā)的針對C9orF72基因突變的反義藥物，另一個是阻斷蛋白輸出素1（XPO1）的藥物。
雖然90%的ALS病例被認為是“非遺傳性的”，但渤健認為，這些患者有潛在的遺傳因素。渤健神經(jīng)肌肉發(fā)育部門負責人托比·弗格森（Toby Ferguson）醫(yī)學博士在之前的一次采訪中說：“它希望把在SOD1和C9orF72研究中吸取的經(jīng)驗轉化到其他ALS患者群體中。”
參考來源：Biogen holds firm on denying compassionate use for experimental ALS drug
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