百時美施貴寶中國宣布，其紅細(xì)胞成熟劑Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自擬中文通用名：注射用羅特西普；自擬中文商品名：利布洛澤）的上市申請已獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理并被授予優(yōu)先審評資格，用于需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。
“自2018年以來，我們有幸見證‘中國新藥速度’被不斷刷新。我們由衷感謝中國政府對優(yōu)化藥品審評審批、加速臨床亟需藥物研發(fā)的創(chuàng)新政策支持。”百時美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國區(qū)研發(fā)負(fù)責(zé)人蔡學(xué)鈞博士表示，“Luspatercept是百時美施貴寶中國首 個 向CDE提交境外臨床試驗數(shù)據(jù)后被納入優(yōu)先審評的血液病創(chuàng)新藥。我們相信該創(chuàng)新藥將填補(bǔ)中國地中海貧血藥物治療的空白，改變患者生命。”
終身輸血難以保障，地貧治療困局待解
β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進(jìn)行性溶血性貧血的罕見疾病。患者目前依賴于終身輸血、祛鐵治療或造血干細(xì)胞移植來維持生命。
但現(xiàn)實中，中國重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血制品供應(yīng)不穩(wěn)定，且長期輸血可導(dǎo)致患者鐵超負(fù)荷、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)加重和潛在感染風(fēng)險，這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對于創(chuàng)新藥的需求迫在眉睫。
全球首創(chuàng)作用機(jī)制，“手”護(hù)中國患者生命
Luspatercept的出現(xiàn)將有望打破中國β-地中海貧血的治療困局。作為一種全球首 個 的重組融合蛋白類藥物，Luspatercept通過促進(jìn)晚期紅細(xì)胞的成熟，提高血紅蛋白水平。
它的全新機(jī)制將有望降低患者對輸血及祛鐵治療的依賴，提高治療依從性，同時還能規(guī)避反復(fù)輸血引起的潛在風(fēng)險，比如長期鐵過載導(dǎo)致鐵元素沉積于心臟、肝 臟等，繼而引發(fā)心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。
根據(jù)本次Luspatercept納入優(yōu)先審評所基于的一項名為BELIEVE的全球III期臨床研究，經(jīng)Luspatercept治療后，有21.4%的患者的輸血負(fù)擔(dān)與基線相比降低超過33%[2]，顯著優(yōu)于安慰劑組（4.5%），且患者鐵過載顯著降低，由此可能改善患者生活質(zhì)量[3]。
“此次Luspatercept被納入優(yōu)先審評也標(biāo)志著百時美施貴寶‘中國戰(zhàn)略2030’的順利推進(jìn)。” 百時美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國區(qū)研發(fā)負(fù)責(zé)人蔡學(xué)鈞博士表示，“隨著‘中國戰(zhàn)略2030’于近期正式落地，我們致力于成為腫瘤、血液學(xué)、免疫學(xué)等核心治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。未來5年，我們將加速引進(jìn)近30個創(chuàng)新藥或適應(yīng)癥。它們多數(shù)具有潛力成為相關(guān)領(lǐng)域的首 個 （first-in-class）或最 佳（best-in-class）產(chǎn)品。我們將以實際行動‘引領(lǐng)科學(xué)，改變患者生命’，助推‘健康中國2030’國家戰(zhàn)略的實施。”
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