本周，值得關(guān)注的事情就是國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品上市后變更管理辦法（試行）》，這是我國(guó)首部專門針對(duì)藥品上市后變更設(shè)置的規(guī)范性文件。本周盤點(diǎn)涵蓋4個(gè)板塊，審評(píng)、研發(fā)、交易、政策，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為1.11-1.15，本期包含21條信息。

       審評(píng)

       NMPA

       上市

       1、1月12日，信達(dá)生物宣布NMPA已經(jīng)正式受理信迪利單抗用于二線治療鱗狀非小細(xì)胞肺癌（sqNSCLC）的新適應(yīng)癥申請(qǐng)（sNDA）。此次申請(qǐng)為信迪利單抗在非小細(xì)胞肺癌領(lǐng)域第3個(gè)新適應(yīng)癥申請(qǐng)。

       2、1月12日，復(fù)星凱特的CD19 CAR-T療法益基利侖賽注射液在中國(guó)的上市申請(qǐng)?zhí)幱?quot;在審批"階段，有望于近期獲NMPA批準(zhǔn)上市，會(huì)成為國(guó)內(nèi)首 個(gè)上市的CAR-T療法。益基利侖賽注射液是吉利德/Kite制藥開發(fā)的CD19 CAR-T細(xì)胞注射液。

       3、1月13日，NMPA正式受理信達(dá)生物PD-1抑制劑信迪利單抗注射液聯(lián)合貝伐珠單抗注射液一線治療肝癌患者新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sNDA）。此項(xiàng)申請(qǐng)為達(dá)伯舒的第5項(xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，也是貝伐珠單抗的第4項(xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。

       4、1月14日，綠葉制藥自主研發(fā)的注射用利培酮微球（Ⅱ）已獲NMPA上市批準(zhǔn)，用于治療急性和慢性**分裂癥以及其他各種**病性狀態(tài)的明顯的陽性癥狀和明顯的陰性癥狀，可減輕與**分裂癥有關(guān)的情感癥狀。

       5、1月14日，百濟(jì)神州宣布其替雷利珠單抗注射液第3項(xiàng)適應(yīng)癥獲得NMPA批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為聯(lián)合化療（紫杉醇/白蛋白紫杉醇+卡鉑）一線治療晚期鱗狀NSCLC。這是繼帕博利珠單抗（K藥）后首 個(gè)獲得肺鱗癌適應(yīng)癥的國(guó)產(chǎn)PD-1單抗。

       突破性療法

       6、1月12日，CDE官網(wǎng)顯示，安進(jìn)交KRASG12C抑制劑sotorasib（AMG510）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)被CDE擬納入突破性療法。在國(guó)內(nèi)擬開發(fā)適應(yīng)癥為治療既往接受過至少一種系統(tǒng)性治療的攜帶KRASp.G12C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。

       優(yōu)先審評(píng)

       7、1月11日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟(jì)神州注射用司妥昔單抗上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng)審批，用于治療人類免疫缺陷病毒（HIV）陰性、人皰疹病毒-8（HHV-8）陰性的多中心卡斯特曼?。–astleman?。┏赡昊颊?。該藥是百濟(jì)與EUSAPharma合作的兩款單抗之一。

       臨床

       8、1月10日，CDE臨床試驗(yàn)公示平臺(tái)顯示亙喜生物靶向CD19的自體CAR-T療法GC019F獲批臨床，用于治療18-70歲復(fù)發(fā)或難治性CD19+急性B淋巴細(xì)胞白血病。這是亙喜生物獲批臨床的第2款CAR-T療法。

       9、1月13日，復(fù)星醫(yī)藥發(fā)布公告稱其子公司復(fù)宏漢霖收到NMPA臨床批件，同意其研制的重組抗CD38全人單克隆抗體注射液（HLX15）開展治療多發(fā)性骨髓瘤臨床試驗(yàn)。復(fù)宏漢霖研制的重組抗CD38全人單克隆抗體注射液是達(dá)雷妥尤單克隆抗體生物類似藥，擬用于多發(fā)性骨髓瘤治療。

       FDA

       10、1月11日，默沙東宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)接受該公司為在研15價(jià)肺炎鏈球菌**V114遞交的BLA申請(qǐng)，用于在18歲以上成人中預(yù)防侵襲性肺炎球菌疾病。FDA同時(shí)授予這一申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)在今年7月18日之前做出回復(fù)。歐洲EMA也在審評(píng)V114的監(jiān)管申請(qǐng)。

       11、1月12日，拜耳宣布，F(xiàn)DA受理其在研新藥finerenone的NDA申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療慢性腎病（CKD）和2型糖尿?。═2D）。finerenone的審評(píng)時(shí)間將由10個(gè)月縮短為6個(gè)月。

       12、1月15日，諾華宣布，美國(guó)FDA已授予其新一代IgE抗體療法ligelizumab（QGE031）突破性療法認(rèn)定，用于治療抗組胺療法應(yīng)答不足的慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）患者。Ligelizumab（QGE031）是新一代單克隆抗免疫球蛋白E（IgE）抗體，Ligelizumab被認(rèn)為通過阻斷IgE/FcεRI通路起作用，該通路是CSU中炎癥過程的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因子。

       研發(fā)

       新冠

       13、強(qiáng)生開發(fā)的候選**Ad26.COV2.S在1/2a期臨床試驗(yàn)中的最新結(jié)果在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)布。試驗(yàn)結(jié)果顯示，在接種一劑Ad26.COV2.S**后，絕大部分受試者在接種后產(chǎn)生針對(duì)新冠病毒的中和抗體，并且抗體水平在接種后71天時(shí)仍然保持穩(wěn)定。

       其他

       14、1月10日，BioMarin宣布，其在研基因療法valoctocogeneroxaparvovec治療重癥A型血友病全球性III期研究（GENEr8-1）取得積極頂線結(jié)果。Valoctocogeneroxaparvovec是一種使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)凝血因子VIII的轉(zhuǎn)基因的基因療法。

       15、1月11日，AlnylamPharmaceuticals宣布，其在研RNAi療法vutrisiran，在治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性患者的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到9個(gè)月后的主要終點(diǎn)和兩個(gè)次要終點(diǎn)。該公司計(jì)劃在今年年初向美國(guó)FDA遞交新藥申請(qǐng)（NDA），如果獲得批準(zhǔn)，將成為Alnylam獲得FDA批準(zhǔn)的第四款RNAi療法。

       16、1月12日，祐和醫(yī)藥宣布在澳洲開展的YH003（CD40 單抗）聯(lián)合特瑞普利單抗（PD-1單抗）治療實(shí)體瘤的I/II期臨床研究的劑量遞增階段顯示出了令人鼓舞的抗腫瘤活性。該研究旨在評(píng)估YH003聯(lián)合特瑞普利單抗的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步療效。

       17、1月12日，羅氏宣布將在本月舉行的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)胃腸道腫瘤研討會(huì)（ASCO）上報(bào)告阿替利珠單抗（Tecentriq）聯(lián)合貝伐珠單抗（Avastin）一線治療既往未接受全身治療不可切除肝細(xì)胞癌（HCC）患者III期臨床研究IMbrave150總生存期（OS）最新結(jié)果。

       18、1月12日，禮來宣布其靶向N3pG-β淀粉樣蛋白（β-amyloid）抗體藥物donanemab治療早期阿爾茨海默病II期臨床研究（TRAILBLAZER-ALZ）獲得積極結(jié)果。與安慰劑相比，donanemab可顯著減緩早期阿爾茲海默病疾病進(jìn)展，患者認(rèn)知和日常功能復(fù)合指標(biāo)（iADRS）下降較安慰劑減緩32%。

       交易

       19、1月11日，億騰景昂和Aadi Bioscience宣布就ABI-009達(dá)成獨(dú)家授權(quán)合作，以推進(jìn)該藥物在大中華區(qū)的開發(fā)及商業(yè)化。根據(jù)協(xié)議條款，億騰景昂將獲得ABI-009在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，Aadi將獲得預(yù)付款及基于臨床進(jìn)展的和基于銷售額的里程碑付款。此外，Aadi將根據(jù)ABI-009（FYARRO）在大中華區(qū)的年度凈銷售額獲得銷售提成。

       20、1月12日，百濟(jì)神州宣布與諾華就其自主研發(fā)的抗PD-1抗體藥物替雷利珠單抗在多個(gè)國(guó)家的開發(fā)、生產(chǎn)與商業(yè)化達(dá)成合作與授權(quán)協(xié)議，首付款高達(dá)6.5億美元，為迄今為止首付金額最高的國(guó)內(nèi)藥物授權(quán)合作項(xiàng)目，總交易金額超過22億美元，創(chuàng)下目前國(guó)內(nèi)單品種藥物授權(quán)交易金額最高記錄。

       政策

       21、1月13日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品上市后變更管理辦法（試行）》，規(guī)范藥品上市許可持有人藥品上市后變更行為。這是我國(guó)首部專門針對(duì)藥品上市后變更設(shè)置的規(guī)范性文件，明確了藥品上市后變更的管理要求，規(guī)定由持有人承擔(dān)藥品上市后變更的主體責(zé)任，為藥品上市后變更開辟新路徑。