2021年1月4日，美國FDA 發(fā)布了一份關(guān)于個體化反義寡核苷酸（ASO）產(chǎn)品新藥申請（IND）的程序建議指南。該指南提供了有關(guān)早期開發(fā)和IND提交過程的清晰信息，是FDA與正在開發(fā)這些個性化藥物產(chǎn)品的人員合作的第一步。
科學(xué)知識和藥物開發(fā)技術(shù)的進步為藥物開發(fā)的新方法提供了機會，包括開發(fā)用于治療罕見疾病的藥物。近年來，這些進展促進了罕見病藥物的開發(fā)和批準，在過去的八年中，美國FDA已批準用于罕見病的藥物（孤兒藥）數(shù)量已大大提升。
對于遺傳疾病，最近的測試和分子診斷方法能夠協(xié)助診斷疾病的確切病因。因此，開發(fā)針對特定遺傳變異的藥物產(chǎn)成為新的需求。通常，這些罕見疾病發(fā)展迅速，如果不及時治療，可能導(dǎo)致夭折。開發(fā)這些““n of 1”療法——針對某一患者而設(shè)計的，帶來了一系列挑戰(zhàn)和考慮因素，這些挑戰(zhàn)和考慮因素是典型的藥物開發(fā)過程所不具備的。首先，這類疾病往往發(fā)展迅速，需要及時的醫(yī)學(xué)干預(yù)。因此，發(fā)展需要非常迅速地進行才有機會幫助患者。第二，這些藥物產(chǎn)品的藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)由學(xué)術(shù)研究人員進行，而非生物制藥公司進行。這些研究人員可能不太熟悉FDA的法規(guī)、政策和慣例，且與FDA互動的經(jīng)驗較少。
目前，針對反義寡核苷酸（ASO）產(chǎn)品的個性化遺傳藥物產(chǎn)品的開發(fā)是最 先進的。因此，F(xiàn)DA發(fā)布了《個體化反義寡核苷酸藥品的IND申報:行政和程序建議》（IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products: Administrative and Procedural Recommendations Guidance for Sponsor-Investigators），使個性化藥物開發(fā)這一新興領(lǐng)域變得清晰。
該指南旨在為那些正在開發(fā)ASO產(chǎn)品的人員提供與FDA互動并向FDA提交監(jiān)管申報的方法建議。該指南涉及以下幾點：
♦從FDA獲得反饋的方法，
♦向FDA提交監(jiān)管申報的期望和程序；
♦關(guān)于機構(gòu)審查委員會（IRB）審查內(nèi)部協(xié)議的要求的建議；
♦如何獲得知情同意。
這種新的藥物發(fā)現(xiàn)模式提出了許多倫理和社會問題，需要在整個過程中加以解決。例如，在這種情況下，與傳統(tǒng)的試驗參與者相比，個人及其家庭通常更像是藥物開發(fā)合作者。因此，與個人和家庭成員討論如何衡量有效性非常重要。同樣重要的是要確保個人和家庭成員在情緒影響決策之前了解用于繼續(xù)服用研究藥物的參數(shù)，并認識到某些研究藥物可能會失敗或?qū)е聼o法預(yù)料的副作用。
FDA意識到，監(jiān)管機構(gòu)需要與這些藥品開發(fā)人員共同合作，以向患者提供可靠的藥物。FDA表示愿意根據(jù)需要參與藥物開發(fā)以應(yīng)對這些挑戰(zhàn)。例如，對于那些開發(fā)這些藥品的人員，重要的是進一步了解必須提交給FDA的必需的數(shù)據(jù)和信息，以便可以開始臨床測試。FDA正在繼續(xù)考慮并進一步制定政策來解決其中一些問題。
FDA也樂觀地認為，這些個性化藥物產(chǎn)品的開發(fā)可能會刺激基因測序，從而帶動針對同一疾?。ūM管可能是由不同的突變引起）的其他個性化藥物產(chǎn)品的開發(fā)。對于這種藥物開發(fā)方法，F(xiàn)DA需要與開發(fā)人員共同確定如何有效地將這些藥物帶給需要它們的人。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
