近日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)日前批準(zhǔn)了南京先聲東元制藥有限公司必存®(依達(dá)拉奉注射液，含5ml:10mg、20ml:30mg兩種規(guī)格)新的適應(yīng)癥用于漸凍人癥治療。這是全球第二家、國(guó)內(nèi)第一家上市的依達(dá)拉奉注射液，這有望幫助漸凍人患者延長(zhǎng)生存時(shí)間和提高生活質(zhì)量。
2020年08月28日藥品批準(zhǔn)證明文件待領(lǐng)取信息發(fā)布
（資料來(lái)源：NMPA）
9月8日，被授予"人民英雄"國(guó)家榮譽(yù)稱號(hào)的湖北省衛(wèi)健委副主任、武漢金銀潭醫(yī)院院長(zhǎng)張定宇步履蹣跚的走進(jìn)北京人民大會(huì)堂參加全國(guó)抗擊新冠肺炎疫情表彰大會(huì)。他身患"漸凍"絕癥，妻子被感染隔離，卻瞞著全院醫(yī)護(hù)人員，率領(lǐng)600多名白衣衛(wèi)士沖鋒在前，與病魔爭(zhēng)搶時(shí)間。他說(shuō)"性子急，是因?yàn)樯艚o我的時(shí)間不多了。我必須跑得更快，才能跑贏時(shí)間；我必須跑得更快，才能從病毒手里搶回更多病人。"目前，全球治療漸凍癥的手段十分有限，不僅無(wú)法根治，而且確認(rèn)有效的藥物也十分有限。
漸凍癥被稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥（Amyotrophiclateral sclerosis，ALS），迄今已有140余年歷史。目前漸凍癥是沒(méi)有有效的藥物治療的，漸凍癥又稱運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病，是一種無(wú)法治愈的疾病。除了癥狀治療外，ALS仍無(wú)藥物治療可有效改變病程。2015年，日本和韓國(guó)首次批準(zhǔn)依達(dá)拉奉用于治療ALS，F(xiàn)DA基于日本進(jìn)行的為期6個(gè)月的臨床試驗(yàn)確定依達(dá)拉奉的療效，于2017年5月批準(zhǔn)用于治療ALS。這距離FDA批準(zhǔn)抗興奮性**藥物利魯唑已經(jīng)間隔了22年。
依達(dá)拉奉原來(lái)是作為一種腦保護(hù)劑，可抑制腦梗急性期患者梗塞周圍局部腦血流量，阻止腦水腫和腦梗塞的進(jìn)展，緩解神經(jīng)癥狀，抑制遲發(fā)性神經(jīng)元死亡。機(jī)理研究提示依達(dá)拉奉可清除自由基，抑制脂質(zhì)過(guò)氧化，從而抑制腦細(xì)胞、細(xì)胞血管內(nèi)皮細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞的氧化損傷，因而依達(dá)拉奉注射液主要用于改善急性腦梗塞所致的神經(jīng)癥狀，日常生活活動(dòng)能力和功能障礙。由于長(zhǎng)期用于治療急性缺血性腦卒中，安全性良好。為新適應(yīng)癥的審批打下了一定的基礎(chǔ)。作為一種自由基清除劑，可以減輕氧化應(yīng)激效應(yīng)，而氧化應(yīng)激是ALS發(fā)生和進(jìn)展重要的影響因素。
依達(dá)拉奉用于漸凍癥方面的臨床研究
Jeremy Shefner MD, PhD等2019年進(jìn)行了為期48周的依達(dá)拉奉治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的遠(yuǎn)期療效的研究發(fā)表于MUSCEL&NERVES雜志。本次研究為了更好地了解依達(dá)拉奉治療急性萎縮性側(cè)索硬化癥患者的長(zhǎng)期療效。
圖片出自：MUSCEL&NERVES雜志
在研究中進(jìn)行了一項(xiàng)特別分析，比較了依達(dá)拉奉48周與安慰劑24周、依達(dá)拉奉24周或預(yù)計(jì)安慰劑從開(kāi)始一直持續(xù)到48周的效果。
圖片出自：Long-term edaravone efficacy in amyotrophic lateral sclerosis
研究表明，在48周的研究時(shí)間內(nèi)，依達(dá)拉奉和安慰劑之間的比較顯示，依達(dá)拉奉治療組的ALSFRS‐R評(píng)分的變化明顯低于安慰劑組。在第24周已經(jīng)觀察到實(shí)際依達(dá)拉奉和安慰劑之間的顯著差異，這些結(jié)果表明，在這48周的治療過(guò)程中，依達(dá)拉奉相對(duì)于安慰劑的益處得以維持。此外，在第24周轉(zhuǎn)用依達(dá)拉奉的安慰劑患者的功能下降也低于48周全部使用安慰劑的患者。安慰劑組在第24周至第48周的下降斜率似乎也與最初被隨機(jī)分配到依達(dá)拉奉組的患者相似，這說(shuō)明了依達(dá)拉奉對(duì)ALS患者的治療益處，對(duì)可能有更多疾病進(jìn)展的患者具有潛在益處。依達(dá)拉奉的治療效果可能會(huì)持續(xù)下去，并能維持長(zhǎng)達(dá)1年的長(zhǎng)期療效。
國(guó)內(nèi)首家依達(dá)拉奉注射液上市后，意味著中國(guó)漸凍癥患者有望獲得更多藥物及救治可能，提高生活質(zhì)量，跑贏病魔延緩進(jìn)展，延長(zhǎng)生存時(shí)間。
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