日前，F(xiàn)DA拒絕了Mallinckrodt特利加壓素（Terlipressin）用于治療罕見的進(jìn)行性腎功能衰竭的申請(qǐng)。盡管該藥物此前在第3階段達(dá)到了主要目標(biāo)，并贏得了咨詢委員會(huì)的支持。
特利加壓素是一種針對(duì)V1受體具有選擇性的血管加壓素類似物，最初由Orphan Therapeutics公司研發(fā)并嘗試引入美國(guó)市場(chǎng)。該藥早在十多年前就開始在FDA接受審查，盡管當(dāng)初的3期臨床試驗(yàn)并未達(dá)到主要終點(diǎn)。結(jié)果顯而易見，F(xiàn)DA拒絕了Orphan。隨后，Ikaria從Orphan獲得了特利加壓素在北美的市場(chǎng)權(quán)利。到了2015年Mallinckrodt以23億美元的價(jià)格收購(gòu)Ikaria，特利加壓素的北美市場(chǎng)權(quán)利最終落入Mallinckrodt之手。
直到去年該藥成功進(jìn)行了300名1型肝腎綜合征（HRS-1）患者的3期臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示，接受特利加壓素的患者中有29％經(jīng)歷了HRS逆轉(zhuǎn)（第14天或出院時(shí)血清肌酸水平從2.25 mg / dL以上下降至1.5 mg / dL），而安慰劑患者中的這一比例僅為16%，研究到達(dá)了主要終點(diǎn)。
然而當(dāng)FDA在7月的咨詢委員會(huì)會(huì)議之前發(fā)布簡(jiǎn)報(bào)文件時(shí)，卻出現(xiàn)了意外的麻煩。據(jù)悉，F(xiàn)DA要求委員會(huì)考慮特利加壓素對(duì)血清肌酸水平的影響是否會(huì)影響臨床治療的結(jié)果。
最終，該委員會(huì)以8票對(duì)7票的投票結(jié)果支持特利加壓素的申請(qǐng)，但顯然未能緩解FDA的所有擔(dān)憂。在完整回應(yīng)函中，Mallinckrodt表示FDA對(duì)在3期臨床試驗(yàn)中使用的替代終點(diǎn)是否轉(zhuǎn)化為有意義的臨床益處（可抵消包括敗血癥在內(nèi)的風(fēng)險(xiǎn)）存有疑問，F(xiàn)DA認(rèn)為還需要更多信息來支持特利加壓素在HRS-1患者中的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)。
Mallinckrodt首席科學(xué)官Steven Romano對(duì)此表示，他無(wú)法認(rèn)同F(xiàn)DA這項(xiàng)決定，并將尋求所有可行的辦法將該藥推向美國(guó)市場(chǎng)。此前，已有其他公司嘗試過實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。
由于一系列問題，Mallinckrodt的股價(jià)今年已下跌超過65％，包括與“金融債權(quán)人和訴訟索償人”的討論，導(dǎo)致該公司在上個(gè)季度業(yè)績(jī)的電話會(huì)議上放棄了問答環(huán)節(jié)。據(jù)悉，特利加壓素一年的銷售額有望達(dá)到3億美元，這將能夠緩解Mallinckrodt當(dāng)下的業(yè)務(wù)困難。
參考來源：FDA rejects Mallinckrodt's kidney drug over risk-benefit doubts
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