共同社消息，日本厚生勞動省13日決定，將疑難病癥脊髓性肌肉萎縮癥的基因治療藥“Zolgensma”列為公共醫(yī)療保險適用對象，藥價為1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)。用藥對象為未滿2歲的患者。
據(jù)悉，這種藥只需使用一次即完成治療，有望在20日適用。共同社稱，對于等待治療的患者與家屬而言這是喜訊。另一方面，近年來隨著醫(yī)療技術(shù)的進步，高價藥接連上市，對保險財政的擔憂也擴散開來。此前的較高價的藥是19年5月適用醫(yī)保、被寄望有效治療部分白血病與惡性淋巴瘤的藥物“kymriah”，價格為3349萬日元。
資料顯示，脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)是一類以脊髓前腳角的運動神經(jīng)元變性，導致肌肉無力萎縮為臨床表現(xiàn)的一種病癥。臨床上可以分成嬰兒型、中間型、少年行型等，其共同特點都是脊髓墻前角的細胞變性。臨床表現(xiàn)為肌肉的萎縮無力、機體變形，會影響到內(nèi)臟功能。其中，嬰兒期發(fā)病的SMA是嚴重且常見的亞型。業(yè)內(nèi)專家表示，患有SMA的兒童在執(zhí)行基本生活功能方面遇到困難。大多數(shù)患有這種疾病的兒童由于呼吸衰竭而無法存活過幼兒期。
該病癥目前沒有很好的治療方法，主要以對癥治療和支持治療等為主，不過從發(fā)展的趨勢來看，基因治療以及體外的基因的活化治療被作為可以突破的一個方向。
“Zolgensma”由制藥巨頭諾華制藥生產(chǎn)與銷售，是SMA治療史上的重大突破，適用于治療小于2歲的兒童SMA患者。該產(chǎn)品是一種針對SMA病因的基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法。該載體將人SMN基因的全功能拷貝靶向遞送到運動神經(jīng)元細胞中。輸注一次Zolgensma可導致SMN蛋白在兒童運動神經(jīng)元中表達，從而改善肌肉運動和功能，并提高SMA患兒的存活期。給藥劑量是基于患者的體重來給藥。
2019年5月24日，美國FDA批準Zolgensma用于治療小于2歲SMA兒童。由于Zolgensma是一種潛在的一次性治愈療法，其價格非常高，定價為210萬美元，即人民幣1500萬左右。據(jù)悉，考慮到價格昂貴，諾華制藥還提供了分期5年支付的方式，每年需要支付42.5W美元。諾華預計每年有25人使用，銷售額達42億日元。
不過由于該產(chǎn)品上市時間短，且有關(guān)其療效穩(wěn)定性和持久性的證據(jù)有限，使得Zolgensma成本效益和銷售額無法被準確預測。對此，市場普遍認為，到2024年Zolgensma的銷售額可達15億美元以上。
今年年初，諾華公布了其基因療法Zolgensma鞘內(nèi)給藥治療2型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者I/II期STRONG研究的新數(shù)據(jù)，表明Zolgensma不但能夠挽救患者的生命，而且能夠讓部分患者和健康兒童一樣茁壯成長。
Zolgensma在日本的藥價受到了關(guān)注。共同社稱，未滿2歲患者的公共保險醫(yī)療費窗口自付比例為2成。在日本相關(guān)補貼制度下，這類患者幾乎無需自費。
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