Alnylam日前宣布，美國(guó)FDA已授予vutrisiran快速通道資格（FTD），這是一種研究性RNAi療法，用于治療成人遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性引起的多發(fā)性神經(jīng)病。
FTD旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。研究性藥物獲得FTD，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查。
除了被授予FTD之外，vutrisiran在美國(guó)和歐盟還被授予了治療ATTR淀粉樣變性的孤兒藥資格（ODD）。目前，Alnylam正在開展兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)（HELIOS-A，HELIOS-B），評(píng)估vutrisiran的安全性和有效性。這些研究共同組成了一個(gè)全面的臨床發(fā)展項(xiàng)目，旨在證明vutrisiran對(duì)疾病的多系統(tǒng)表現(xiàn)和ATTR淀粉樣變性患者的全譜廣泛影響。
HELIOS-A研究中，164例患者被隨機(jī)分配，接受vutrisiran或Onpattro，旨在證明vutrisiran在治療神經(jīng)損傷方面是否優(yōu)于Onpattro。HELIOS-B研究中，600例伴有心肌病的hATTR淀粉樣變性患者被隨機(jī)分配接受vutrisiran或安慰劑治療，以評(píng)估vutrisiran對(duì)與心血管疾病相關(guān)的全因死亡率和住院率的影響。這兩項(xiàng)研究的數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)將在2021年初獲得。
Vutrisiran是一種研究性、皮下注射的RNAi治療方法，用于治療ATTR淀粉樣變性，包括遺傳性和野生型淀粉樣變性。該藥旨在靶向和沉默特定的信使RNA，在野生型和突變型轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）蛋白產(chǎn)生之前進(jìn)行阻斷。Vutrisiran每季度皮下注射一次，將幫助減少TTR淀粉樣蛋白在組織中的沉積、促進(jìn)其清除，恢復(fù)這些組織的功能。Vutrisiran利用了Alnylam的下一代遞送平臺(tái)——增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)(ESC)-GalNAc共軛遞送平臺(tái)開發(fā)。如果獲批，將進(jìn)一步增強(qiáng)Alnylam在hATTR淀粉樣變性治療市場(chǎng)的地位。
Alnylam是RNAi療法開發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，其首 個(gè)產(chǎn)品Onpattro（patisiran）于2018年8月獲得FDA批準(zhǔn)，成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)20年來獲準(zhǔn)上市的首 款RNAi藥物。2019年11月，該公司另一款藥物Givlaari（givosiran）獲得FDA批準(zhǔn)，用于急性肝卟啉癥（AHP）成人患者，成為全球第二款RNAi藥物。
目前，Alnylam還有兩款RNAi療法正在接受監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審查，預(yù)計(jì)都將在今年獲批上市。其中一款是lumasiran，用于治療原發(fā)性高草酸尿癥1型(PH1)；另一款是inclisiran，用于治療高膽固醇血癥。此外，該公司管線中還有6款RNAi療法處于后期臨床開發(fā)。
此前，TMC與Alnylam簽訂許可及合作協(xié)議，獲得了inclisiran的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。2019年11月，諾華以97億美元收購(gòu)TMC，將inclisiran收入囊中?；趨f(xié)議，Alnylam有資格從諾華獲得inclisiran全球銷售額高達(dá)20%的分層特許權(quán)使用費(fèi)。
目前，市面上已有兩款以PCSK9為靶點(diǎn)的降膽固醇藥物，但它們需要每2周或每月給藥一次。Inclisiran每6個(gè)月給藥一次、一年只需給藥2次，在治療便利性方面非常具有優(yōu)勢(shì)。醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma預(yù)測(cè)，inclisiran上市后的年銷售峰值將達(dá)到26億美元。在inclisiran于2035年專利到期之前，Alnylam能夠從諾華獲得的特許權(quán)使用費(fèi)總額超過22億美元。
值得一提的是，就在前兩天，黑石集團(tuán)與Alnylam達(dá)成戰(zhàn)略合作關(guān)系。在這項(xiàng)合作中，黑石將提供20億美元的資金，幫助Alnylam推進(jìn)技術(shù)創(chuàng)新、加快商業(yè)化進(jìn)程。Alnylam表示，此次合作將幫助Alnylam“無需再次融資即能實(shí)現(xiàn)財(cái)務(wù)可持續(xù)”。
參考來源：
1、Alnylam's vutrisiran gets fast-track treatment at the FDA
2、Inclisiran keeps on giving
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