北京時(shí)間2020年3月27日，君實(shí)生物宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗特瑞普利單抗（商品名：拓益，產(chǎn)品代號(hào)：JS001）聯(lián)合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤于近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定。
“孤兒藥”，即治療罕見病的藥物。美國在1983年通過《孤兒藥法案》，并在2013年發(fā)布了最新的修訂版本，對于在美國患者少于20萬人的罕見疾病，授予治療用藥特別的優(yōu)惠權(quán)利。本次獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定將有助于特瑞普利單抗聯(lián)合用藥在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等享受一定的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、新藥申請費(fèi)免除及享有7年的市場獨(dú)占權(quán)且不受專利影響，將在一定程度上降低研發(fā)投入，有利于推進(jìn)臨床試驗(yàn)。
特瑞普利單抗是《孤兒藥法案》頒布以來，第一個(gè)在黏膜黑色素瘤領(lǐng)域被授予“孤兒藥”認(rèn)定的品種。
值得注意的是，F(xiàn)DA在給君實(shí)生物的批準(zhǔn)文件中指出：此次授予孤兒藥資格認(rèn)證的適應(yīng)癥為“黏膜黑色素瘤”，其范圍比君實(shí)生物提交的適應(yīng)癥申請更為廣泛，“不可切除或轉(zhuǎn)移性黏膜黑色素瘤”被包括在此范圍內(nèi)。這意味著特瑞普利單抗有望在更大的治療領(lǐng)域發(fā)揮作用。
黏膜黑色素瘤在白色人種中是一種罕見的黑色素瘤亞型，約占其所有黑色素瘤患者的1.3%；然而，該亞型是亞洲黑色素瘤患者的第二大常見亞型，占比22%~25%。除了更有侵襲性外，容易出現(xiàn)內(nèi)臟轉(zhuǎn)移，黏膜型黑色素瘤目前沒有成熟的治療指南，傳統(tǒng)化療和單藥免疫治療效果都不佳。臨床前研究顯示免疫聯(lián)合治療可協(xié)同抑制腫瘤生長，為黏膜黑色素瘤的治療指出了新的治療方向。
君實(shí)生物自主研發(fā)的特瑞普利單抗是我國成功上市的首個(gè)國產(chǎn)PD-1藥物，目前在中國獲批適應(yīng)癥為既往標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后的局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。為了進(jìn)一步提升抗PD-1單抗藥物治療黏膜黑色素瘤的有效性，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院院長郭軍教授團(tuán)隊(duì)首創(chuàng)特瑞普利單抗與阿昔替尼的聯(lián)合療法，為一線治療方案帶來了前所未有的新突破。
2017年，“JS001聯(lián)合阿昔替尼一線治療晚期黏膜黑色素瘤的Ib期臨床研究”在世界黑色素瘤大會(huì)（2017 WCM）上首次亮相，并于次年的美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)(2018 ASCO)和中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)（2018 CSCO）上公布更新結(jié)果，引發(fā)全球關(guān)注?；谶@項(xiàng)研究的突破性成果，抗PD-1單抗聯(lián)合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤獲得了2019年版《中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）黑色素瘤診療指南》的II級(jí)專家推薦。
2019年8月，該研究在國際著名期刊《臨床腫瘤學(xué)雜志》(Journal of Clinical Oncology) (IF：28.245)上發(fā)表。研究結(jié)果顯示：特瑞普利單抗聯(lián)合阿昔替尼治療未接受過化療的晚期黏膜黑色素瘤患者可獲得48.3%客觀緩解率（ORR），及86.2%的疾病控制率（DCR），中位無進(jìn)展生存期（mPFS）達(dá)7.5個(gè)月，中位總生存期（mOS）未成熟。
君實(shí)生物副總經(jīng)理姚盛博士表示：“此次FDA授予我們孤兒藥資格認(rèn)定，是對我們在研發(fā)探索上的充分認(rèn)可。在抗腫瘤領(lǐng)域，君實(shí)生物十分重視對免疫治療敏感以及中國特有瘤種的研究。當(dāng)發(fā)現(xiàn)特瑞普利單抗在治療國人高發(fā)的黏膜黑色素瘤方面尚有提升空間時(shí)，我們決定繼續(xù)探索，希望為中國乃至全球的患者找到更有效的治療方法。今后，君實(shí)生物還將繼續(xù)在腫瘤等重大疾病領(lǐng)域不斷投入，為人類的健康事業(yè)做出貢獻(xiàn)！”
截至目前，君實(shí)生物已在全球開展超過30個(gè)特瑞普利單藥治療及聯(lián)合治療的臨床試驗(yàn)，包括14項(xiàng)關(guān)鍵注冊臨床試驗(yàn)，以及一項(xiàng)正在美國開展的針對多種實(shí)體瘤的Ib期臨床試驗(yàn)，涉及鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等。
關(guān)于拓益（特瑞普利單抗注射液）
拓益（特瑞普利單抗注射液）作為我國批準(zhǔn)上市的首個(gè)國產(chǎn)以PD-1為靶點(diǎn)的單抗藥物，獲得國家科技重大專項(xiàng)項(xiàng)目支持。本品獲批的第一個(gè)適應(yīng)癥為既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的治療，并獲得2019年版《中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）黑色素瘤診療指南》推薦。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，其客觀緩解率達(dá)17.3%，疾病控制率達(dá)57.5%，1年生存率達(dá)69.3%。本品的上市批準(zhǔn)對解決我國腫瘤患者臨床用藥選擇具有積極意義。
拓益自2016年初開始臨床研發(fā)，至今已在中、美等多國開展了覆蓋14個(gè)瘤種的30多項(xiàng)臨床研究，積極探索本品在鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等適應(yīng)證的療效，與國內(nèi)外頂尖創(chuàng)新藥企的聯(lián)合療法合作也在進(jìn)行當(dāng)中，期待讓更多中國患者獲得國際最先進(jìn)水平的腫瘤免疫治療。
關(guān)于君實(shí)生物
君實(shí)生物（NEEQ：833330，HKEX：01877）于2012年12月由多名畢業(yè)于中美兩國知名學(xué)府、具有豐富跨國科技成果轉(zhuǎn)化及產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)創(chuàng)辦。
君實(shí)生物以開發(fā)治療性抗體為主，專注于創(chuàng)新單克隆抗體藥物和其他治療性蛋白藥物的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化。具有豐富的在研產(chǎn)品管線，包括18個(gè)創(chuàng)新藥，2個(gè)生物類似物，覆蓋四大治療領(lǐng)域，包括惡性腫瘤、自身免疫系統(tǒng)疾病、慢性代謝類疾病以及神經(jīng)系統(tǒng)類疾病。君實(shí)生物是第一家獲得抗PD-1單克隆抗體NMPA上市批準(zhǔn)的中國公司，國內(nèi)首家就抗PCSK9單克隆抗體和抗BLyS單克隆抗體取得NMPA的IND申請批準(zhǔn)的中國公司，并取得了全球首個(gè)治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國NMPA和美國FDA的IND申請批準(zhǔn)。目前在全球擁有超過一千名員工，分布在美國舊金山和馬里蘭，中國上海、蘇州、北京和廣州。
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