2020年，又將有一批新藥開始上市銷售，FiercePharma根據上市新藥2024年的預計銷售額，統(tǒng)計了今年即將上市的10款重磅新藥，涉及的疾病領域廣，排名前5的分別為：Enhertu、Ozanimod、Inclisiran、Roxadustat和Sacituzumab，下面進行一一概述。

       #1

       名稱：Enhertu

       藥企：AstraZeneca、Daiichi Sankyo

       適應癥：HER2+ 乳腺癌

       2024年預計銷售額：24億美元

       Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）是AstraZeneca和Daiichi Sankyo合作開發(fā)的一款針對HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），其使用DXd ADC技術平臺進行開發(fā)，在細胞**和連接子上作出了多種技術創(chuàng)新。

       2019年12月，FDA批準Enhertu上市，用于治療先前接受過兩種及以上抗HER2療法、無法切除或轉移性乳腺癌成人患者。臨床II期試驗Destiny顯示，治療平均接受過6種前期療法的HER2陽性乳腺癌患者中，Enhertu達到60.9%的客觀緩解率和97.3%的疾病控制率。

       從這個月開始，Enhertu會以每位患者每月1.33萬美元的價格銷售，預計2020年銷售額達到6800萬美元，年銷售額峰值會在25億美元。

       #2

       名稱：ozanimod

       藥企：Bristol-Myers Squibb

       適應癥：多發(fā)性硬化癥

       2024年預計銷售額：15.98億美元

       Ozanimod是一種新型、口服、選擇性鞘氨醇-1-磷酸酯受體1（S1PR1）與受體5（S1PR5）調節(jié)劑，其選擇性結合S1PR1被認為能夠抑制一個特定亞組的活化淋巴細胞遷移到炎癥區(qū)域，減少可導致抗炎活性的循環(huán)T淋巴細胞與B淋巴細胞的水平，從而緩解免疫系統(tǒng)對神經髓鞘進行攻擊。

       2019年3月，Celgene再次向FDA遞交了Ozanimod治療復發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）的上市申請，其PDUFA日期為2020年3月25日。2019年11月，Bristol-Myers Squibb以740億美元的價格收購Celgene，Ozanimod作為收購案重要組成部分轉移到Bristol-Myers Squibb名下。

       縱使上市后會面臨如Gilenya、Mayzent、Aubagio、等眾多競爭者，Bristol-Myers Squibb依然對Ozanimod寄予厚望，表示Ozanimod銷售總額可達50億美元，EvaluatePharma預測2024年Ozanimod的銷售額會在16億美元上下浮動。

       #3

       名稱：inclisiran

       藥企：Novartis

       適應癥：高LDL膽固醇

       2024年預計銷售額：15.29億美元

       Inclisiran是一款長效前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制劑--小干擾RNA（siRNA）藥物，Inclisiran在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的療效上與現有的PCSK9單抗藥物相似，到目前為止安全性和耐受性均良好。

       2019年，Novartis以97億美元收購Medicines時獲得Inclisiran，隨后2019年12月Novartis向FDA遞交了Inclisiran的上市申請。分析師預測Inclisiran的年銷售額峰值會達到20億美元，EvaluatePharma預測2024年Inclisiran的銷售額會達到15.29億美元。

       截至目前，已有兩款靶向抑制PCSK9蛋白的單克隆抗體藥物獲批上市，分別為Repatha和Praluent，銷售額平平，兩者年銷售額加在一起才為10億美元。但與Repatha和Praluent相比，Inclisiran每年只需皮下注射兩次，極大提高了用藥便利性，而前兩者需每兩周或每月一次皮下注射給藥。

       #4

       名稱：Evrenzo（roxadustat）

       藥企：FibroGen、AstraZeneca和Astellas

       適應癥：腎 臟疾病性貧血

       2024年預計銷售額：14.88億美元

       Evrenzo（圖片來源于Selleck.cn）

       Evrenzo（roxadustat）是一種口服小分子低氧誘導因子脯氨酰羥化酶（HIF-PH）抑制劑，可抑制低氧誘導因子（HIF）的泛素化降解，幫助機體產生更多的紅細胞，并且不受炎癥對血紅蛋白及紅細胞生成的消極影響。Roxadustat是全球首個HIF-PH抑制劑，治療機理上與Epogen/Procrit有所不同，其通過模擬低氧環(huán)境誘導細胞胞生成，Roxadustat在以Epogen/Procrit為對照的臨床研究中也有優(yōu)異的表現。

       2018年12月，Evrenzo（羅沙司他，商品名：愛瑞卓）率先在中國獲批上市，用于慢性腎 臟病（CKD）透析患者的貧血治療；2019年8月，又獲批適應癥非透析依賴性慢性腎?。∟DD-CKD）貧血。2019年12月，FibroGen向FDA遞交了Roxadustat治療兩種類型貧血的上市申請。

       EvaluatePharma預測2024年Roxadustat的銷售額會達到14.88億美元。SVB Leerink對Roxadustat則更加樂觀，認為僅中國市場2025年即可達到14億美元，而2025年其全球銷售額會在30-35億美元。

       #5

       名稱：sacituzumab govitecan

       藥企：Immunomedics

       適應癥：三陰性乳腺癌

       2024年預計銷售額：14.4億美元

       sacituzumab govitecan是一種新型、首創(chuàng)的ADC藥物，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1與化療藥物伊立替康的代謝活性產物SN-38偶聯(lián)而成，TROP-2是一種在90%以上的三陰性乳腺癌（TNBC）中表達的細胞表面糖蛋白。

       2019年1月，Immunomedics收到了FDA的一封完整回應函（CRL），FDA以制造問題為由拒絕批準sacituzumab govitecan。2019年12月，Immunomedics再次遞交了sacituzumab govitecan的上市申請，預計在2020年6月收到回復。

       EvaluatePharma預測2024年sacituzumab govitecan的銷售額會達到14.4億美元。分析師認為，收購方需要花費71美元才能將這款三陰性乳腺癌三線+ 療法收入囊中。

       #6

       名稱：filgotinib

       藥企：Gilead

       適應癥：類風濕關節(jié)炎

       2024年預計銷售額：12.8億美元

       Filgotinib（圖片來源于Wikipedia）

       Filgotinib是一種高度選擇性JAK1抑制劑，由Gilead和Galapagos共同開發(fā)，是Gilead研發(fā)管線中的一款中長期候選新藥，預計今后的4年中將會有5項適應癥獲批。

       2019年12月，Gilead使用優(yōu)先審評券向FDA遞交了Filgotinib的上市申請，用于中度至重度活動性類風濕性關節(jié)炎（RA）成人患者的治療，此前Gilead已經向歐盟和日本遞交了Filgotinib的上市申請。EvaluatePharma預測2024年Filgotinib的銷售額會達到12.8億美元。

       JAK抑制劑類抗炎藥中最讓人關心的安全問題是血栓栓塞、白細胞計數和脂質水平升高。Gilead表示，Filgotinib不會出現其他JAK抑制劑（Xeljanz和Olumiant）類似的副作用，然而同Filgotinib一樣靶向JAK1的選擇性抑制劑，AbbVie的Rinvoq在獲批時就收到了FDA的黑框警告。

       #7

       名稱：Palforzia（AR101）

       藥企：Aimmune

       適應癥：花生過敏

       2024年預計銷售額：12.8億美元

       2020年1月31日，FDA批準首款食物過敏療法Palforzia上市，用于減輕意外接觸花生可能發(fā)生的過敏反應，經確診診斷為花生過敏的4至17歲兒童、青少年可開始使用Palforzia治療，并可在4歲及以上個體中繼續(xù)治療。EvaluatePharma預測2024年Palforzia的銷售額會達到12.8億美元。

       Palforzia工作原理是通過給花生過敏患者服用少量的花生蛋白，讓患者的免疫系統(tǒng)逐漸對花生蛋白產生脫敏（desensitization），從而在真實世界中意外接觸到花生成分時更不容易出現危及生命的過敏反應。Palforzia是一種從花生中提取的蛋白成分，包含了主要的致敏蛋白，而且成分固定。

         相關閱讀：《少年兒童請注意！花生過敏免疫療法藥物AR101獲FDA批準》

       #8

       名稱：valoctocogene roxaparvovec

       藥企：BioMarin Pharmaceutical

       適應癥：A型血友病

       2024年預計銷售額：12.12億美元

       Valoctogogene roxaparvovec（BMN 270）是一種基于腺相關病毒（AAV）的基因療法，開發(fā)用于A型血友病的治療，其通過向患者體內遞送凝血因子VIII功能基因，恢復VIII的產生，從而消除或減少靜脈VIII輸注需求。

       2019年年未，BioMarin向FDA遞交了valoctogogene roxaparvovec治療A型血友病的上市申請，預計2020年獲批，為此BioMarin已經將valoctogogene roxaparvovec的生產能力從4000劑/年提高到10000劑/年。

       II期臨床數據顯示，3年后，一次性基因療法valoctogogene roxaparvovec可以都患者平均年出血次數降至0.7次，相較基線降低了96%。當valoctogogene roxaparvovec已經遞交歐盟和美國的上市申請時，其競爭對手SPK-8011正在進行臨床III期試驗。valoctogogene roxaparvovec上市后，勢必會影響Roche重磅產品Hemlibra銷售額，EvaluatePharma預測2024年valoctogogene roxaparvovec的銷售額會達到12.12億美元。

       #9

       名稱：rimegepant

       藥企：Biohaven Pharmaceutical

       適應癥：偏頭痛

       2024年預計銷售額：8.97億美元

       Rimegepant是一款口服降鈣素基因相關肽（CGRP）受體拮抗劑，該受體在偏頭痛的發(fā)生中發(fā)揮了關鍵作用。CGRP是一種神經肽，已被證明在偏頭痛發(fā)作時釋放，被認為是偏頭痛發(fā)作的誘因。

       2019年，Biohaven向FDA遞交了rimegepant治療偏頭痛的上市申請，并且使用一張優(yōu)先審評卷以便盡快上市，預計FDA會在今年六月作出決定。在已上市的CGRP偏頭痛藥物中，Aimovig、Ajovy和Emgality都是通過皮下注射給藥，rimegepant口服給藥，具有一定的優(yōu)勢。

       2019年年未，FDA批準了另一款口服CGRP偏頭痛藥物Ubrelvy，但EvaluatePharma預測2024年rimegepant的銷售額會達到8.97億美元，而Ubrelvy為3.02億美元。Rimegepant還有個重要優(yōu)勢，急性偏頭痛服用rimegepant兩小時內可迅速緩解疼痛（21.2% vs 10.9%）。

       #10

       名稱：risdiplam

       藥企：Roche

       適應癥：脊髓性肌萎縮癥

       2024年預計銷售額：8.03億美元

       Risdiplam是一種用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的運動神經元存活基因-2（SMN2）剪接修飾劑，通過每日口服給藥持續(xù)地增加人體中樞和外周的SMN蛋白。2017年，Risdiplam獲得FDA的孤兒藥和快速通道認定。

       如果順利的話，FDA將在2020年5月前批準Risdiplam上市，與Spinraza和Zolgensma進行競爭，EvaluatePharma預測2024年Risdiplam的銷售額會達到8.03億美元。

       參考來源：The 10 most-anticipated drug launches of 2020

點擊下圖進行CPhI & P-MEC China 2020觀眾預登記，立省100元觀展門票！