基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)的在研產(chǎn)品avapritinib，在一項正在進行的全球III期臨床研究VOYAGER中完成了中國患者入組目標。此外，其全球患者入組目標也已達成。VOYAGER研究旨在評估相較目前的標準三線治療藥物瑞戈非尼，avapritinib用于三線或四線晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者的療效和安全性。中國研究中心的首例患者用藥于2019年7月10日實現(xiàn)。
Blueprint Medicines 預計將于2020年第二季度公布VOYAGER研究的主要臨床試驗數(shù)據(jù)。2019年8月，美國FDA已接受Blueprint Medicines關(guān)于avapritinib用于無論之前是否接受過治療的、攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST，及用于四線GIST的新藥上市申請。根據(jù)初步審批情況，Blueprint Medicines預計于2020年下半年向FDA遞交新適應(yīng)癥上市申請，用于三線GIST治療。基石藥業(yè)也計劃在2020年下半年同步向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交avapritnib用于三線GIST治療的新藥上市申請。
GIST為發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)年齡為50-80歲。大約90％的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因的突變導致的細胞生長失調(diào)有關(guān)?，F(xiàn)有研究數(shù)據(jù)顯示，目前GIST的三線標準治療藥物瑞戈非尼的中位無進展生存期為4.8個月，客觀緩解率僅5%左右，而經(jīng)三線治療失敗的GIST患者目前尚無已獲批的治療。因此對于三線及以后的GIST患者仍存在極大的未滿足臨床需求。
Avapritinib是一種在研的口服、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑。已公布的臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）GIST和四線GIST患者中均顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性和良好的耐受性，目前針對這兩類患者尚無有效治療方法。
根據(jù)2019年11月在結(jié)締組織腫瘤學會（Connective Tissue Oncology Society ）年會上發(fā)布的正在進行的I期NAVIGATOR試驗數(shù)據(jù)，截止至2018年11月16日：
在43例可評估的PDGFRA外顯子18突變GIST患者中（包括38例PDGFRA D842V驅(qū)動的GIST患者），總緩解率為86%（1例患者待確認），中位緩解持續(xù)時間（DOR）未達到。
在111例可評估的四線GIST患者中，總緩解率為22%（1例患者待確認），中位DOR為10.2個月。
Avapritinib耐受性良好，研究者報告的大多數(shù)不良事件為1級或2級。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“很高興看到VOYAGER全球III期研究中國患者入組比我們預期更快完成，這也讓我們感受到了中國GIST患者急切的臨床需求。隨著趙萍女士正式加盟基石藥業(yè)，出任大中華區(qū)總經(jīng)理兼商業(yè)化負責人，相信這位曾主導過多款知名藥物上市的資深醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)理人將進一步助推公司商業(yè)化進程。我對包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在中國成功上市充滿了信心。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“GIST是一種罕見病，能夠在不到4個月的時間內(nèi)完成中國研究中心全部患者入組，離不開公司、研究者及合作伙伴等多方的通力合作。作為一款針對KIT及PDGFRA的高選擇性抑制劑，目前公布的臨床試驗數(shù)據(jù)已顯示出它的治療潛力。目前，avapritinib還有一項針對晚期GIST患者的I/II期橋接注冊性試驗也正在中國開展。”
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