突破性療法標(biāo)簽已成為藥物獲批風(fēng)向標(biāo)：獲批概率高達(dá)45%

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作者：1°C 來(lái)源：CPhI制藥在線

2019-12-03

2019年11月08日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心發(fā)布多個(gè)重磅政策，《突破性治療藥物工作程序》和《優(yōu)先審評(píng)審批工作程序》，激動(dòng)人心，其中《突破性治療藥物工作程序》（下文簡(jiǎn)稱(chēng)“工作程序”）更是讓人關(guān)注。筆者將會(huì)首先以分析美國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定的藥物為切入點(diǎn)，簡(jiǎn)要分析下中國(guó)版突破性療法。

突破性療法標(biāo)簽已成為藥物獲批風(fēng)向標(biāo)

2019年11月14日，百濟(jì)神州全球創(chuàng)新藥澤布替尼（商品名BRUKINSA）獲得FDA批準(zhǔn)，適應(yīng)癥復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma）。澤布替尼創(chuàng)造多個(gè)紀(jì)錄，快速通道、突破性療法、優(yōu)先審評(píng)，3個(gè)月便加速批準(zhǔn)，澤布替尼美國(guó)獲批上市開(kāi)啟澤布替尼全球化一個(gè)新的起點(diǎn)！詳見(jiàn)《3個(gè)月創(chuàng)紀(jì)錄：FDA加速批準(zhǔn)澤布替尼用于套細(xì)胞淋巴瘤》

業(yè)界一直有一個(gè)說(shuō)法，創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)平均耗費(fèi)10億美元，平均耗時(shí)10年，平均成功率< 10%。但是，非常值得注意的是，以美國(guó)突破性療法為例，對(duì)于那些擁有"突破性療法"的藥物，藥物獲批的概率從<10% 飆升至45%?。?！毫無(wú)疑問(wèn)，突破性療法標(biāo)簽已經(jīng)成為藥物獲批風(fēng)向標(biāo)。

《工作程序》中明確指出，總體思路與國(guó)際接軌，對(duì)應(yīng)國(guó)外快速通道Fast Track和突破性療法Breakthrough Therapy，對(duì)具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥物，在藥物臨床試驗(yàn)的研制過(guò)程中，給予技術(shù)指導(dǎo)、全過(guò)程溝通等支持政策，以加快藥物研制和上市進(jìn)程。

筆者將會(huì)首先以分析美國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定的藥物為切入點(diǎn)，簡(jiǎn)要分析下中國(guó)版突破性療法。

一．美國(guó)已經(jīng)頒發(fā)約336項(xiàng)突破性療法認(rèn)定：150項(xiàng)已獲批上市

根據(jù)美國(guó)FDA的Breakthrough Therapy Approvals [1]，friends of cancer research以及筆者平時(shí)的積累，首先總結(jié)、匯總了FDA頒發(fā)的336項(xiàng)突破性療法認(rèn)定信息，當(dāng)然肯定有所疏漏，僅供參考！

FDA歷年突破性療法認(rèn)定頒發(fā)數(shù)量

正如上圖圖示：

1. 總體看，已獲批的336項(xiàng)突破性療法認(rèn)定中，150項(xiàng)已經(jīng)獲批上市，獲批比例45%；

2. 同時(shí)，應(yīng)該注意的是，由于藥物某適應(yīng)癥獲得突破性療法認(rèn)定到該適應(yīng)癥獲批上市，這是有一個(gè)時(shí)間段的，所以，事實(shí)上，突破性療法認(rèn)定的藥物獲批上市的概率遠(yuǎn)不止45%，2012年到2019年，概率分別為50%，72%，74%，55%，56%，51%，25%，4.6%；

3. 突破性療法是創(chuàng)新藥不折不扣的試金石，能夠?qū)⑺幬锏墨@批概率至少拉升至50%?。?！

統(tǒng)計(jì)顯示，2019年FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定47項(xiàng)，其中，已經(jīng)有2個(gè)適應(yīng)癥獲批上市，多個(gè)適應(yīng)癥遞交上市申請(qǐng)！

二．中國(guó)突破性療法認(rèn)定：Fast Track + Breakthrough Therapy

目前《突破性治療藥物工作程序（征求意見(jiàn)稿）》內(nèi)容看，中國(guó)版突破性療法值得關(guān)注的幾點(diǎn)有：

1. 背景，鼓勵(lì)創(chuàng)新和滿(mǎn)足臨床急需，《藥品注冊(cè)管理辦法》修訂；

2. 總體思路，F(xiàn)ast Track + Breakthrough Therapy；

3. 范圍：用于防治嚴(yán)重危及生命的或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量疾病或首個(gè)有效治療方案或明顯治療優(yōu)勢(shì)的方案；

4. 支持政策：加強(qiáng)指導(dǎo)+促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程+優(yōu)先處理相關(guān)溝通交流

很明確，國(guó)家局將會(huì)支持、加速那些真正臨床急需的突破性創(chuàng)新藥物上市進(jìn)程，最大限度解除藥物審評(píng)制度給藥物獲批上市進(jìn)程所帶來(lái)的禁錮！

毫無(wú)疑問(wèn)，未來(lái)，諸如PD-(L)1單抗，澤布替尼，泰它西普等創(chuàng)新藥越來(lái)越多的出現(xiàn)，同時(shí)隨著突破性治療藥物程序、附條件批準(zhǔn)程序、優(yōu)先審評(píng)審批程序、特別審批程序等藥物快速上市通道，中國(guó)版突破性療法標(biāo)簽也將成為藥物獲批上市的風(fēng)向標(biāo)，臨床急需創(chuàng)新藥也會(huì)能夠越來(lái)越快上市，提高可及性！

[1] https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/breakthrough-therapy-approvals

2019年FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定：

2019年FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定