據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）11月26日發(fā)布的消息，我國豪森醫(yī)藥旗下的甲磺酸氟馬替尼（商品名：豪森昕福）上市注冊申請正式獲批，用于費城染色體陽性的慢性髓性白血?。≒h+ CML）慢性期成人患者的治療。據(jù)悉，該藥物是擁有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的自主創(chuàng)新藥，此次上市也是通過NMPA優(yōu)先審評審批程序獲批，引起了很大的關(guān)注，讓我們一起來看看具體情況。
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圖一 截取自NMPA官網(wǎng)
慢性粒細胞白血?。╟hronic myelogenous leukemia，CML）是人類史上第一個通過小分子靶向藥物進行有效治療的癌種。2000年問世的第一代TKI甲磺酸伊馬替尼在治療CML方面表現(xiàn)出了明顯延長患者生存期的功效，也給小分子靶向藥物開發(fā)帶來了巨大的信心。甲磺酸伊馬替尼的問世讓CML這種癌癥疾病變成了可控的慢性病，相關(guān)數(shù)據(jù)表明，伊馬替尼作為一線治療藥物，成功使CML患者的10年生存率達85%~90%。但有所遺憾的是，部分患者會出現(xiàn)治療效果不佳、耐藥或不耐受，這就需要進一步的藥物開發(fā)，以讓患者有更多的用藥選擇。后續(xù)的研究發(fā)現(xiàn)，CML的發(fā)生、發(fā)展及耐藥的產(chǎn)生，往往伴隨著BCR-ABL下游信號傳導通路的功能異常。
甲磺酸氟馬替尼是我國自主研發(fā)的二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑（TKI），該藥物分子可以抑制BCR-ABL酪氨酸激酶活性，從而抑制費城染色體陽性的CML和部分急性淋巴細胞性白血病患者的瘤細胞增殖，并誘導癌癥細胞凋亡。
圖二 甲磺酸氟馬替尼結(jié)構(gòu)式
甲磺酸氟馬替尼結(jié)構(gòu)式如圖二所示，甲磺酸氟馬替尼是豪森藥物開發(fā)人員在甲磺酸伊馬替尼的基礎上進行結(jié)構(gòu)優(yōu)化得到，具有強效、高選擇性的特點，被稱為"升級版格列衛(wèi)"。
已有的臨床前研究結(jié)果顯示，氟馬替尼抑制野生型及常見突變作用比伊馬替尼更強，且對伊馬替尼耐藥的ABL激酶選擇性優(yōu)于常用其他TKI藥物，"脫靶"現(xiàn)象更少。其次，在今年的美國臨床腫瘤學會上（ASCO），中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院的劉兵城教授展示了一項針對氟馬替尼治療慢性髓系白血病的多中心、隨機對照的III 期臨床研究。該臨床研究顯示，對于我國初診慢性髓系白血病慢性期（CML-CP）患者，氟馬替尼與伊馬替尼的安全性相當，而氟馬替尼在 3、6、12 個月時的療效均優(yōu)于伊馬替尼。
正是基于優(yōu)秀的臨床前及臨床研究數(shù)據(jù)，氟馬替尼一路披荊斬棘，從2006年9月首次提交化藥1.1臨床試驗申請，到2007年8月獲批臨床試驗，再到2008年獲國家科技重大專項支持、2012年獲江蘇省科技成果轉(zhuǎn)化專項支持，繼而在2018年7月遞交上市申請，并于2018年9月被納入優(yōu)先審評程序。如今，氟馬替尼正式獲批上市，給我國費城染色體陽性的慢性髓性白血?。≒h+ CML）慢性期成人患者帶來了新的用藥選擇。對于CML而言，長期緩解或臨床治愈是藥物開發(fā)所追求的治療目標。繼第一代TKI伊馬替尼之后，尼洛替尼、達沙替尼等第二代TKI因其能夠獲得更快、更深的分子學反應，逐步成為 CML患者的一線治療方案，相信氟馬替尼也會不負眾望，未來成為一線用藥方案，造福更多的CML患者。
參考資料：
1. http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2056/371524.html；
2. 慢性髓性白血病相關(guān)信號通路的研究進展，2019.
作者簡介：覓苓，藥學碩士，生物制藥專業(yè)，長期從事新藥研發(fā)，長期關(guān)注剖析國內(nèi)外藥物市場動態(tài)，擅長生物藥物及小分子藥物研發(fā)。
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