2019年7月25日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了田邊三菱制藥的依達(dá)拉奉（Edaravone）100ml:30mg注射液。2019年4月12日，田邊三菱制藥以進(jìn)口5.1類提交依達(dá)拉奉氯化鈉注射液上市申請(qǐng)獲得CDE承辦受理，6月21日以“罕見(jiàn)病用藥”為由擬納入優(yōu)先審評(píng)。雖然依達(dá)拉奉用于治療ALS的作用機(jī)制尚不明確，但是全球漸凍人癥治療的最新藥物。
罕見(jiàn)病成醫(yī)藥市場(chǎng)新寵
目前全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發(fā)中。據(jù)Evaluate Pharma發(fā)布的《2019年孤兒藥報(bào)告》。報(bào)告認(rèn)為科學(xué)的進(jìn)步將助推孤兒藥市場(chǎng)在未來(lái)6年（2019-2024）快速增長(zhǎng)。除了最近突破性細(xì)胞和基因治療的Yescarta、Luxturna產(chǎn)品，針對(duì)罕見(jiàn)病的藥物將進(jìn)入市場(chǎng)，從而加快全球孤兒藥市場(chǎng)的快速增長(zhǎng)，2018年全球孤兒藥市場(chǎng)為1310億美元，同比上一年增長(zhǎng)了5.65%。預(yù)測(cè)2024年將達(dá)到2420億美元，年平均增長(zhǎng)率達(dá)14.12%，屆時(shí)在處方藥市場(chǎng)中的占比將首次突破20.3%。
據(jù)醫(yī)藥咨詢公司Igeahub發(fā)布的《2018年最暢銷的10款孤兒藥》榜單顯示，2018年全球TOP10孤兒藥來(lái)那度胺、帕博利珠單抗、利妥昔單抗、納武利尤單抗、依魯替尼、依庫(kù)珠單抗、泊馬度胺、尼洛替尼、伊匹單抗和魯瑪卡托-依伐卡托的銷售額達(dá)468.52億美元，同比上一年增長(zhǎng)了19.39%。
漸凍人癥市場(chǎng)青澀
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）也叫運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病，俗稱“漸凍人癥”。這是一種罕見(jiàn)性疾病，多見(jiàn)于40～50歲的男性，其病因至今不明，醫(yī)學(xué)認(rèn)為部分病例與遺傳及基因缺陷有關(guān)。漸凍人癥是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞進(jìn)行性退化，導(dǎo)致的四肢、軀干、胸部腹部肌肉逐漸無(wú)力和萎縮，以及言語(yǔ)、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡。
全球漸凍人癥發(fā)病率很低，但對(duì)患者的生活質(zhì)量及生命構(gòu)成極大的威脅。美國(guó)FDA現(xiàn)已批準(zhǔn)了2個(gè)“漸凍人癥”治療藥物。第一個(gè)是1996年美國(guó)FDA批準(zhǔn)賽諾菲開(kāi)發(fā)的利魯唑（Rilutek）口服藥物；第二個(gè)是2017年“全球漸凍人日”前夕，美國(guó)FDA日批準(zhǔn)了日本田邊三菱公司的依達(dá)拉奉用于治療漸凍人癥，除此之外，還沒(méi)有批準(zhǔn)第3個(gè)藥物。
石藥集團(tuán)于2018年3月11日公布，石藥集團(tuán)開(kāi)發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”（丁苯酞），已獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定。
依達(dá)拉奉的新機(jī)遇
依達(dá)拉奉是一種腦保護(hù)自由基清除劑。臨床上多用于阻止腦梗塞的進(jìn)展，緩解其伴隨的神經(jīng)癥狀，抑制遲發(fā)性神經(jīng)元死亡和脂質(zhì)過(guò)氧化，清除自由基，從而抑制腦細(xì)胞、血管內(nèi)皮細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞的氧化損傷。在改善急性腦梗塞所致的神經(jīng)癥狀、日常生活活動(dòng)能力和功能障礙發(fā)揮了重要作用。
依達(dá)拉奉是2001年日本三菱制藥公司研制上市的新藥。2003年美國(guó)《缺血性腦卒中患者的早期處理指南》和2004年日本的《腦卒中治療指導(dǎo)原則》確認(rèn)是唯一經(jīng)大規(guī)模臨床試驗(yàn)證實(shí)有效的的神經(jīng)保護(hù)劑。
2017年5月5日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了田邊三菱的依達(dá)拉奉用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥，即漸凍人癥，是22年來(lái)首個(gè)批準(zhǔn)的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的新藥，用藥后可以延緩漸凍人身體機(jī)能下降。美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于漸凍人治療后，將提升依達(dá)拉奉市場(chǎng)地位。
2003年新型的自由基清除型腦保護(hù)劑依達(dá)拉奉由先聲藥業(yè)率先研發(fā)成功，商品名必存，適用于改善急性腦梗塞所致的神經(jīng)癥狀、日常生活活動(dòng)能力和功能障礙。
迄今為止，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了國(guó)內(nèi)依達(dá)拉奉18家制劑批文，15家原料藥生產(chǎn)批文。2019年6月～9月國(guó)家藥監(jiān)局加速審評(píng)，新批準(zhǔn)了北京四環(huán)制藥、山東方明藥業(yè)、海南全星制藥、南京優(yōu)科制藥等四家的依達(dá)拉奉注射液生產(chǎn)批文，主要品規(guī)為20ml:30mg。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2018年中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)依達(dá)拉奉注射液終端市場(chǎng)為50.26億元，同比上一年略有下滑，在約束注射劑濫用和輔助用藥形勢(shì)下，下滑7.86%。隨著國(guó)內(nèi)ALS臨床獲得進(jìn)展，將推動(dòng)市場(chǎng)增長(zhǎng)。
中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端依達(dá)拉奉注射液銷售情況（單位：萬(wàn)元）
利魯唑增長(zhǎng)率高達(dá)88%
利魯唑是賽諾菲開(kāi)發(fā)的藥物，1996年獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，商品名為Rilutek。1999年賽諾菲的利魯唑片劑在中國(guó)上市，商品名“力如太”。 國(guó)產(chǎn)利魯唑由魯南貝特制藥、江蘇恩華藥業(yè)、萬(wàn)特制藥（海南）等3家生產(chǎn)，從而構(gòu)成了進(jìn)口與國(guó)產(chǎn)四家壟斷市場(chǎng)的格局。
賽諾菲的Rilutek是第一個(gè)獲美國(guó)FDA和歐盟批準(zhǔn)用于治療ALS的藥物，也是目前唯一公認(rèn)對(duì)緩解ALS進(jìn)展有效的藥物。利魯唑通過(guò)抑制腦內(nèi)神經(jīng)遞質(zhì)（谷氨酸及天冬氨酸）的釋放，抑制興奮性氨基酸的活性及穩(wěn)定電壓依賴性鈉通道的失活狀態(tài)來(lái)表現(xiàn)其神經(jīng)保護(hù)作用。研究證明利魯唑可減少興奮性遞質(zhì)的**作用，增加細(xì)胞的存活率來(lái)達(dá)到治療的目的。利魯唑可改善病人生存狀態(tài)，卻無(wú)法阻止ALS病情的發(fā)展。目前，利魯唑片劑是國(guó)內(nèi)漸凍人癥臨床上主要口服藥物。
據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)，國(guó)內(nèi)重點(diǎn)省市公立醫(yī)院終端利魯唑銷售額為3172萬(wàn)元，同比增長(zhǎng)87.86%。其中賽諾菲的“力如太”占比84.16%，魯南貝特公司的膠囊劑“協(xié)一力”占比10.72%，江蘇恩華藥業(yè)的利魯唑片占比3.99%，萬(wàn)特制藥（海南）的“萬(wàn)全力太”占1.12%的份額。
重點(diǎn)省市公立醫(yī)院終端利魯唑銷售情況（單位：萬(wàn)元）
前三家均呈現(xiàn)出高增長(zhǎng)的態(tài)勢(shì)，賽諾菲的“力如太”增長(zhǎng)率為101.33%，魯南貝特公司的“協(xié)一力”增長(zhǎng)率為43.60%，江蘇恩華藥業(yè)的利魯唑片增長(zhǎng)率高達(dá)59.93%。
數(shù)據(jù)來(lái)源：米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫(kù)
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