近年來，基因治療越來越成為備受關(guān)注的創(chuàng)新技術(shù)。隨著幾個基因治療產(chǎn)品相繼在美國、歐洲獲批，基因治療進(jìn)入飛速發(fā)展階段，成為最具前景的生命醫(yī)療發(fā)展方向。
據(jù)統(tǒng)計，到2019年8月，全球范圍內(nèi)在Clinical Trial網(wǎng)站上登記了3100多項(xiàng)基因治療臨床試驗(yàn)方案，有1400多項(xiàng)已宣告完成，400多項(xiàng)正在進(jìn)行，還有近1300項(xiàng)已被批準(zhǔn)或正在招募。美國FDA前局長Scott Gottlieb博士在2018年BIO國際大會上表示，預(yù)計FDA將在2022年之前批準(zhǔn)40種基因療法。
在基因治療中，70%~80%的治療方案通過病毒載體完成。病毒載體是實(shí)現(xiàn)將治療性外源基因遞送至目標(biāo)位點(diǎn)的關(guān)鍵載體，既可以直接作為藥物進(jìn)行注射，也可以作為藥物生產(chǎn)的重要原料之一。
國內(nèi)最早從事基因治療研發(fā)的團(tuán)隊(duì)
作為遞送外源基因的載體，病毒載體需要滿足相關(guān)條件：能嚴(yán)格控制外源基因表達(dá)、實(shí)現(xiàn)持續(xù)且可控的治療作用、具有靶細(xì)胞特異性、低毒副作用等。病毒載體生產(chǎn)工藝復(fù)雜、成本高，并且質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)暫未規(guī)范，這與基因治療對病毒載體質(zhì)量（包括病毒滴度、殘留物質(zhì)）和用量的嚴(yán)格要求形成了巨大反差，因此，在體內(nèi)基因治療中，病毒載體是公認(rèn)的一大挑戰(zhàn)和業(yè)界的攻克方向，病毒載體的產(chǎn)業(yè)化也是阻礙中國基因治療比肩美國的最大掣肘因素。
目前，從事基因治療藥物研發(fā)的多為科研機(jī)構(gòu)和生物技術(shù)公司，而基因治療從開發(fā)到上市的整個研發(fā)過程所涉及的大規(guī)模生產(chǎn)工藝的建立和優(yōu)化則多通過外包完成。在深圳，有一家名為深圳源興基因的生物科技公司長期為基因治療科研機(jī)構(gòu)及企業(yè)提供基因治療藥品臨床前藥學(xué)研究、臨床樣品制備等CRO服務(wù)。源興基因董事長周向軍博士告訴動脈網(wǎng)，公司正在基于前期積累的超過60個病毒載體基因治療產(chǎn)品的研發(fā)和生產(chǎn)工藝，嘗試輸出CDMO、CMO等全產(chǎn)業(yè)鏈業(yè)務(wù)。
周向軍博士是基因治療領(lǐng)域的專家，曾留學(xué)美國多年。2002年周向軍博士回國加入源興公司。
據(jù)周博士介紹，源興基因?qū)嶋H上在近20年前就已經(jīng)進(jìn)入基因治療領(lǐng)域，并自主開發(fā)兩款基因治療產(chǎn)品。“當(dāng)時，伴隨著國際上一些同類公司研發(fā)失敗，基因治療存在大量爭議，很多方面都無法得到認(rèn)可。”回想起2010年前基因治療在臨床應(yīng)用中的艱難探索，周博士仍舊帶著感嘆。在充滿安全性和技術(shù)可行性質(zhì)疑的大環(huán)境下，團(tuán)隊(duì)最終擱置了研發(fā)計劃。
“好在團(tuán)隊(duì)通過早期自主研發(fā)產(chǎn)品，對臨床前基因治療產(chǎn)品開發(fā)的完整過程有了充分的了解和認(rèn)識，同時積累下足夠的硬件條件，并形成了自己的核心技術(shù)平臺。”隨后，國內(nèi)陸續(xù)有相關(guān)科研機(jī)構(gòu)和生物公司希望開發(fā)基因治療產(chǎn)品，他們急需可以提供外包服務(wù)的機(jī)構(gòu)。于是，源興基因開始轉(zhuǎn)型開展CRO業(yè)務(wù)。
追趕前沿工藝，破解病毒載體制備難題
源興基因的策略是緊跟國外最前沿的技術(shù)和最新進(jìn)展，利用不同的產(chǎn)品對工藝不斷摸索和優(yōu)化，達(dá)到跟前沿報道中同樣的工藝標(biāo)準(zhǔn)。
從病毒載體到基因治療藥品的生產(chǎn)工藝涉及多個關(guān)鍵要點(diǎn)，如避免病毒載體重新獲得復(fù)制能力、滿足產(chǎn)量和滴度要求、控制相關(guān)雜質(zhì)殘留，保證制備過程全程無菌且無熱源等。目前，盡管很多公司在做病毒載體生產(chǎn)，但多是應(yīng)用于科研，并未進(jìn)行這些因素的全面考量和嚴(yán)格控制，所以目前真正能夠制備符合臨床需求的病毒載體生產(chǎn)企業(yè)并不多。
源興基因?qū)Ｗ⒂诨蛑委熛嚓P(guān)產(chǎn)品制備服務(wù)，主要承接客戶基因治療產(chǎn)品的藥學(xué)研究和臨床樣品制備等。周向軍博士告訴動脈網(wǎng)，在突破技術(shù)瓶頸方面，源興基因一方面主要通過生產(chǎn)工藝的優(yōu)化，如探索無血清懸浮細(xì)胞及病毒培養(yǎng)工藝以解決血清殘留并提高病毒滴度和產(chǎn)量等，為滿足后續(xù)規(guī)模化線性放大及上市產(chǎn)品的生產(chǎn)做準(zhǔn)備；另一方面，通過不斷優(yōu)化質(zhì)量控制方法，確保產(chǎn)品的安全、純度和效力。此外，通過采用新型病毒包裝細(xì)胞以降低病毒生產(chǎn)過程中發(fā)生同源重組的概率并提高產(chǎn)品的安全性。
公司的技術(shù)平臺是通用型的病毒載體藥物生產(chǎn)工藝和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究的藥學(xué)技術(shù)平臺，平臺工藝穩(wěn)定性良好，適用性強(qiáng)，除了能夠保證產(chǎn)品產(chǎn)量和質(zhì)量的穩(wěn)定外，還可基于現(xiàn)有平臺開發(fā)適合于其他類型病毒載體生產(chǎn)的工藝。
截至目前，國內(nèi)大部分涉及基因治療研發(fā)的企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)都與源興基因建立了一定程度上的業(yè)務(wù)合作，公司所提供CRO服務(wù)的項(xiàng)目中進(jìn)展最快的已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)III期。另有幾十個品種處于臨床前研究和臨床研究的不同階段。部分國外客戶也希望委托源興基因進(jìn)行相關(guān)病毒的臨床樣品制備工作。
未來：從服務(wù)到產(chǎn)品的延伸
周向軍博士表示，除了CRO領(lǐng)域的快速推進(jìn)，源興基因其實(shí)也在探索具體基因治療產(chǎn)品的開發(fā)，這既是公司業(yè)務(wù)版圖從服務(wù)向產(chǎn)品的延伸，也是團(tuán)隊(duì)最初愿景的回歸。
在開發(fā)策略方面，源興基因?qū)⒉扇∨c國外廠家合作，從國外引進(jìn)相應(yīng)產(chǎn)品，獲得產(chǎn)品在中國權(quán)益的方式。由于中國發(fā)改委發(fā)布的《外商投資準(zhǔn)入特別管理措施（負(fù)面清單）》中禁止外資投資基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用，這一政策限制了國外公司的基因治療產(chǎn)品直接進(jìn)入中國，正好為源興基因的合作提供了機(jī)會。目前，源興基因已經(jīng)與國外一些公司開展了引入合作的談判，但具體項(xiàng)目尚未公開。
據(jù)了解，此前，金浦、天士力資本、松禾資本等國內(nèi)投資機(jī)構(gòu)對源興基因進(jìn)行了投資，目前正在進(jìn)行近萬米GMP級生產(chǎn)車間的建設(shè)，以擴(kuò)大產(chǎn)能并滿足上市產(chǎn)品的生產(chǎn)。同時，源興基因計劃開發(fā)罕見病基因治療產(chǎn)品，也正在進(jìn)行新一輪的融資工作。
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