2019年9月11日-14日，第35屆ECTRIMS會議在瑞典斯德哥爾摩召開，此次會議批露了多發(fā)性硬化癥領域內多項值得關注的開發(fā)進展，主要涵蓋已上市藥物如Ocrevus，Gilenya，Mayzent，臨床開發(fā)中藥物ofatumumab，ponesimod，Ublituximab。
最值得關注的有以下4點：
1. Ocrevus公布RRMS，PPMS患者中6年長期隨訪數(shù)據(jù)，長期 (及早)使用Ocrevus能夠給患者帶來持續(xù)的、顯著的臨床獲益，明顯降低患者的復發(fā)進展風險；同時，置換使用Ocrevus，患者無疾病進展跡象，并能夠明顯改善患者依從性；
2. Mayzent公布EXPAND的post hoc分析，Mayzent可將SPMS患者進展至EDSS ≥7的中位時間推遲4.3年；
3. 諾華ofatumumab公布非常棒的頭對頭臨床試驗數(shù)據(jù)，ofatumumab vs 特立氟胺顯著降低RRMS患者復發(fā)進展，顯示出優(yōu)效，ofatumumab未來將會是多發(fā)性硬化癥市場又一款重磅炸 彈；
4. 強生ponesimod的關鍵臨床試驗OPTIMUM同樣也值得關注，ponesimod vs 特立氟胺ARR, 0.202 vs. 0.290, RRMS疾病復發(fā)進展風險降低30.5%，這是第一個戰(zhàn)勝特立氟胺的S1PR1調節(jié)劑；
本文將會首先介紹多發(fā)性硬化癥的一些基本信息，緊接匯總4項2019 ECTRIMS中值得關注的臨床數(shù)據(jù)，最后文章將會結合多發(fā)性硬化癥最近幾年的產品開發(fā)進展，預測未來幾年市場格局。
一．多發(fā)性硬化癥：全球患者超200萬人，發(fā)病率0.5-3‰
來源：諾華
多發(fā)性硬化癥（multiple sclerosis, MS）是一種罕見的自身免疫性疾病，分為復發(fā)緩解型（RRMS，85%）、原發(fā)進展型（PPMS 10%）和進展復發(fā)性（PRMS, 罕見型5%），其中，80% RRMS可進展為繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）。
EDSS評分是多發(fā)性硬化癥常規(guī)使用的一種疾病評估方法。
二．2019 ECTRIMS：ofatumumab驚艷亮相
2019 ECTRIMS中，多發(fā)性硬化癥領域內更新多項臨床數(shù)據(jù)，筆者精選出4項，供讀者參考；
1. Ocrevus在PPMS和RRMS的6年長期用藥數(shù)據(jù)
藥物已經獲批用于PPMS和RRMS，1年用藥兩次，羅氏這款Ocrevus (Ocrelizumab)開啟了多發(fā)性硬化癥治療的一個新時代，藥物給患者帶來顯著臨床獲益，同時改善了依從性。
OPERA I, OPERA II, ORATORIO擴展臨床(OLE) 6年數(shù)據(jù)
該結果顯示，相比早期使用INF beta-1α或安慰劑，早期Ocrevus 可延緩患者致殘進展，并具有優(yōu)效性。
* patients who switched to Ocrevus from placebo after the double-blind period
CASTING：置換使用Ocrevus，患者臨床收益良好，依從性佳
CASTING臨床數(shù)據(jù)表明，置換使用Ocrevus后，中期分析數(shù)據(jù)顯示，87%患者未發(fā)現(xiàn)疾病進展跡象，同時，患者依從性得到明顯改善！
CHORDS和SaROD: 縮短靜脈輸注時間可進一步改善患者依從性
CHORDS (RRMS患者)， SaROD (PPMS / RMS) 臨床數(shù)據(jù)顯示，輸注時間由3.5h縮短至2.5h后，嚴重的危機生命的輸注不良反應風險并未提高，同時患者依從性有一定改善。
2019 ECTRIMS中公布的Ocrevus數(shù)據(jù)聯(lián)合證明：1. Ocrevus能夠給RRMS 和PPMS患者帶來確證的、顯著的臨床收益，依從性佳；2. 長期(及早)使用該藥物能夠明顯降低患者復發(fā)進展風險；3. 置換使用Ocrevus，縮短輸注時間，藥物同樣能夠給患者帶來臨床獲益，并改善依從性。
2. Mayzent公布EXPAND的post hoc分析數(shù)據(jù)
EXPAND數(shù)據(jù)說明，Mayzent vs 安慰劑能夠顯著降低SPMS疾病進展風險，將疾病進展至EDSS ≥ 7的中位時間推遲4.3年。
3. ofatumumab：多發(fā)性硬化癥市場未來的重磅 炸 彈
wonderful !!!
Full analysis set. Primary endpoint a Negative binomial regression model N, Total number of patients included in the analysis. ARR, annualised relapse rate; CI, confidence interval
來源:諾華
ASCLEPIOS I & II (NCT02792218 & NCT02792231) 的臨床數(shù)據(jù)[2]極為漂亮，ofatumumab vs 安慰劑能夠給RRMS患者帶來顯著臨床獲益，并大幅降低患者復發(fā)進展風險！ofatumumab，皮下注射、每月一次，藥物預計2020年上市，憑借其優(yōu)異的臨床收益和良好的依從性，ofatumumab將早晚成為多發(fā)性硬化癥市場一款重磅炸 彈藥物！
4. ponesimod: 第一個戰(zhàn)勝特立氟胺的S1PR1調節(jié)劑
2019年09月11日，強生公布OPTIMUM (NCT02425644)臨床數(shù)據(jù)，ponesimod vs 特立氟胺，ARR, 0.202 vs. 0.290，RMS患者復發(fā)進展風險降低30.5%，顯示優(yōu)效！?。〗刂聊壳?，這是第一個戰(zhàn)勝特立氟胺的S1PR1調節(jié)劑。
三．多發(fā)性硬化癥：ofatumumab將成為重磅 炸 彈
2019 ECTRIMS中，最為吸引眼球的，筆者認為便是諾華ofatumumab的數(shù)據(jù)，藥物每月一次、皮下注射，ofatumumab用藥或許無需醫(yī)師，具有一定的優(yōu)勢。
截至目前，全球多發(fā)性硬化癥市場約達到220億美元，Tecfidera, Gilenya, Ocrevus分列前3甲。
數(shù)據(jù)來源：公司財報
長期來看：
1. 干擾素類產品，如Avonex，Rebif，其市場份額將會持續(xù)走跌；
2. S1PR1調節(jié)劑類藥物，市場份額將會保持在一定水平或是低速增長，其中強生ponesimod上市后，預計成為best-in-class；
3. CD20單抗在多發(fā)性硬化癥中的存在感將會越來越強，將會成為多發(fā)性硬化癥市場的主流方案，除了已上市的Ocrevus，諾華ofatumumab，TG Therapeutics 的Ublituximab亦將先后驚艷登場，其中，Ublituximab的3期臨床仍在進行中，2020年公布能夠公布頂線數(shù)據(jù)，ofatumumab預計2019年年底遞交上市申請，2020年獲批上市，多發(fā)性硬化癥中CD20單抗的市場預期值得期待。
參考來源：
[1] https://onlinelibrary.ectrims-congress.eu/ectrims/2019/stockholm/279456/patrick.vermersch.siponimod.delays.the.time.to.wheelchair.in.patients.with.html?f=listing%3D0%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D1%2Asearch%3DSiponimod+delays+the+time+to+wheelchair+in+patients
+with+SPMS%3A+results+from+the+EXPAND+study
[2] https://www.novartis.com/sites/www.novartis.com/files/2019-09-novartis-ectrims-investor-call-presentation.pdf
作者簡介：1°C，醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)人員，希望自己的專業(yè)文字會越來越有溫度，醫(yī)藥知識能夠服務更多人，打破信息知識的壁壘！
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
