2019年，到目前為止，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)了26個(gè)新藥，去年同期為35個(gè)。需要指出的是，F(xiàn)DA在2018年全年共批準(zhǔn)了59個(gè)新藥，是新藥批準(zhǔn)的歷史水平。知名財(cái)經(jīng)網(wǎng)站RTTNews近日發(fā)文指出，接下來(lái)的9月份，將有多款藥物在美國(guó)監(jiān)管方面迎來(lái)重要審查決定。以下是每個(gè)藥物的情況介紹：

      1、Tecentriq

      9月2日，F(xiàn)DA將對(duì)羅氏Tecentriq聯(lián)合化療（Abraxane和卡鉑）一線(xiàn)治療轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）作出審查決定。

      Tecentriq屬于PD-(L)1腫瘤免疫療法，靶向結(jié)合腫瘤細(xì)胞和腫瘤浸潤(rùn)免疫細(xì)胞上表達(dá)的PD-L1蛋白，阻斷其與PD-1和B7.1受體的相互作用。通過(guò)抑制PD-L1，Tecentriq可以激活T細(xì)胞。

      截至目前，Tecentriq已獲多個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)作為單藥療法、以及聯(lián)合靶向療法和/或化療，治療多種類(lèi)型的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）和小細(xì)胞肺癌（SCLC）、某些類(lèi)型的轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（mUC）、PD-L1陽(yáng)性三陰性乳腺癌（TNBC）。

      2019年上半年，Tecentriq的銷(xiāo)售額為7.82億瑞士法郎，比去年同期增長(zhǎng)了141%。

      2、Gvoke HypoPen

      9月10日，F(xiàn)DA將對(duì)Xeris制藥公司Gvoke HypoPen治療嚴(yán)重低血糖的新藥申請(qǐng)（NDA）作出審查決定。該產(chǎn)品通過(guò)一種商用自動(dòng)注射器提供即用型胰高血糖素。低血糖是糖尿病患者的一種潛在危及生命的疾病。

      該公司認(rèn)為，大約350萬(wàn)人在臨床上適合使用胰高血糖素。如果獲得批準(zhǔn)，Gvoke HypoPen將成為第一個(gè)也是唯一一個(gè)治療嚴(yán)重低血糖的即用型、室溫穩(wěn)定、液體胰高血糖素制劑。據(jù)估計(jì)，Gvoke HypoPen在美國(guó)市場(chǎng)的年銷(xiāo)售機(jī)會(huì)約為20億美元。

      3、Tenapanor

      9月12日，F(xiàn)DA將對(duì)Ardelyx公司藥物Tenapanor作出審查決定，該藥用于治療便秘型腸易激綜合征（IBS-C）患者。Tenapanor通過(guò)局部作用于胃腸道來(lái)抑制鈉轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白NHE3，減少胃腸道的鈉吸收，從而增加腸道液體。

      目前，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的治療方法，如Trulance和Zelnorm，通過(guò)胃腸道中氯化物的分泌來(lái)緩解便秘，并且只改善一部分患者的癥狀。

      如果獲得批準(zhǔn)，Tenapanor將是第一種通過(guò)減少腸道鈉攝取而起作用的藥物。該公司預(yù)計(jì)，Tenapanor上市后的峰值銷(xiāo)售在4-5億美元。

      4、AR101

      9月13日，F(xiàn)DA顧問(wèn)委員會(huì)將對(duì)Aimmune Therapeutics公司花生過(guò)敏免疫療法AR101作出審查決定。花生過(guò)敏是兒童最常見(jiàn)的一種疾病，該病是由于免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地將花生中的許多蛋白質(zhì)識(shí)別為潛在的外來(lái)病原體，從而引發(fā)炎癥。

      AR101是Aimmune公司利用其專(zhuān)有口服脫敏免疫平臺(tái)（CODIT）開(kāi)發(fā)的首個(gè)產(chǎn)品，該平臺(tái)旨在利用明確的、精確數(shù)量的關(guān)鍵過(guò)敏原使患者脫敏，從而針對(duì)因意外攝入食物過(guò)敏原所致的免疫反應(yīng)提供有意義的保護(hù)水平。

      在臨床研究中，經(jīng)誘導(dǎo)和維持治療后，與安慰劑組相比，AR101治療組耐受600毫克花生蛋白（約2?；ㄉ剩┗颊弑壤@著更高（67.2% vs 2%）、耐受單次劑量1000毫克花生蛋白（約3-4?；ㄉ剩焕塾?jì)2043毫克，約7-8粒花生仁）的患者比例顯著更高（50.3% vs 2.4%）。

      FDA將在2020年1月做出最終決定。花生過(guò)敏是一個(gè)價(jià)值30億美元的市場(chǎng)，如果獲批，AR101將成為第一個(gè)治療花生過(guò)敏的藥物。僅在美國(guó)市場(chǎng)，AR101的銷(xiāo)售峰值就將超過(guò)10億美元。

      5、非處方***口腔噴霧劑

      9月18日，F(xiàn)DA顧問(wèn)委員會(huì)將對(duì)葛蘭素史克提議的非處方（OTC）***口腔噴霧劑作出審查決定，這是一種***替代療法（NRT），用于戒煙。

      NRT是一類(lèi)在戒煙時(shí)緩解和/或預(yù)防渴望和***戒煙癥狀的產(chǎn)品。目前FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了5種NRT：貼片、口香糖、鼻腔噴霧劑、吸入劑和含片。

      如果批準(zhǔn)，葛蘭素史克的OTC-***口腔噴霧劑（每噴1毫克）將是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)口腔NRT噴霧劑。在美國(guó)以外市場(chǎng)，***口腔噴霧劑如NicAssist和Nicorette Quick Mist已經(jīng)上市銷(xiāo)售。

      6、Darzalex

      9月26日，F(xiàn)DA將對(duì)強(qiáng)生和Genmab公司Darzalex的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA）作出審查決定，聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理（硼替佐米+來(lái)那度胺+低劑量地塞米松，VTd）一線(xiàn)治療適合自體干細(xì)胞移植的多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。

      此前，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Darzalex作為單藥療法及各種組合療法用于MM成人患者。強(qiáng)生與Genmab達(dá)成了獨(dú)家全球授權(quán)，該藥由強(qiáng)生旗下楊森生物科技開(kāi)發(fā)。

      根據(jù)強(qiáng)生發(fā)布的報(bào)告，2019年第二季度Darzalex全球凈銷(xiāo)售額為7.74億美元，2018年第二季度為5.11億美元，增長(zhǎng)約51%。Genmab將從Darzalex的全球凈銷(xiāo)售額中獲得版稅。

      7、Invokana

      本月，F(xiàn)DA將對(duì)強(qiáng)生SGLT2抑制劑類(lèi)降糖藥Invokana的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA）作出審查決定。該sNDA申請(qǐng)批準(zhǔn)Invokana：用于伴有慢性腎   臟?。–KD）的2型糖尿病（T2D）成人患者，降低終末期腎病（ESKD）風(fēng)險(xiǎn)——加倍的血肌酐（Scr），這是該類(lèi)患者群體中ESKD、腎 臟或心血管（CV）死亡的關(guān)鍵預(yù)測(cè)因子。

      目前，該sNDA正在接受美國(guó)FDA的優(yōu)先審查。如果獲得批準(zhǔn)，Invokana將成為過(guò)去20年來(lái)首個(gè)也是唯一一個(gè)聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療可顯著降低T2D患者終末期腎病風(fēng)險(xiǎn)的藥物。

      Invokana于2013年3月首次獲得FDA批準(zhǔn)，聯(lián)合飲食控制和運(yùn)動(dòng)，以善T2D成人患者的血糖控制。去年10月，該藥獲得了FDA的額外批準(zhǔn)，降低已患心血管疾病的T2D成人患者因心血管原因?qū)е碌男呐K病發(fā)作、中風(fēng)或死亡等主要不良心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)。最近，該藥的標(biāo)簽上增加了一個(gè)黑框警告，提示長(zhǎng)期使用會(huì)增加下肢截肢的風(fēng)險(xiǎn)。

      該藥在2018年銷(xiāo)售額為8.81億美元，2017年為11.1億美元。勃林格殷格翰/禮來(lái)Jardiance和阿斯利康Farxiga是Invokana的競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品。其中，Jardiance在2018年銷(xiāo)售額為6.583億美元，F(xiàn)arxiga為13.9億美元。

      8、口服版semaglutide

      本月，F(xiàn)DA將對(duì)諾和諾德口服版semaglutide降糖藥作出審查決定。在臨床研究中，與安慰劑相比，口服版semaglutide單藥治療T2D顯著降低血糖（所有劑量）和體重（較高劑量）。

      semaglutide是一款長(zhǎng)效胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類(lèi)似物，以葡萄糖濃度依賴(lài)性機(jī)制促胰島素分泌并抑制胰高血糖素分泌，可使2型糖尿病患者血糖水平大幅改善，并且低血糖風(fēng)險(xiǎn)較低。同時(shí)，semaglutide還能夠通過(guò)降低食欲和減少食物攝入量，誘導(dǎo)減肥。之外，semaglutide還能夠顯著降低2型糖尿病患者重大心血管事件（MACE）風(fēng)險(xiǎn)。

      2017年12月，皮下注射劑型semaglutide獲得FDA批準(zhǔn)，品牌名為Ozempic，每周皮下注射一次，2018年銷(xiāo)售額2.75億美元。Ozempic的競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品是禮來(lái)Trulicity和阿斯利康Bydureon，2個(gè)藥物2018年銷(xiāo)售額分別為32億美元和5.84億美元。

      口服版semaglutide是一種每日口服一次的片劑，其中含有促進(jìn)吸收的賦形劑SNAC。醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma預(yù)計(jì)，作為全球首個(gè)口服版GLP-1受體激動(dòng)劑，口服版semaglutide具有非常好的商業(yè)前景，2024年預(yù)計(jì)銷(xiāo)售額將達(dá)到19.94億美元。