今日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）藥品審評中心（CDE）最新公布，新基（Celgene）公司旗下治療骨髓纖維化藥物fedratinib膠囊的臨床試驗(yàn)獲得默示許可。作為第二代JAK抑制劑，fedratinib在上周獲得了美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療成年骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）患者。目前，中國尚未有對JAK蛋白激酶家族具有選擇性的第二代JAK抑制劑上市。
骨髓纖維化是一種骨髓增殖性腫瘤，比較罕見，會影響人體的造血系統(tǒng)，繼而引起一系列和造血異常相關(guān)的癥狀，例如貧血、明顯的脾腫大、腹脹、早飽，以及一些相關(guān)的全身癥狀，例如明顯的消瘦、盜汗，甚至有一些患者會轉(zhuǎn)化為急性白血病。研究顯示，造血功能的長期異常，使得骨髓纖維化患者在10年后轉(zhuǎn)歸白血病的概率達(dá)到20%。骨髓纖維化不但影響患者的壽命，更為重要的是，這種疾病有非常嚴(yán)重的全身癥狀，導(dǎo)致病人的生活質(zhì)量非常差，影響生活信心。因此，治療骨髓纖維化，不僅要改善疾病進(jìn)程，延長生存，還要更好地改善患者癥狀，提高生活質(zhì)量。
Fedratinib是一種高度特異性JAK2特異性抑制劑，對JAK2的抑制效果強(qiáng)于JAK1、JAK3和TYK2，能夠抑制野生型和突變激活的JAK2蛋白激酶的活性。已有研究表明，JAK2的異常激活與骨髓纖維化和真性紅細(xì)胞增多癥相關(guān)。在體外和動物試驗(yàn)中，fedratinib能夠阻斷STAT3/5的磷酸化，改善與疾病相關(guān)的癥狀。
一項(xiàng)名為JAKARTA的試驗(yàn)結(jié)果顯示，在未接受過JAK抑制劑治療的患者中，37%接受Inrebic治療的患者脾 臟體積縮小>35%，而且40%的患者骨髓纖維化綜合評分改善超過50%，這兩項(xiàng)指標(biāo)均顯著優(yōu)于安慰劑組（分別為1%，和9%）。
就在上周，由信達(dá)生物與Incyte公司聯(lián)合申報的JAK1抑制劑itacitinib的臨床試驗(yàn)申請獲得NMPA受理。目前中國正在開展臨床研究的第二代JAK抑制劑有3款，其中一款來自艾伯維且最近獲批上市的JAK1選擇性抑制劑Rinvoq（upadacitinib），該藥正在中國開展11項(xiàng)臨床研究。
另外2款來自輝瑞，分別是JAK3抑制劑PF-06651600和JAK1抑制劑PF-04965842。目前，PF-06651600正在中國開展兩項(xiàng)針對斑禿受試者的3期國際多中心臨床試驗(yàn)。PF-04965842則在中國開展了5項(xiàng)針對特應(yīng)性皮炎的3期國際多中心試驗(yàn)，及1項(xiàng)1期國內(nèi)試驗(yàn)。
此次，fedratinib治療骨髓纖維化臨床試驗(yàn)的獲批，意味著中國第二代JAK抑制劑研發(fā)賽道上再添一員新將。同時，也有望為骨髓纖維化患者帶來新的治療選擇。
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