近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其創(chuàng)新療法Xpovio（selinexor）2b期臨床試驗(yàn)取得積極的結(jié)果，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。這些患者均接受過五種目前最常用的骨髓瘤治療方法，并對多種療法產(chǎn)生抗性。相關(guān)研究發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。
多發(fā)性骨髓瘤是一種惡性的漿細(xì)胞疾病，其特征為骨髓漿細(xì)胞異常增生，并伴有單克隆免疫球蛋白或輕鏈過度生成。異常漿細(xì)胞在骨髓中聚集，可在體內(nèi)多處骨組織形成腫瘤。這些細(xì)胞不僅無法行使正常功能，產(chǎn)生的抗體還會(huì)導(dǎo)致骨髓無法生成健康的血細(xì)胞。除此之外，患者還會(huì)伴有多發(fā)性溶骨性損害、高鈣血癥、貧血、腎 臟損害。盡管目前多發(fā)性骨髓瘤具有多種療法，但仍然會(huì)有很多患者對所有獲批療法產(chǎn)生抗性，發(fā)展創(chuàng)新療法治療多發(fā)性骨髓瘤十分重要。
Xpovio是一種“first-in-class”口服劑型的選擇性核輸出抑制劑，可與核輸出蛋白XPO1結(jié)合并抑制其功能，由此阻斷腫瘤抑制因子、生長調(diào)節(jié)蛋白以及抗炎蛋白的核輸出，導(dǎo)致其在細(xì)胞核中積累，重新啟動(dòng)或增強(qiáng)其腫瘤抑制功能。這種抑制劑在引發(fā)腫瘤細(xì)胞特異性凋亡的同時(shí)不會(huì)對正常細(xì)胞產(chǎn)生嚴(yán)重的影響。今年7月，Xpovio還獲得了美國FDA的加速批準(zhǔn)。這種創(chuàng)新療法可與地塞米松（dexamethasone）聯(lián)用治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。
▲選擇性核輸出抑制劑的作用機(jī)制（圖片來源：Karyopharm公司官網(wǎng)）
2b期臨床試驗(yàn)招募了122名患有三級復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的患者，這些患者前期平均接受過七種療法，且病情發(fā)展迅速?；颊呓邮躕povio與地塞米松聯(lián)合給藥，39%（48名）的病情趨于穩(wěn)定，總緩解率為26%，中位總生存期為8.6個(gè)月。
“我們很高興將2b期臨床試驗(yàn)研究結(jié)果發(fā)表在這一權(quán)威的同行評審期刊上，進(jìn)一步證實(shí)了口服劑型Xpovio對治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤具有潛在的功效。”Karyopharm公司的首席科學(xué)官兼總裁Sharon Shacham博士說，“口服劑型Xpovio的加速批準(zhǔn)意味著人們將找到新的方案治療對多種療法產(chǎn)生抗性的多發(fā)性骨髓瘤患者。”
參考資料
[1] Karyopharm Announces Publication of XPOVIO? (Selinexor) Phase 2b STORM Study Results in The New England Journal of Medicine. Retrieved Aug. 23, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/21/1905141/0/en/Karyopharm-Announces-Publication-of-XPOVIO-Selinexor-Phase-2b-STORM-Study-Results-in-The-New-England-Journal-of-Medicine.html
[2] About Selective Inhibition of Nuclear Export. Retrieved Aug. 23, 2019, from https://www.karyopharm.com/technology-and-research/sine-technology-selective-inhibitor-of-nuclear-export/
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