今日，Mustang Bio公司與圣猶達(dá)兒童研究醫(yī)院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研發(fā)的治療X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒載體基因療法被美國FDA授予再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT）。X-SCID又被稱為“泡泡男孩病“，因?yàn)樗麄儚某錾鷷r(shí)就需要生活在無菌的“泡泡”環(huán)境中。RMAT是專門為再生性療法設(shè)立的審評途徑，與FDA的突破性療法認(rèn)定類似，將加快這一療法的開發(fā)和審評速度。
X-SCID是由于在X染色體上的IL2RG基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的罕見遺傳病?；颊弋a(chǎn)生的淋巴細(xì)胞非常少，導(dǎo)致身體無法抵抗任何感染。如果不接受治療，這些患者在嬰兒時(shí)就會(huì)因?yàn)楦腥径ナ?。這些新生兒在出生時(shí)就需要被放在無菌的保護(hù)罩內(nèi)生活，他們的一生可能都要在與世隔絕的無菌環(huán)境中度過，因此被稱為“泡泡男孩”。
目前，除了提供無菌環(huán)境，降低感染發(fā)生的機(jī)會(huì)以外，治療X-SCID的標(biāo)準(zhǔn)療法是接受組織完全匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手術(shù)雖然能夠完全重建患者的免疫系統(tǒng)，但是超過80％的X-SCID患者沒有完全匹配的供體，這些患者必須接受部分匹配的供體提供的骨髓組織。這種骨髓移植完全恢復(fù)免疫功能的可能性較低，而且可能產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用。
MB-107是一種創(chuàng)新的基因療法，該療法使用慢病毒載體，在體外將健康的IL2RG基因?qū)霃幕颊唧w內(nèi)獲得的造血干細(xì)胞中。然后將這些經(jīng)過基因工程改造的造血干細(xì)胞注回患者體內(nèi)。在接受造血干細(xì)胞療法之前，患者會(huì)接受一輪低劑量的白消安（buslfan），幫助經(jīng)過基因工程改造的造血干細(xì)胞在骨髓中生長和繁衍。這一新療法同以前的基因療法相比是一個(gè)重大的進(jìn)步，以前的基因療法試驗(yàn)中B淋巴細(xì)胞數(shù)目得不到恢復(fù)，患者仍然需要終身接受免疫球蛋白的靜脈注射，在新的療法中免疫系統(tǒng)的所有細(xì)胞都得到了恢復(fù)。
該療法的RMAT認(rèn)定是基于MB-107在1/2期臨床試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。在試驗(yàn)中，對8名患有X-SCID的嬰兒進(jìn)行了基因治療。在治療后兩年內(nèi)，這些嬰兒的免疫系統(tǒng)功能和正常生長均有顯著改善。而且，這種新療法比以前的X-SCID基因治療策略更安全、有效，且耐受性良好。在以前的研究中，基因療法恢復(fù)了T細(xì)胞功能，但沒有完全恢復(fù)包括NK細(xì)胞和B細(xì)胞在內(nèi)的其他關(guān)鍵免疫細(xì)胞功能。在這項(xiàng)研究中，患者不僅恢復(fù)了NK細(xì)胞和B細(xì)胞功能，還有4名嬰兒停止了靜脈注射免疫球蛋白來提高免疫力。在這4個(gè)嬰兒中有3個(gè)嬰兒對**產(chǎn)生了抗體反應(yīng)，這也證實(shí)了其B細(xì)胞功能性。
“我們非常高興FDA授予MB-107再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定，”Mustang總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)anuel Litchman說：“這一重要的里程碑進(jìn)一步證實(shí)了我們的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，并肯定了MB-107在解決這一缺乏有效治療方案的致命疾病方面的潛力。我們期待與FDA和圣猶達(dá)兒童研究醫(yī)院繼續(xù)合作，加快開發(fā)和批準(zhǔn)這一治療方案，為滿足患者的需求共同努力。”
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