據(jù)全球知名金融機(jī)構(gòu)Jefferies的統(tǒng)計(jì)，生命科學(xué)領(lǐng)域的年度風(fēng)險投資已從5年前的80-100億美元，增長至如今的200-300億美元。每季度的風(fēng)險投資平均活躍度翻了一番——從2017年的每3個月20-30起融資，增加到如今的40-60起。今年到目前為止已經(jīng)有18起超過1億美元的融資。今天我們就回顧一下今年到目前為止生物技術(shù)領(lǐng)域的10起規(guī)模融資。

       1、ADC Therapeutics完成E輪2.76億美元融資

       ADC Therapeutics成立于2011年，總部位于瑞士，致力于研發(fā)針對血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體腫瘤的專有抗體藥物偶聯(lián)物。該公司正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中有多個基于PBD的ADC藥物，其臨床研究實(shí)驗(yàn)室遍及美國和歐洲。該公司的領(lǐng)先項(xiàng)目ADCT-402（loncastuximab tesirine）正在開展2期研究，用于復(fù)發(fā)或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL），計(jì)劃在2020年下半年向FDA遞交BLA申請，作為這種特殊血癌的單藥療法。

       2、Century Therapeutics完成2.5億美元融資

       Century Therapeutics于2018年成立，2019年7月走出隱身模式，同時獲得了高達(dá)2.5億美元的融資。Century公司的基礎(chǔ)技術(shù)依托具有無限自我更新能力的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）技術(shù)。該技術(shù)使多輪細(xì)胞工程可以產(chǎn)生修飾后細(xì)胞的主細(xì)胞庫，這些細(xì)胞可擴(kuò)展和分化成免疫效應(yīng)細(xì)胞，從而提供大量同種異體、同源的治療產(chǎn)品。本輪資金將用于推進(jìn)Century公司的多項(xiàng)血液腫瘤和惡性實(shí)體瘤研究項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段。

       3、Anthos Therapeutics完成2.5億美元融資

       Anthos Therapeutics于今年2月獲得黑石生命科學(xué)（Blackstone Life Sciences）2.5億美元的投資，并作為一家全新的公司走進(jìn)行業(yè)的視線。該公司專注于推進(jìn)針對高危心血管病患者的下一代靶向治療。其主要在研新藥MAA868源自諾華，這是一種抗因子XI/XIa的單克隆抗體。早期臨床試驗(yàn)表明，MAA868具有預(yù)防各種心血管疾病的潛力，在新的長效治療范例中具有極小或無出血風(fēng)險，因此具有超越傳統(tǒng)護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)的優(yōu)勢。

       4、Sana Biotechnology完成2.19億美元融資

       Sana Biotechnology于今年1月正式成立，并獲得2.19億美元融資。這是一家致力于制造工程化細(xì)胞作為療法的生物技術(shù)公司。最新科學(xué)進(jìn)展讓對體內(nèi)細(xì)胞重新編程成為可能，這些細(xì)胞可以替換體內(nèi)受損的細(xì)胞或者組織，從而成為治療多種疾病的新醫(yī)療模式。該公司的核心能力包括：體外大規(guī)模生產(chǎn)細(xì)胞，用于替換身體中受損或丟失的細(xì)胞；將包括DNA、RNA、或蛋白在內(nèi)的不同分子遞送到體內(nèi)特定細(xì)胞中，從而對細(xì)胞進(jìn)行重新編程；讓同種異體的細(xì)胞或者遞送載體不會被免疫系統(tǒng)識別的免疫學(xué)專長；可控的基因和蛋白表達(dá)系統(tǒng)；以及新科技的研發(fā)，讓細(xì)胞核基因工程的應(yīng)用最終擴(kuò)大化。

       5、Lyell Immunopharma完成1.79億美元融資

       據(jù)該公司的官網(wǎng)信息，Lyell Immunopharma專注于研究細(xì)胞療法治療癌癥。Lyell團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，雖然細(xì)胞治療的研發(fā)已經(jīng)取得了巨大進(jìn)步，特別是在血液腫瘤方面，但是基于細(xì)胞的免疫療法尚未在實(shí)體瘤中顯示出實(shí)質(zhì)性益處，而實(shí)體瘤代表絕大多數(shù)癌癥，因此細(xì)胞療法仍然存在很大的開發(fā)前景。Lyell的目標(biāo)是開發(fā)針對任何癌癥的基于治療性細(xì)胞的免疫療法，重點(diǎn)是嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）和實(shí)體瘤?；谒固垢４髮W(xué)和美國國家癌癥中心的開創(chuàng)性工作，Lyell正在開發(fā)用于先前難治性腫瘤的下一代CAR-T細(xì)胞療法。

       6、Freenome完成B輪1.6億美元融資

       Freenome于7月完成1.6億美元的B輪融資。該公司成立于2015年，2017年3月完成A輪6500萬美元的融資。至此，F(xiàn)reenome已累計(jì)完成2.38億美元的融資。鑒于癌癥的分子特征存在廣泛的異質(zhì)性，該公司的多組學(xué)平臺靶向血液中的關(guān)鍵生物信號，對游離DNA（cfDNA），DNA甲基化水平，以及蛋白生物標(biāo)志物進(jìn)行分析。再與先進(jìn)的計(jì)算生物學(xué)和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)相結(jié)合，對信息進(jìn)行綜合處理，識別與疾病相關(guān)的標(biāo)志物模式，從而提高早期癌癥篩查的準(zhǔn)確性。Freenome計(jì)劃利用這筆資金，進(jìn)行一項(xiàng)CRC早篩檢測的關(guān)鍵驗(yàn)證性研究，并同時向FDA和美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）提交其CRC早篩檢測的上市申請。此外，公司計(jì)劃進(jìn)一步加強(qiáng)實(shí)驗(yàn)室基礎(chǔ)設(shè)施和軟件系統(tǒng)建設(shè)，以滿足后續(xù)發(fā)展需要。

       7、Poseida Therapeutics完成C輪1.42億美元融資

       Poseida Therapeutics于4月完成C輪1.42億美元融資，由諾華領(lǐng)投。該公司曾于2018年4月完成B輪3050萬美元的融資，并在今年初遞交納斯達(dá)克上市申請，計(jì)劃募資1.15億美元。而最終該公司放棄IPO，獲得諾華領(lǐng)投的C輪融資，頗具戰(zhàn)略性意義。Poseida的在研產(chǎn)品旨在解決其他CAR-T療法的局限性，包括反應(yīng)持續(xù)時間、治療實(shí)體腫瘤的能力和安全性問題。該公司的主打候選產(chǎn)品P-BCMA-101是一種自體CAR-T產(chǎn)品，靶向B細(xì)胞成熟抗原或BCMA，目前正在招募復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者進(jìn)行2期試驗(yàn)。Poseida正在將多個治療失敗的多發(fā)性骨髓瘤患者納入2期試驗(yàn)，其中患者將在門診治療的基礎(chǔ)上進(jìn)行隨訪，而不是住院進(jìn)行治療。

       8、Beam Therapeutics完成B輪1.35億美元融資

       Beam Therapeutics于3月完成1.35億美元的B輪融資。該公司由麻省理工學(xué)院教授張鋒（Feng Zhang）、哈佛大學(xué)教授劉如謙（David Liu）以及J. Keith Joung三位CRISPR領(lǐng)域的“大神級人物”聯(lián)合創(chuàng)辦，也是首個利用單堿基編輯技術(shù)開發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的創(chuàng)新公司。Beam的核心技術(shù)來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準(zhǔn)地對DNA或RNA上的單個堿基進(jìn)行編輯。這項(xiàng)技術(shù)有兩個關(guān)鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點(diǎn)的CRISPR酶，可以通過使用不同的酶，來靶向DNA或RNA。第二個關(guān)鍵是一類能修改堿基的酶。與經(jīng)典的CRISPR基因編輯技術(shù)不同，這種酶主要涉及對堿基的化學(xué)修飾，不會切開DNA或RNA，理論上安全性也更高。

       9、SpringWorks Therapeutics完成B輪1.25億美元融資

       SpringWorks Therapeutics于4月完成1.25億美元的B輪融資。該公司成立于2017年9月，專注于為缺乏治療的罕見病和腫瘤患者群體探索和開發(fā)創(chuàng)新型療法。該公司管線內(nèi)的四款新藥均來自于輝瑞，其主要的一款藥物nirogacestat是一種γ-分泌酶抑制劑，已在美國獲得孤兒藥資格用于治療硬纖維瘤。另一款候選藥物PD-0325901是一種MEK抑制劑，為細(xì)胞存活和增殖的關(guān)鍵信號傳導(dǎo)蛋白。在臨床活檢中，PD-0325901表現(xiàn)出阻斷MEK磷酸化的活性，從而阻止細(xì)胞生長，造成細(xì)胞死亡。其余兩款處于臨床開發(fā)早期階段的候選藥物是應(yīng)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的脂肪酸酰胺水解酶（FAAH）抑制劑（PF-04457845）和治療血液病的Gardos通道抑制劑senicapoc。

       10、Recursion Pharmaceuticals完成C輪1.21億美元融資

       Recursion Pharmaceuticals于7月完成1.21億美元C輪融資。該公司成立于2013年11月，是一家集人工智能、實(shí)驗(yàn)生物學(xué)和自動化于一體的臨床階段生物技術(shù)公司，主要從事藥物的大規(guī)模發(fā)現(xiàn)和研發(fā)。2017年10月，Recursion與武田制藥（Takeda）達(dá)成合作。2019年，這一伙伴關(guān)系帶來了對武田制藥60多種臨床前和臨床化合物的獨(dú)特適應(yīng)癥的評估，并在6種以上的疾病中發(fā)現(xiàn)了新的候選治療藥物。雖然Recursion公司計(jì)劃優(yōu)先推進(jìn)罕見疾病的療法，但它將繼續(xù)與行業(yè)領(lǐng)先的制藥公司在各種治療領(lǐng)域建立強(qiáng)有力的伙伴關(guān)系，包括免疫腫瘤學(xué)、腫瘤學(xué)、衰老和炎癥。