北京時間2019年7月25日凌晨，全球頂尖醫(yī)學期刊《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）背靠背在線發(fā)表兩篇關于腎性貧血創(chuàng)新藥羅沙司他的研究論著，公布其在中國的兩項III期臨床試驗結果；并配發(fā)國際知名腎病專家述評。
這是NEJM首次發(fā)表由中國大陸醫(yī)生作為第一和通訊作者的新藥III期臨床試驗，也是該雜志首次背靠背發(fā)表中國團隊的臨床試驗。
羅沙司他作為國家1類創(chuàng)新藥、全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），已于2018年12月17日在中國率先上市，用于透析患者的腎性貧血治療。此次羅沙司他III期研究數(shù)據(jù)發(fā)布，是我國腎病領域的重大事件。
8月6日，羅沙司他中國臨床研究數(shù)據(jù)深度解讀媒體圓桌會在上海舉行。羅沙司他中國臨床研究牽頭者，上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院陳楠教授與復旦大學附屬華山醫(yī)院郝傳明教授，以及《NEJM醫(yī)學前沿》副主編趙劍飛先生到會，與多家知名媒體分享了羅沙司他背后的故事。
羅沙司他:為腎病患者帶來生命新希望
慢性腎 臟病是我國繼心腦血管、糖尿病之后最常見的重大慢性疾病。10.8%的患病率對于擁有龐大人口基數(shù)的中國而言，意味著沉重的醫(yī)療負擔。貧血作為慢性腎 臟病重要并發(fā)癥之一，危害巨大，可加速慢病腎 臟病進展、增加心腦血管事件的發(fā)生及死亡風險，并嚴重影響患者生活質量。目前我國腎性貧血的治療達標率非常低，治療藥物匱乏卻療效和安全性均不能令人滿意，面對未被滿足的臨床需求，亟待發(fā)展全新機制的腎性貧血治療藥物。HIF-PHI--羅沙司他就是在這一背景下橫空出世的。
陳楠教授首先介紹了羅沙司他的III期臨床研究結果。該藥是由阿斯利康和琺博進公司合作在中國開發(fā)的1.1類新藥，在全球III期臨床研究中，中國區(qū)數(shù)據(jù)率先發(fā)布。羅沙司他在中國的兩項III期多中心隨機雙盲對照臨床研究分別針對透析和非透析患者，對照藥物分別是促紅細胞生成素（EPO）和安慰劑。兩項研究均達到主要終點。
結果顯示，羅沙司他在既往接受過EPO治療的透析患者中可有效糾正和維持患者血紅蛋白（Hb）水平，且未見新的或非預期不良反應；在中國未接受透析治療的慢性腎 臟病合并貧血患者中，同樣發(fā)現(xiàn)羅沙司他可有效糾正和維持患者Hb水平，且安全性良好。
郝傳明教授指出，羅沙司他的誕生源于低氧誘導因子(HIF)的發(fā)現(xiàn)，該成果曾獲有諾貝爾獎風向標之稱的拉斯克獎。羅沙司他通過抑制HIF通路的脯氨酰羥化酶（HIF-PHI），可促進內源性生成EPO，并改善鐵的吸收，降低鐵調素，從而有效促進紅細胞生成。
他強調，羅沙司他的幾大特點決定了其臨床應用前景廣闊，首先，其療效不受炎癥影響，在慢性腎病尤其是尿毒癥期，體內存在多種炎癥反應，而羅沙司他在炎癥狀況下仍然有效；其次，無需同時靜脈補充鐵劑；第三，口服劑型，不受飲食影響，因此極大提升了治療依從性；第四，安全性良好，迄今尚未發(fā)現(xiàn)有嚴重的藥物相關不良事件。兩位教授都表示“對羅沙司他充滿信心”，并一再強調，羅沙司他在中國的上市，帶給作為腎 臟科醫(yī)生的他們新的治療希望，也帶給腎病患者生命的希望。
成功問鼎頂級期刊背后的思考
陳楠教授說，自從論文在NEJM在線發(fā)表，收到來自國內乃至全球的多方祝賀，朋友圈也被刷屏。回顧從事臨床研究的歷程，她坦承，期間面臨了重重困難，也接受了監(jiān)管機構的多次審查，最終能夠取得成功，原因是多方面的。首先，研究的頂層設計非常好，其次，團隊精誠合作，所有參與人員都努力把GCP（藥物臨床試驗質量管理規(guī)范）**吃透并嚴格遵守。
同時，隨著公眾健康理念的提升，越來越多的患者開始理解和樂于參加臨床試驗。研發(fā)企業(yè)在臨床研究期間也給予了大力支持，派出實力強勁的CRO團隊進行質量監(jiān)控。正是有了多方的齊心協(xié)力，才有了今天成功的喜悅。
郝傳明教授補充強調，盡管這些年醫(yī)學科普發(fā)展很快，但目前公眾對慢性腎 臟病的了解還遠遠不如腫瘤。羅沙司他臨床研究在頂級期刊的發(fā)表對推進公眾了解腎 臟病、提升腎 臟病的知曉度，也是一個良好的契機。
成功對于不懈追求的科學家來說，意味著一個新的起點。兩位教授透露，羅沙司他的上市，打破了腎性貧血領域30年未有全新機制療法的瓶頸，也為其他領域的新藥研發(fā)打開了基于HIF通路的新角度，對整個行業(yè)的發(fā)展將起到極大的推動作用。據(jù)悉，羅沙司他在其他疾病，如自身免疫性貧血、骨髓瘤等中的應用探索正在進行。“路還很長，我們會更加努力。”
羅沙司他照亮中國臨床研究新征程
趙劍飛副主編熱情洋溢地指出，羅沙司他兩項研究在NEJM發(fā)表，代表國際醫(yī)學界對這項研究的重要意義和中國團隊的臨床研究水平和質量的高度認可。能夠在頂級期刊在線發(fā)表，意味著該研究首先是first（最早），這是國際上第一項靶向HIF通路的新藥研究，也是國際首次由中國完成新藥臨床研究，同時也是thebest（），表明該研究達到非常高的臨床研究水準，數(shù)據(jù)質量非常高。這是中國的新藥臨床研究首次獲得國際同行如此高水平的認可，可喜可賀。
他強調，近年來，中國的新藥臨床研究有了長足的進步。從NEJM收到的來自中國的臨床研究投稿，以及每年報批和獲批的新藥數(shù)量，可以看到中國新藥研發(fā)正在進入井噴期。2017年，中國加入人用藥品注冊技術要求國際協(xié)調會議（ICH），標志著中國藥物臨床研究及相關標準與世界接軌。相信未來我國會有更多的高水平臨床研究在包括NEJM在內的頂級期刊發(fā)表。
那么，目前我國臨床研究主要的瓶頸是什么？陳楠教授直言，臨床研究隊伍還很不足。她呼吁，臨床醫(yī)生需要更深地認識到臨床研究的重要性，我們需要在全國培養(yǎng)更多能夠嚴格遵循GCP原則開展臨床研究的隊伍。同時，需要在各級醫(yī)院建立健全包括倫理委員會在內的臨床研究相關機構，各級政府也需要建立健全相關的監(jiān)察機構，對臨床研究數(shù)據(jù)進行密切監(jiān)督。
羅沙司他作為全球首個HIF-PHI實現(xiàn)了“三首”創(chuàng)新突破，即，全球首創(chuàng)新藥，首次在NEJM雜志發(fā)表由中國大陸醫(yī)生作為第一和通訊作者新藥III期臨床試驗，首次在NEJM背靠背發(fā)表中國團隊的臨床試驗。這是中國廣大臨床研究科學家的光榮，也是中國腎 臟學界的光榮。欣喜之余，我們期待有更多的新藥、新研究登上國際學術舞臺，讓中國特色的自主創(chuàng)新之路越走越寬廣，讓健康中國的夢想早日實現(xiàn)。
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