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罕見病用藥研發(fā)近年來成為最活躍、發(fā)展最快的領(lǐng)域之一，在全球研發(fā)管線中的占比超過三成。罕見病用藥研發(fā)的持續(xù)投入，推動了后期臨床試驗快速增長。近日，知名的塔夫茨大學(xué)藥品研發(fā)研究中心（The Tufts Center for the Study of Drug Development，CSDD）從clinicaltrials.gov網(wǎng)站采集了4562個受FDA監(jiān)管的臨床試驗數(shù)據(jù)。對這些數(shù)據(jù)的分析表明，罕見病用藥研發(fā)在科學(xué)和運營上存在挑戰(zhàn)，需要新的臨床研發(fā)策略、操作規(guī)范與解決方案。
2010年以來，新藥批準中罕見病用藥占比翻番
2018年全球獲批的藥品和生物制品中，一半以上針對罕見病。FDA去年批準59個新藥，其中34個（58%）獲批用于治療罕見疾病，而幾年前，這一占比僅為三分之一。2018年，研發(fā)管線中瞄準罕見病的小分子與大分子達3500個，占比超過三成，比2010年時的1530個相比增加一倍多。
孤兒藥資格與孤兒藥批準顯著增長
在過去的25年中，F(xiàn)DA授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Status）大幅增加。1994-98年期間，只有301個藥獲得了孤兒藥資格。這一數(shù)字在2014-18年同期猛增到了1800個，是1994-98年間數(shù)目的接近6倍！
與此同時，我們也看到了孤兒藥獲批總數(shù)大幅的增加——從2003-08年間的66個增加到2014-18年同期的316個。自2000年以來，獲批的孤兒藥數(shù)量在所有資格中的占比保持相對穩(wěn)定，目前為18％，略高于《1983年孤兒藥法案》（Orphan Drug Act of 1983，ODA）頒布以來的16％。
罕見病用藥研發(fā)持續(xù)投入見成效
2004-2018年間，最初針對罕見病治療，并在全球范圍開展的臨床試驗約有4100個。在最初針對罕見病的新臨床試驗中，絕大多數(shù)（84％）目前處于1期和2期臨床開發(fā)階段。針對罕見病的2期和3期臨床試驗的增長率，是1期臨床試驗增長率的兩倍。
從臨床到獲批，罕見病用藥比其它藥品長四年
罕見病用藥臨床試驗平均耗時131個月，比非罕見病用藥總體長68%，比其它癌癥相關(guān)疾病總體長41%。與非罕見病用藥審評時間相比，罕見病用藥總體審評時間快4個月?？傮w上，罕見病用藥研發(fā)時間比其它所有藥品長4年。
臨床試驗各期規(guī)模與范圍變化顯著
罕見病用藥臨床試驗具有樣本量小、異質(zhì)性大、難招募等特點，使得在臨床試驗的任何一個階段，患者的確定與入組都面臨前所未有的挑戰(zhàn)。
從數(shù)字上看，與非罕見病用藥相比，罕見病用藥1期臨床試驗研究場所數(shù)平均為非罕見病臨床試驗的6倍，招募患者數(shù)是后者的四分之一。罕見病2期和3期臨床試驗分別占研究場所總平均數(shù)的一半至60％，入組患者低至臨床試驗志愿者總平均數(shù)的15％。
罕見病臨床試驗患者入組的特殊性
與非罕見病用藥臨床試驗患者招募相比，罕見病用藥臨床試驗篩查和隨機入組失敗率明顯更高，顯示罕見病患者招募和保持方面的挑戰(zhàn)。罕見病臨床試驗所篩查的患者中，有81％沒有入組資格，56％不能隨機入組，而非罕見病臨床試驗的篩查失敗率為57％，隨機入組失敗率為36％。與非罕見病相比，參與隨機化臨床試驗的罕見病患者脫組率較低。
2014-2018年間的臨床試驗患者篩選與隨機入組失敗率
總結(jié)來看，罕見病用藥研發(fā)熱度不減，有望改變很多罕見病患者可選擇藥物極少或無藥可治的困境。但我們也需要注意，從臨床到獲批，罕見病用藥耗時比非罕見病用藥平均長4年。而且罕見病用藥臨床試驗總體上涉及更多的研究場所，招募患者更少，患者確認與入組困難。為了造福全球罕見病患者，如何應(yīng)對這些挑戰(zhàn)，值得行業(yè)與監(jiān)管機構(gòu)共同思考與解決。
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