7月9日，Alnylam公司宣布RNAi藥物Onpattro（patisiran）獲得英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）推薦，用于治療成人患者由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白導(dǎo)的淀粉樣變性（hATTR）引起的神經(jīng)損傷。
hATTR是一種罕見的、遺傳性、危及生命的神經(jīng)退行性疾病，由周圍神經(jīng)系統(tǒng)、心臟、胃腸道和其它器官中轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）淀粉樣蛋白沉積引起?；颊呋加羞M(jìn)行性神經(jīng)病、心肌病、行走障礙和各種其它衰弱癥狀，診斷后中位生存期為5-15年。
Onpattro是一種通過靜脈注射可以靶向TTR的RNAi藥物。通過靶向和沉默特定的信使RNA阻止TTR蛋白的產(chǎn)生，減少其在體內(nèi)組織中的積累，以阻止或減緩疾病的進(jìn)展。
在一項(xiàng)代號(hào)為APOLLO的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、全球化III期研究中，經(jīng)過18個(gè)月的治療，接受Onpattro治療的患者有56%實(shí)現(xiàn)神經(jīng)病變損傷改善，而安慰劑組這一數(shù)據(jù)僅為4%。Onpattro治療組神經(jīng)病損害評(píng)分平均下降6分，安慰劑組則平均增長(zhǎng)28分，Onpattro療效顯著。安全性方面，不良事件的發(fā)生率和嚴(yán)重程度與安慰劑組相似。
NICE主要負(fù)責(zé)英國(guó)新藥物和醫(yī)療技術(shù)的評(píng)估，設(shè)立藥物目錄內(nèi)用藥和醫(yī)療技術(shù)的臨床使用標(biāo)準(zhǔn)，為英國(guó)國(guó)民健康服務(wù)體系(NHS)提供藥物目錄的決策參考。2018/8，Onpattro作為首款首款RNAi藥物分別獲FDA和歐盟批準(zhǔn)。上個(gè)月，Onpattro獲批拿下了日本市場(chǎng)，NICE雖然在2018/12拒絕了Onpattro，但如今還是回心轉(zhuǎn)意，Onpattro幾個(gè)重要的批準(zhǔn)和推薦均已到手。
有趣的是，先拒后薦好像已經(jīng)成了NICE的“特色”，此前l(fā)onis公司的反義RNA藥物Tegsedi也經(jīng)歷了同樣的命運(yùn)。當(dāng)年就連明星藥物“O”藥也未能一次就獲得NICE的推薦。
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