日前，F(xiàn)ibroGen公司公布了治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的在研藥物pamerevlumab，在治療非臥床（non-ambulatory）DMD患者的2期臨床試驗的中期結果。Pamrevlumab是一款靶向結締組織生長因子（CTGF）的單克隆抗體。中期試驗結果表明，pamrevlumab與患者歷史數(shù)據(jù)相比，能夠緩解患者肺功能和心臟功能的下降。
DMD是一種罕見的失能性神經(jīng)肌肉疾病，大約每3500-5000名男嬰中就有一名患病。這一致命疾病的原因是由于基因突變，導致抗肌萎縮蛋白缺失或功能失常。這一蛋白對肌肉正常功能非常重要。它的缺失或缺陷會導致肌無力，肌肉退化，纖維化和炎癥。DMD患者通常在12歲之前就需要輪椅來輔助行動，呼吸肌和心肌的肌無力會導致嚴重健康問題，是DMD患者過早死亡的首要原因。
FibroGen公司開發(fā)的pamrevlumab是一款CTGF全人源化單克隆抗體。CTGF是纖維化和增生障礙中常見的因子，這類疾病的特征是持續(xù)和過度瘢痕組織的產(chǎn)生導致器官功能異常和衰竭。目前，它在臨床試驗中用于治療非臥床DMD患者，特發(fā)性肺纖維化（IPF），和局部晚期胰 腺癌患者。在這些臨床試驗中，它已經(jīng)表現(xiàn)出一致的安全性和耐受性。
在名為Study 079的開放標簽，單臂2期臨床試驗中，總計21名DMD患者接受了pamrevlumab的治療。試驗結果表明，在接受治療52周之后，患者的一項心臟功能指數(shù)與基線相比得到了提高。使用心臟核磁共振成像，研究人員檢測了患者的左心室射血分數(shù)百分比（LVEF%）和心肌纖維化程度。在意向治療患者群（ITT）中，患者的平均LVEF%與基線相比上升了0.29%。在基線LVEF%大于50%的患者亞群中，pamrevlumab的治療導致這一指數(shù)平均上升了1.79%。天然疾病歷史研究表明，患者通常一年中LVEF會降低0.82%。
在提高這一心臟功能指數(shù)同時，pamrevlumab也相應降低了心肌的纖維化水平。同時，患者肺功能下降的速度和上臂肌肉功能下降的速度也得到了緩解。
這項2期臨床試驗仍在進行中，預計患者可接受長達156周的治療。我們期待這一試驗獲得更多積極結果，推動改善DMD患者肌肉功能，降低患者死亡風險的創(chuàng)新療法的開發(fā)。
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