FDA對于藥品的評價，一直都是全球藥學相關研究的關注熱點，而NME的獲批上市，更是重中之重。2019年1-6月，F(xiàn)DA共批準8個NME上市，其中包括針對適應癥的首個藥物、首個靶點抑制劑，亮點多多，值得了解。
2019年1-6月FDA批準的8個NME
FDA對于藥品NDA的提交分類不同于我國，其共有十余種，詳情見表1。其中，Type1-5關注度較高，尤其是Type1-NME（New molecular entity），關注度！
2019年上半年，F(xiàn)DA批準NME數(shù)量共8個（諾華獨占3品種），分別為Triclabendazolet（肝片吸蟲?。rexanolone（產(chǎn)后抑郁癥）、Sslriamfetol（嗜睡癥）、Siponimod Fumaric Acid（復發(fā)型多發(fā)性硬化癥）、Erdafitinib（尿路上皮癌）、Tafamidismeglumine（多發(fā)性神經(jīng)病）、Alpelisib（晚期轉移性乳腺癌）、Bremelanotide acetate（絕經(jīng)后婦女性欲障礙）。
1、Triclabendazole(三氯苯達唑)
三氯苯達唑，由諾華開發(fā)，一種DNA甲基轉移酶抑制劑，2019年2月13日獲FDA批準用于治療6歲及以上患者的肝片吸蟲病，商品名Egaten®，其獲批預計將有助于在美國以及全球受影響國家更廣泛地獲取這一重要藥物。
Egaten®為口服片劑，每片含250 mg三氯苯達唑；推薦劑量為每次10 mg/kg，間隔12小時服用，服用2次，隨餐服用。
同適應癥藥物，硫氯酚，由于不良反應非常明顯，目前已撤市。
2、Brexanolone（別孕烯醇酮）
Brexanolone，γ-氨基丁酸A受體調節(jié)劑，由Ligand研發(fā)（2011年授權給SAGE Therapeutics），2016年獲美國FDA授予的治療產(chǎn)后抑郁癥的突破性療法認定。
2017年11月，一項III期臨床項目Hummingbird提供積極數(shù)據(jù)，結果顯示與安慰劑相比，Brexanolone能顯著緩解PPD癥狀，療效能持續(xù)長達30天，同時Brexanolone安全性和耐受性良好。
2018年4月，公司向FDA提交NDA，2019年3月19日獲美國FDA批準上市用于治療產(chǎn)后抑郁，該藥是第1種也是目前唯一獲得產(chǎn)后抑郁適應證的藥物，商品名為Zulresso®。Zulresso®為靜脈注射劑，每瓶含量為100 mg/20mL，治療過程需醫(yī)生指導并根據(jù)需要進行干預。
3、Solriamfetol（索利氨酯）
Solriamfetol，屬于孤兒藥，最初由韓國SK生物制藥研發(fā)，是一種選擇性的多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑（NRI）。
2017年12月，爵士制藥向FDA提交Solriamfetol治療成人發(fā)作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停患者過度嗜睡的上市申請；2018年3月，爵士制藥報道美國FDA已接受其NDA；2018年11月，爵士制藥向EMA提交了Solriamfetol治療成人發(fā)作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫?；颊哌^度嗜睡的MAA上市申請。
2019年3月20日獲美國FDA批準上市，用于治療發(fā)作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停成人患者的白天過度嗜睡癥，由爵士制藥在美國上市銷售，商品名為Sunosi®。Sunosi®為口服片劑，每日口服一次，避免在計劃就寢9小時內服用。
4、Siponimod(西尼莫德)
西尼莫德，鞘氨醇-1-磷酸受體（SIPR）調節(jié)劑，能夠選擇性地與SIPR1和SIPR5結合，可阻止淋巴細胞離開淋巴結，從而阻止其進入中樞神經(jīng)系統(tǒng)。對于在多發(fā)性硬化癥中發(fā)揮治療作用的機制目前尚不清楚，可能與減少淋巴細胞向中樞神經(jīng)系統(tǒng)遷移有關。
該藥由諾華開發(fā)，2019年3月26日獲美國FDA批準上市，用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化癥（MS）成人患者的治療，包括臨床孤立綜合征、復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥和活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥，商品名為Mayzent®。Mayzent®為口服片劑，每片含0.25 mg或2 mg西尼莫德。開始給藥前，需要進行評估并進行劑量滴定。
5、Erdafitinib
Erdafitinib，一種激酶抑制劑，可結合并抑制成纖維細胞生長因子受體FGFR1/FGFR2/FGFR3/FGFR4的活性；最初由Astex Pharmaceuticals（2011年被大冢制藥收購）研發(fā)，后楊森在2008年與Astex簽訂了全球授權許可和合作協(xié)議，負責Erdafitinib的開發(fā)和商業(yè)化。
2018年3月，美國FDA授予Erdafitinib用于尿路上皮癌的突破性療法認定；2019年4月12日獲美國FDA批準上市，用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌成人患者（這些患者攜帶特定FGFR3或FGFR2基因突變并接受鉑化療后病情仍然進展），商品名為Balversa®。Balversa®為口服片劑，每片含3 mg、4 mg或5 mg的Erdafitinib。
6、Tafamidis Meglumine（他發(fā)米帝司甲葡胺）
Tafamidis meglumine，一種新型的特異性轉甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑，用于治療轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。═TR-FAP），由輝瑞（Pfizer）開發(fā)。
2012年，Tafamidis meglumine被美國FDA和歐盟EMA認證為治療轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。═TR-FAP）的孤兒藥；2018年，Tafamidis meglumine被日本PMDA認證為治療轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。═TR-FAP）的孤兒藥；2018年5月，Tafamidis meglumine被美國FDA認證為治療轉甲狀腺素蛋白心肌病的突破性療法。
2019年5月3日，獲美國FDA批準上市，由輝瑞的子公司FoldRx Pharmaceuticals在美國上市銷售，用于治療甲狀腺素家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病，商品名分別為Vyndaqel®。Vyndaqel®為口服膠囊，每粒含有20 mgTafamidis。推薦劑量為每次20 mg，每日1次。
7、Alpelisib
Alpelisib，是一種磷脂酰肌醇3-激酶α（PI3K-α）抑制劑，PI3K-AKT-mTOR信號級聯(lián)反應是血管生成的關鍵調節(jié)因子，可上調腫瘤細胞的代謝活動。
該品種由諾華公司開發(fā)，2019年5月24日獲美國FDA批準上市，與內分泌治療藥物氟維司群(Fulvestrant)聯(lián)合，用于治療絕經(jīng)后女性及男性特定晚期或轉移性乳腺癌患者（這些患者為激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER-2)陰性并攜帶PIK3CA突變，在內分泌治療時或之后出現(xiàn)進展），這也是FDA批準的首個PI3K抑制劑，商品名為Piqray®。
Piqray®為口服片劑，每片含50 mg，150 mg，200 mg。推薦劑量為每日口服一次每次300 mg（150 mg/2片），隨餐服用。
8、Bremelanotide（布美蘭肽）
Bremelanotide，由AMAG Pharmaceuticals研發(fā)，作用靶點為黑皮質素4受體（MC4R）；Paladin公司于2007年獲得該化合物的研發(fā)權利，隨后進入開發(fā)，臨床研究集中于北美；2018年3月向美國FDA提交了NDA申請，2019年6月21獲FDA批準上市，用于治療絕經(jīng)前女性性欲障礙，商品名Vyleesi®；Vyleesi®為皮下注射劑，含量為1.75 mg/0.3mL。性活動前至少45分鐘，在腹部獲或大腿進行皮下注射1.75mg Bremelanotide。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
