日前，DOVE Pharmaceuticals 公司宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)該公司的血小板生成素受體激動劑Doptelet （avatrombopag）擴(kuò)展適應(yīng)癥，治療慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者。這些患者對前期療法反應(yīng)不足。
免疫性血小板減少癥是一種罕見的自身免疫性出血性疾病，在美國約有6萬名成年人受其影響。患者癥狀為血小板數(shù)量少，導(dǎo)致過度瘀傷和嚴(yán)重出血。當(dāng)癥狀持續(xù)超過12個月時(shí)，ITP被認(rèn)為是慢性的。疲勞和抑郁的狀態(tài)通常與ITP有關(guān)，每天對嚴(yán)重出血的恐懼感會限制患者的工作生活以及社交和休閑活動。
雖然沒有治愈方法，但血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）通常被用來有效地管理疾病。然而，諸如每周皮下給藥，潛在的肝 臟**和食物限制等因素可能會成為TPO-RA有效治療的重要障礙。
Doptelet（avatrombopag）是一種與食物一起服用的口服TPO-RA，能模擬TPO的作用，TPO是正常血小板生產(chǎn)的主要調(diào)節(jié)因子。Doptelet已于去年5月獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療將接受手術(shù)的慢性肝?。–LD）成人患者的血小板減少癥。
在關(guān)鍵性3期臨床研究中，Doptelet給藥導(dǎo)致大多數(shù)患者在治療的第八天血小板計(jì)數(shù)至少為50,000 /μL，在為期6個月的療程中，Doptelet維持血小板計(jì)數(shù)在目標(biāo)范圍內(nèi)的效果優(yōu)于安慰劑。其它支持申請的療效數(shù)據(jù)來自兩項(xiàng)治療ITP的2期臨床試驗(yàn)，和兩項(xiàng)治療CLD患者血小板減少癥的3期臨床試驗(yàn)。
“DOVE公司很高興為患者和醫(yī)生提供Doptelet，用于治療對之前療法反應(yīng)不足的慢性ITP成年患者，”DOVE總裁兼首席執(zhí)行官David Zaccardelli博士說。“除了為ITP患者提供新的治療選擇外，我們預(yù)計(jì)Doptelet還可以解決重要的未滿足醫(yī)療需求。我們衷心感謝參與我們臨床項(xiàng)目的患者和敬業(yè)的研究人員。”
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