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CPHI制藥在線 資訊 1型糖尿病的預(yù)防方法來了!對(duì)孩子更有效

1型糖尿病的預(yù)防方法來了!對(duì)孩子更有效

來源:藥明康德
  2019-06-16
“幾十年來我們一直在研究1型糖尿病的生物學(xué)機(jī)制,這項(xiàng)研究帶來了一款能夠真正讓高危人群獲益的潛在療法。我們對(duì)其后續(xù)研究充滿期待。”NIDDK主任Griffin P. Rodgers博士評(píng)價(jià)道。

      近年來,全球1型糖尿病發(fā)病率增長較快。過去20年間,中國15歲以下1型糖尿病兒童發(fā)病率增加了近4倍?;颊咝枰K身依賴胰島素維持生命。

       雖然大多數(shù)的1型糖尿病患者并無家族史,但1型糖尿病的家族遺傳傾向仍非常明顯。那么,對(duì)于有家族史等1型糖尿病高危人群,有沒有預(yù)防的辦法呢?

      美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)資助的一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn):一種影響免疫系統(tǒng)的藥物有效減緩了高危人群臨床1型糖尿病的進(jìn)展。這項(xiàng)研究首次表明,通過預(yù)防性免疫治療,1型糖尿病的發(fā)病能夠被延遲2年甚至更長時(shí)間。這些結(jié)果在線發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上,并在近日舉辦的美國糖尿病協(xié)會(huì)第79次科學(xué)會(huì)議上公布。

      這項(xiàng)研究涉及用抗CD3單克隆抗體Teplizumab(即MGA031和hOKT3γ1(Ala-Ala))治療,由國際合作組織1型糖尿病試驗(yàn)網(wǎng)(Type 1 Diabetes TrialNet)進(jìn)行,該國際組織旨在發(fā)現(xiàn)延緩或預(yù)防1型糖尿病的方法。研究人員招募了76名年齡在8-49歲之間的1型糖尿病高危人群,他們都有1型糖尿病家族史,且有至少2種與糖尿病相關(guān)的自身抗體(免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的蛋白質(zhì))和異常的葡萄糖耐受性。

      受試者隨機(jī)接受了為期14天的Teplizumab治療或安慰劑對(duì)照治療。所有參與者定期接受葡萄糖耐量測(cè)試,直至研究完成,或發(fā)展為臨床1型糖尿病(以先發(fā)生者為準(zhǔn))。

      在試驗(yàn)期間,對(duì)照組中72%的人患上糖尿病,而Teplizumab組僅有43%。對(duì)照組患者發(fā)生臨床糖尿病的中位時(shí)間僅為24個(gè)月,而治療組的中位時(shí)間為48個(gè)月。

      “結(jié)果的差異是驚人的。這是我們第一次看到1型糖尿病可以被早期預(yù)防性治療延遲的證據(jù)。”NIH糖尿病及消化和腎 臟疾病研究所項(xiàng)目科學(xué)家Lisa Spain博士說,“這些結(jié)果對(duì)于1型糖尿病患者親屬,尤其是年輕群體具有重要意義,因?yàn)樗麄兛赡芴幱诟唢L(fēng)險(xiǎn)中并且可以從早期篩查和治療中獲益。”

      當(dāng)免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞錯(cuò)誤地破壞人體自身產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞時(shí),就會(huì)發(fā)生1型糖尿病。胰島素是將葡萄糖轉(zhuǎn)化為能量所必需的。而Teplizumab可靶向T細(xì)胞以減輕β細(xì)胞的破壞。

      NIH資助的先前的臨床研究發(fā)現(xiàn),Teplizumab可有效減緩新診斷的1型糖尿病患者的β細(xì)胞損失,但這種藥物從未在沒有被確診的人身上進(jìn)行過測(cè)試。耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)博士Kevan C. Herold說:“我們想知道早期干預(yù)是否會(huì)對(duì)那些具有高風(fēng)險(xiǎn)但尚未出現(xiàn)1型糖尿病癥狀的人有益。”

      在給藥后的第一年,該藥物的作用。一年內(nèi)共有41%的參與者患上1型糖尿病,主要來自安慰劑組。

      包括年齡在內(nèi)的諸多因素都可能對(duì)Teplizumab延遲糖尿病的發(fā)生產(chǎn)生影響。一般來說,兒童和青少年發(fā)展為1型糖尿病的進(jìn)程比成人更快,因?yàn)樗麄兊拿庖呦到y(tǒng)更活躍。此外,一些人對(duì)治療的反應(yīng)更好,因?yàn)樗麄兺哂心承┳陨砜贵w和其他免疫系統(tǒng)特征。

      “幾十年來我們一直在研究1型糖尿病的生物學(xué)機(jī)制,這項(xiàng)研究帶來了一款能夠真正讓高危人群獲益的潛在療法。我們對(duì)其后續(xù)研究充滿期待。”NIDDK主任Griffin P. Rodgers博士評(píng)價(jià)道。

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