拜耳PI3K抑制劑獲FDA突破性療法認(rèn)定用于治療淋巴瘤

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來源：藥明康德

2019-05-30

近日，德國(guó)拜耳（Bayer）公司宣布其抗癌藥物Aliqopa (copanlisib）獲得了FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定，用于治療已接受過兩種療法的復(fù)發(fā)性邊緣區(qū)淋巴瘤（marginal zone lymphoma，MZL）患者。

根據(jù)世界癌癥研究基金會(huì)（WCRF）的統(tǒng)計(jì)，非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma，NHL）是世界上最常見的血液癌癥，患者人數(shù)占所有癌癥患者總數(shù)的3%。根據(jù)美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)的估計(jì)，在2019年，將有超過7.4萬人確診患上NHL，而且有大約2萬人會(huì)因此去世。

惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）是NHL一種，其特點(diǎn)是進(jìn)展和擴(kuò)散緩慢。iNHL最常見的兩種形式是濾泡性淋巴瘤（follicular lymphoma, FL）和MZL，分別占NHL患者總數(shù)的20%和10%。NHL患者雖然對(duì)最初的治療反應(yīng)良好，但是他們的病情通常伴隨著多次復(fù)發(fā)，每次復(fù)發(fā)之后的緩解期越來越短。晚期NHL患者通常需要全身性的化學(xué)免疫治療，他們急需新的有效療法來緩解疾病，延長(zhǎng)生命。

拜耳公司研制的Aliqopa是一款靜脈注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（phosphatesitol-3-kinase，PI3K）抑制劑。臨床前研究表明Aliqopa能夠在亞納摩爾（sub-nanomolar）水平上抑制主要表達(dá)在惡性B細(xì)胞中的PI3K-α和PI3K-δ兩種激酶亞型。PI3K信號(hào)通路在細(xì)胞生長(zhǎng)、存活和代謝方面都很重要，該信號(hào)通路的失控容易引發(fā)NHL。Aliqopa能誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡，并抑制原發(fā)性惡性B細(xì)胞的增殖。

Aliqopa能抑制幾種關(guān)鍵的細(xì)胞信號(hào)通路，包括B細(xì)胞受體（BCR）信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)，CXCR12介導(dǎo)的惡性B細(xì)胞趨化性，以及淋巴瘤細(xì)胞系中的NFκB信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)。Aliqopa分別曾于2015年和2017年，獲得了FDA頒發(fā)的孤兒藥資格，用于治療FL和MZL。并于2017年9月獲得了加速批準(zhǔn)，用于治療罹患復(fù)發(fā)性FL，且已經(jīng)接受了至少兩次全身性療法的成人患者。

本次突破性療法認(rèn)定的頒發(fā)是基于2期試驗(yàn)CHRONOS-1的積極結(jié)果。初步結(jié)果分析顯示：此前已接受過至少兩種療法的MZL亞組的總緩解率（ORR）為69.6%，而全iNHL組的ORR為59.2%。

拜耳醫(yī)藥事業(yè)部高級(jí)副總裁兼腫瘤學(xué)開發(fā)負(fù)責(zé)人Scott Z. Fields博士說：“臨床數(shù)據(jù)顯示，Aliqopa可能為有著未滿足需求的復(fù)發(fā)性MZL患者帶來一款新療法選擇。拜耳期待與FDA密切合作，盡早將Aliqopa帶給MZL患者。”

參考資料：

[1]. Bayer Receives U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Aliqopa? (copanlisib) for the Treatment of Marginal Zone Lymphoma. Retrieved May，29, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/bayer-receives-u-s-fda-breakthrough-therapy-designation-for-aliqopa-copanlisib-for-the-treatment-of-marginal-zone-lymphoma/

[2]. 速遞 | 拜耳全新抗癌藥獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格. Retrieved May，29, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/wXQcYvesiyrtZbvx1OccNA

[3]. 2017第10款抗癌藥上市！拜耳新藥今日獲美國(guó)FDA加速批準(zhǔn). Retrieved May，29, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/psv0ziEDDnBKbsEXPc-suA

[4]. Nature深度綜述：針對(duì)最常見的血液癌癥，哪些創(chuàng)新療法值得關(guān)注？. Retrieved May，29, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/GOE95oHepFjKi6KHQGKQew

[5]. 速遞 | 特異性靶向PI3K亞型，淋巴瘤療法獲FDA突破性療法認(rèn)定. Retrieved May，29, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/RGaDaCugOIYqElFY5tsJYQ

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