2019年5月8日，輝瑞（Pfizer）宣布與臨床生物公司Therachon達(dá)成協(xié)議，將以3.4億美元的預(yù)付款和4.7億美元的里程碑款項(xiàng)（總計(jì)8.1億美元）收購后者，獲得Therachon研發(fā)的治療軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征的臨床階段新藥TA-46和apraglutide。
在醫(yī)藥圈并購熱度消退一段時(shí)間后，輝瑞開啟了新一輪的收購。2019年5月8日，輝瑞宣布8.1億美元收購Therachon Holding AG，其中包括3.4億美元的預(yù)付款，以及4.7億美元的里程碑款項(xiàng)：TA-46治療軟骨發(fā)育不全的開發(fā)與商業(yè)化。
（來源于Therachon官網(wǎng)）
Therachon是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化治療嚴(yán)重罕見疾病的創(chuàng)新療法，TA-46和apraglutide是其處于臨床I/II期的重要孤兒藥資產(chǎn)，適應(yīng)癥分別為軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征（SBS）。在這兩款創(chuàng)新藥中，TA-46是輝瑞收購Therachon的主要目標(biāo)，而不是處于臨床II期的apraglutide，因?yàn)檩x瑞本身就具有兒科的研發(fā)項(xiàng)目，可以形成互補(bǔ)。
Therachon的研發(fā)管線（來源于Therachon官網(wǎng)）
軟骨發(fā)育不全是一種常染色體顯性遺傳病，發(fā)病機(jī)率為1/25000，特征為身材矮小和不成比例的四肢短小，又稱為侏儒癥，同時(shí)還會(huì)伴有改變生活的并發(fā)癥，目前還沒有軟骨發(fā)育不全療法獲得FDA批準(zhǔn)。軟骨發(fā)育不全由成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）基因突變導(dǎo)致，大約97%的患者FGFR3基因的G380R發(fā)生替換突變，導(dǎo)致FGFR3發(fā)送持續(xù)的而非短暫的生長抑制信號(hào)，破壞軟骨內(nèi)骨化。
TA-46是一種重組、可溶性人FGFR3蛋白質(zhì)誘導(dǎo)劑，通過與FGFR3配體結(jié)合，防止FGFR3過度激活，通過每周一次皮下注射用藥，治療新生兒和青少年軟骨發(fā)育不全。TA-46已經(jīng)完成了臨床I期試驗(yàn)，并同時(shí)獲得EMA和FDA的孤兒藥認(rèn)定，突顯了軟骨發(fā)育不全廣泛的未滿足的醫(yī)療需求。
TA-46治療軟骨發(fā)育不全的作用機(jī)制（來源于Therachon官網(wǎng)）
SBS是因慢性炎癥性腸?。↖BD）、急性事件（如腸系膜梗塞）或先天性異常導(dǎo)致的廣泛性腸切除所致，SBS會(huì)導(dǎo)致腸道功能下降或完全喪失有關(guān)，特點(diǎn)為吸收不良和營養(yǎng)不良。由于不能吸收食物中的營養(yǎng)，SBS患者依賴于長期的腸外支持。據(jù)估計(jì)，在美國和歐洲約有2-4萬名患者患有SBS。
Apraglutide是具有GLP-2類似物同類的潛力，每周一次用藥治療SBS，其已經(jīng)完成臨床I期SAD/MAD研究，具有良好的藥代動(dòng)力學(xué)特征。目前，apraglutide正在開展兩項(xiàng)II期臨床研究，用于評(píng)估其治療SBS的療效和安全性，同樣apraglutide也獲得了EMA和FDA的孤兒藥認(rèn)定。
通過收購Therachon，輝瑞再次增加了其在罕見病領(lǐng)域的研發(fā)實(shí)力，同時(shí)也有利于TA-46和apraglutide的快速上市，為軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征患者提供創(chuàng)新性療法。
參考來源：https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_acquires_clinical_stage_biotech_therachon
作者簡介：知行，用簡單的語言講述不簡單的未來，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
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