在多方協(xié)力之下，罕見病用藥問題正在成為政策關(guān)注的焦點(diǎn)。

       此前備受“詬病”的罕見病藥品上市難的問題依然突出，IQVIA數(shù)據(jù)顯示，21種罕見病用藥面臨“境外有藥、境內(nèi)無藥”的困境，近50%的罕見病藥物尚未在中國上市，但在政策幫助下這些問題已逐步得到改善。

       2018年8月初，CDE發(fā)布第一批48種臨床急需境外新藥名單，有23個罕見病用藥品種名列其中，不少罕見病用藥通過“快速通道”已經(jīng)在國內(nèi)上市。今年3月28日，CDE又緊接著發(fā)布第二批共30種臨床急需境外新藥名單，其中罕見病藥品達(dá)到了14種，接近半數(shù)。

       罕見病藥品加速在中國上市，罕見病用藥挑戰(zhàn)未來將由上市轉(zhuǎn)變?yōu)樯鲜泻蟮墓?yīng)保障與醫(yī)保支付。2019年醫(yī)保目錄迎來了新一輪調(diào)整，罕見病藥品迎來納入醫(yī)保的政策風(fēng)口，并且在青島等地方罕見病藥品納入醫(yī)保已經(jīng)探索了一些多元籌資支付模式經(jīng)驗，因此罕見病用藥供應(yīng)保障問題正在日益受到重視。

       近期，羅氏制藥與國藥控股有限公司、上藥控股有限公司、華潤醫(yī)藥商業(yè)集團(tuán)有限公司等多家藥品流通領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)正式建立新型合作伙伴關(guān)系，共同探討罕見病藥供應(yīng)保障目前面臨的現(xiàn)實問題。

       羅氏制藥作為健康醫(yī)療的領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)，欲將在華深耕25年來所積累的醫(yī)療資源和優(yōu)勢帶到包括罕見病在內(nèi)的更多醫(yī)療領(lǐng)域。目前，羅氏已在罕見病領(lǐng)域廣有研發(fā)布局，此次建立合作伙伴關(guān)系意在推動建立“罕見病用藥供應(yīng)平臺”和“用藥集中配送中心”，合力解決罕見病用藥最后一公里供應(yīng)保障問題。

       01

       最后一公里的可及性

       罕見病用藥因其本身的特殊性，尤其考驗藥品經(jīng)銷商的供應(yīng)能力，即是實現(xiàn)罕見病用藥從經(jīng)銷商到醫(yī)院或者藥房最后一公里的可及性。

       “罕見病顧名思義，發(fā)病概率很低，即便像江蘇或者上海的一些大型三甲醫(yī)院，1年可能都遇不上一例，患者獲得能力低。與此同時，罕見病用藥本身價格昂貴，保存條件苛刻，效期和穩(wěn)定性差，而罕見病藥品在進(jìn)醫(yī)院前都是屬于商業(yè)公司，作為經(jīng)銷商來說，這些罕見病及藥品所具有的特點(diǎn)都是嚴(yán)峻的考驗。”國控江蘇常務(wù)副總經(jīng)理曹志毅講到。

       曹志毅作為國控江蘇的負(fù)責(zé)人，更是舉到一個現(xiàn)實遇到的例子，來說明罕見病藥品供應(yīng)保障存在的難度。他講到，一家江蘇省內(nèi)醫(yī)院曾經(jīng)向國控江蘇要求供應(yīng)一例罕見病高價藥，而該藥在整個江蘇省都沒有一例庫存，最終是由國控江蘇聯(lián)系總部從其他地區(qū)抽調(diào)資源實現(xiàn)了藥品供應(yīng)，這其中，醫(yī)院、商業(yè)公司、藥品生產(chǎn)商信息鏈條上任何一個環(huán)節(jié)受阻，該款罕見病藥品都無法實現(xiàn)供應(yīng)。這僅僅是一例個案，要長期而穩(wěn)定地提高患者獲得藥品，有必要建立罕見病用藥供應(yīng)新機(jī)制，避免這類問題的發(fā)生。

       罕見病用藥新機(jī)制的建立，具有重要的現(xiàn)實意義。對于罕見病用藥生產(chǎn)商來說，能夠增加對罕見病用藥需求的了解，能夠更加精準(zhǔn)進(jìn)行藥品的生產(chǎn)和供應(yīng)安排。而對于商品流通企業(yè)來說，罕見病用藥新機(jī)制的建立，能夠賦能企業(yè)供應(yīng)罕見病藥品能力，在醫(yī)院層面建立更好的信任。而對罕見病患者而言，現(xiàn)實意義，新機(jī)制的建立能夠解決罕見病藥供應(yīng)保障“最后一公里”的問題，使得患者在罕見病藥上市后，能夠真正用得上藥。

       實際上，在罕見病領(lǐng)域建立平臺機(jī)制已經(jīng)受到了官方重視，國家在醫(yī)院層面已經(jīng)建立了罕見病的協(xié)作網(wǎng)絡(luò)。在今年2月13日國家衛(wèi)健委舉行的新聞發(fā)布會上，國家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局副局長焦雅輝便介紹，在醫(yī)院層面，我國已經(jīng)在組建了罕見病診療網(wǎng)絡(luò)，由國家級牽頭醫(yī)院、省級牽頭醫(yī)院和協(xié)作網(wǎng)成員醫(yī)院組成，全國有300多家醫(yī)院納入罕見病診療網(wǎng)絡(luò)，通過相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診為罕見病患者提供較為高效的診療服務(wù)。

       艾昆緯(IQVIA)咨詢公司資深總監(jiān)李浛君講到，目前罕見病醫(yī)院聯(lián)盟的舉措正在開始，藥品經(jīng)銷商可以根據(jù)不同領(lǐng)域罕見病等對聯(lián)盟內(nèi)的醫(yī)院進(jìn)行重點(diǎn)劃分，并根據(jù)聯(lián)盟內(nèi)罕見病患者流轉(zhuǎn)情況進(jìn)行評估，規(guī)劃出路線圖，以此為基礎(chǔ)去做罕見病藥庫存管理，更加靈活的去備貨和配送，這無疑是給“罕見病用藥供應(yīng)平臺”的建立提供了很好的借鑒和試驗性的探索。從長遠(yuǎn)的意義來看，罕見病供藥更需要集中的樞紐，達(dá)到一定的規(guī)模，這樣才能保證罕見病供藥的連續(xù)性和穩(wěn)定性，而要實現(xiàn)規(guī)模，需要建立平臺。

       此次羅氏制藥和多家藥品流通領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)正式建立的新型合作伙伴關(guān)系，便是意在推動建立這樣的“罕見病用藥供應(yīng)平臺”和“用藥集中配送中心”，集中解決罕見病用藥最后一公里供應(yīng)問題。

       由生產(chǎn)商聯(lián)合經(jīng)銷商解決罕見病藥供應(yīng)保障問題在行業(yè)內(nèi)還屬首次，羅氏制藥之所以會首屈一指解決這一問題，一方面是因為羅氏制藥在實踐中發(fā)現(xiàn)這一問題十分突出，另一方面羅氏制藥在全球罕見病領(lǐng)域廣有研發(fā)布局，擁有經(jīng)銷商所不具備的罕見病藥供應(yīng)保障的關(guān)鍵知識。而解決好罕見病藥供應(yīng)保障問題，能夠更好的惠及患者權(quán)益，讓罕見病患者更快用上好藥。對平臺的功能定位及發(fā)展方向，羅氏制藥和合作伙伴則分享了一些思路和經(jīng)驗。

       02

       醫(yī)療保障工作的總體思路

       罕見病用藥存在患者數(shù)量少，藥品存儲成本高，1到2年會過期等問題，因此羅氏制藥和多家藥品流通領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)都一致認(rèn)為罕見病藥品需要建立集中配送中心，罕見病藥品可以集中進(jìn)行配送，能夠有效降低罕見病藥品的庫存成本，同時能夠分散省級藥品經(jīng)銷商備貨面臨的風(fēng)險。具體而言，需要由政府層面牽頭將臨近省市的罕見病藥進(jìn)行集中配貨，完善供應(yīng)機(jī)制，解決患者用藥保障。

       而當(dāng)下最為可行的方式，是在一些地區(qū)建立試點(diǎn)集中配送中心，對中心運(yùn)行情況和效果進(jìn)行全面評估，考察可行后經(jīng)驗在全國范圍內(nèi)推廣。

       除了建立罕見病用藥集中配送中心，更重要的是要建立罕見病用藥供應(yīng)平臺，利用互聯(lián)網(wǎng)方式打通罕見病藥品供應(yīng)鏈條上藥品生產(chǎn)商、藥品配送商以及政府、醫(yī)院間的信息壁壘，實現(xiàn)罕見病精準(zhǔn)供藥，而藥品流通領(lǐng)域企業(yè)則對平臺搭建的方式提出了一些建議。

       國控陜西副總經(jīng)理劉虹講到，從商業(yè)流通企業(yè)的角度出發(fā)，罕見病用藥建立平臺，首先要保證資金的充裕，罕見病藥品研發(fā)成本高，同時市場空間有限，所以藥品的單價高，要想保證供應(yīng)充足，建立專項資金支持。其次，平臺需要主動承擔(dān)責(zé)任，聚合更多的渠道，使得罕見病患者、醫(yī)生、藥品生產(chǎn)商、藥品經(jīng)銷商能夠順暢的交流，找到最便捷的路徑，供應(yīng)罕見病藥品。

       罕見病藥品有其自身的特殊屬性，通常不是急性用藥，而是類似于慢性病用藥，供藥并不特別強(qiáng)調(diào)短期時效性，有藥品經(jīng)銷商針對這一特點(diǎn)建議平臺進(jìn)行創(chuàng)新性探索。

       具體而言，國控江蘇常務(wù)副總經(jīng)理曹志毅講到，大部分罕見病，并不是一個急癥，大部分患者從提出用藥需求到患者真正拿到藥，中間存在2到3天的時間差不會對患者帶來大的健康威脅，當(dāng)然也有少數(shù)例外的情況。因此，他建議對罕見病藥品實施預(yù)定機(jī)制。同時認(rèn)為，在目前互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)支持下，藥品經(jīng)銷商、藥品生產(chǎn)商、醫(yī)院以及政府?dāng)y手建立平臺，能夠很容易實現(xiàn)這一機(jī)制。

       罕見病用藥供應(yīng)平臺不能單純是罕見病藥品工商業(yè)企業(yè)的互動平臺，也需要與醫(yī)學(xué)專家形成良性互動。

       遼寧省醫(yī)藥對外貿(mào)易有限公司總經(jīng)理袁克華則談到，罕見病用藥供應(yīng)考驗政府公共治理能力，衛(wèi)健委正在組建罕見病專家團(tuán)隊，專家成員包括醫(yī)學(xué)專家、藥學(xué)專家、醫(yī)保專家，藥品經(jīng)銷商和供應(yīng)商需要建立平臺與專家形成互動，用生產(chǎn)廠家的專業(yè)醫(yī)學(xué)資源提高整合水平、確認(rèn)水平。與此同時，他建議，政府需要出臺政策，推進(jìn)建立平臺，將罕見病的專家資源、廠商資源以及患者庫資源統(tǒng)籌整合，解決罕見病藥品供應(yīng)最后一公里的問題。

       實際上，在醫(yī)藥領(lǐng)域，精準(zhǔn)化、個性化治療正在成為行業(yè)內(nèi)的風(fēng)潮，罕見病治療領(lǐng)域無疑是個性化治療的突出代表，羅氏制藥此次牽頭多家藥品流通領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)企業(yè)，呼吁相關(guān)政策落地，建立“罕見病用藥供應(yīng)平臺”和“用藥集中配送中心”，不僅從公益性上能夠惠及罕見病患者，滿足用藥需求，也是對個性化用藥供應(yīng)保障模式的一次超前的模式探索，相關(guān)政策如果能夠落實，無疑能形成惠及罕見病患者權(quán)益的平臺閉環(huán)，真正使得罕見病患者能夠早用藥、用好藥。