里程碑！FDA加速批準(zhǔn)膀胱癌個體化療法

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來源：藥明康德

2019-04-15

13日，F(xiàn)DA宣布加速批準(zhǔn)強生集團（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司開發(fā)的Balversa（erdafitinib）上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌成人患者。

13日，F(xiàn)DA宣布加速批準(zhǔn)強生集團（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司開發(fā)的Balversa（erdafitinib）上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌成人患者。這些腫瘤攜帶特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突變。患者需要接受FDA批準(zhǔn)的伴隨診斷來確認(rèn)適合接受erdafitinib治療。值得注意的是，這是FDA批準(zhǔn)的首款針對轉(zhuǎn)移性膀胱癌的靶向療法。

在美國，膀胱癌是第6大常見癌癥，其中最常見的膀胱癌為尿路上皮癌。膀胱癌通常與患者膀胱或尿路上皮細(xì)胞中出現(xiàn)的基因突變相關(guān)。成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）中出現(xiàn)的突變出現(xiàn)在大約五分之一的復(fù)發(fā)/難治性膀胱癌患者中。

Erdafitinib是一種口服泛FGFR抑制劑。FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族，在不同腫瘤中出現(xiàn)的基因突變可以導(dǎo)致它們被激活，從而促進腫瘤細(xì)胞的生存和增殖。Erdafitinib曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，該藥物的新藥申請也獲得了優(yōu)先審評資格。

這一批準(zhǔn)是基于erdafitinib在包含87名局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者的2期臨床試驗中的表現(xiàn)。這些患者攜帶特定FGFR3或FGFR2基因突變。在這些接受過化療并且疾病繼續(xù)進展的患者中，erdafitinib達到32.2%的總緩解率，其中2.3%的患者達到完全緩解?；颊咂骄徑獬掷m(xù)時間達到5.4個月。這些患者中25%接受過抗PD-L1/PD-1療法，erdafitinib對那些對抗PD-L1/PD-1療法沒有反應(yīng)的患者也產(chǎn)生療效。

“我們處于個體化療法和精準(zhǔn)療法的時代，根據(jù)患者攜帶的特定基因突變提供靶向療法正在成為治療癌癥的標(biāo)準(zhǔn)。今天的批準(zhǔn)代表著第一款針對攜帶特定FGFR基因突變的轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者的個體化療法，”FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說：“FGFRs調(diào)節(jié)細(xì)胞生長和分裂等重要生理過程。這款新藥能夠靶向FGFRs的特定基因突變。”

我們祝愿這款新藥早日上市，為膀胱癌患者造福，也預(yù)祝更多個體化創(chuàng)新療法能夠為患者提供更有效、更安全的治療選擇。

參考資料：

[1] FDA approves first targeted therapy for metastatic bladder cancer. Retrieved April 12, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm635906.htm

[2] Janssen Submits New Drug Application to U.S. FDA Seeking Approval of Erdafitinib for the Treatment of Metastatic Urothelial Cancer. Retrieved April 12, 2019, from https://www.jnj.com/janssen-submits-new-drug-application-to-u-s-fda-seeking-approval-of-erdafitinib-for-the-treatment-of-metastatic-urothelial-cancer

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