日前，處于臨床階段的生物技術(shù)公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促進(jìn)聽力恢復(fù)的研究性候選藥物FX-322，在治療穩(wěn)定感音神經(jīng)性聽力損失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期臨床試驗(yàn)中，取得了恢復(fù)聽力的積極結(jié)果。
暴露于娛樂性噪音，或長期暴露于類似重型建筑工地或軍事訓(xùn)練等許多專業(yè)環(huán)境中的噪音，或者重復(fù)暴露于與現(xiàn)代生活相關(guān)的日常響亮聲音（例如繁忙的地鐵或鐵路系統(tǒng)，緊急車輛警報(bào)器，音樂會以及大量使用耳機(jī)）都會對聽力產(chǎn)生負(fù)面影響，甚至造成聽力的喪失。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）估計(jì)，全球約有11億人，美國約有4800萬人受噪音帶來的聽力下降所困。內(nèi)耳中的感覺毛細(xì)胞能夠?qū)⒙暡ㄞD(zhuǎn)換成神經(jīng)沖動，而人類的多種聽力缺陷都是其損傷和/或損失引起的。盡管能夠再生毛細(xì)胞的祖細(xì)胞仍存在并處于休眠狀態(tài)中，但自哺乳動物成年后，內(nèi)耳毛細(xì)胞即使在損傷后也不會自發(fā)再生。對于慢性感音神經(jīng)性聽力損失，目前尚無批準(zhǔn)的療法。
Frequency Therapeutics開發(fā)的FX-322是一種小分子藥物混合物，旨在喚醒耳內(nèi)已有的祖細(xì)胞，通過祖細(xì)胞活化（PCA），促進(jìn)毛細(xì)胞的生長，最終達(dá)到逆轉(zhuǎn)生物學(xué)缺陷并恢復(fù)組織健康的目標(biāo)。PCA再生是一種新的治療方法，能以較不復(fù)雜的方式修復(fù)受損組織并恢復(fù)健康功能，同時可能提供優(yōu)于傳統(tǒng)細(xì)胞和基因療法的安全優(yōu)勢。
PCA再生的方法來自于麻省理工學(xué)院的羅伯特·蘭格博士，哈佛醫(yī)學(xué)院和布萊根婦女醫(yī)院的Jeff Karp博士在實(shí)驗(yàn)室中關(guān)于祖細(xì)胞生物學(xué)的發(fā)現(xiàn)。雖然Frequency Therapeutics目前的主要項(xiàng)目僅針對聽力恢復(fù)，但PCA再生平臺有潛力應(yīng)用于許多適應(yīng)癥，例如脫髓鞘疾病，皮膚病和胃腸道疾病等多種退行性疾病。
本次1/2期試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)，雙盲，安慰劑對照，單劑量，多中心試驗(yàn)，旨在評估FX-322在23例SSHL患者中的安全性和療效。這些患者有慢性噪音暴露或特發(fā)性突發(fā)感音神經(jīng)性聽力損失的病史?；颊叩囊恢欢浣邮芄氖覂?nèi)注射高劑量或低劑量FX-322或安慰劑。從注射后兩周的初始隨訪后開始評估患者，并監(jiān)測三個月。初步結(jié)果顯示，多名接受FX-322治療的患者的聽力功能得到了改善，包括聽力測定和單詞評分。此外，F(xiàn)X-322顯示了良好的安全性和耐受性。Frequency Therapeutics表示計(jì)劃在即將召開的耳鼻喉科會議上公布完整研究結(jié)果。該公司認(rèn)為，這項(xiàng)研究的結(jié)果支持將FX-322推進(jìn)到多劑量2a期研究，這一研究將在今年年底之前啟動。
Frequency Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官David L. Lucchino先生說：“雖然這項(xiàng)試驗(yàn)的重點(diǎn)是安全性，但我們很高興看到感音神經(jīng)性聽力恢復(fù)的初步結(jié)果，因?yàn)槟壳斑€沒有療法來恢復(fù)這些患者的聽力。此外，這些數(shù)據(jù)為Frequency Therapeutics小分子驅(qū)動的再生醫(yī)學(xué)平臺提供了支持，該平臺有機(jī)會解決許多退行性疾病。”
參考資料：
[1]. Frequency Therapeutics Announces Positive Phase 1/2 Data for Drug Candidate for Hearing Restoration. Retrieved April，10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190409005363/en/Frequency-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-12-Data
[2]. Frequency shows early positive results for small-molecule hearing loss therapy. Retrieved April，10, 2019，from https://www.fiercebiotech.com/biotech/frequency-shows-early-positive-results-for-small-molecule-hearing-loss-therapy
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