2017年，SpringWorks Therapeutics這家初創(chuàng)新銳公司從輝瑞分離而出。日前，該公司在不到兩年的時間內(nèi)完成了第二輪融資，B輪融資金額1.25億美元。這將有助于該公司將其兩個晚期癌癥治療加速到后期試驗并獲得潛在的監(jiān)管批準，并支持該公司持續(xù)擴展新興的靶向腫瘤學計劃。
此次B輪融資由Perceptive Advisors領(lǐng)投，此外Springworks也得到了兩家制藥巨頭的支持，包括輝瑞和葛蘭素史克，以及各種機構(gòu)投資者，包括OrbiMed Advisors、貝恩資本和HBM Healthcare Investments。
與跨界投資者和其他公司的廣泛聯(lián)合組織使SpringWorks看起來像是一家公司未來打算進行IPO（首次公開募股）的公司，不過SpringWorks首席執(zhí)行官Saqib Islam沒有對其計劃發(fā)表評論。 “最新一輪融資強調(diào)了SpringWorks在推進其關(guān)鍵研究的后期計劃方面取得的進展。我們將繼續(xù)評估所有融資方案的可行性，SpringWorks目前已經(jīng)在18個月內(nèi)籌集了2.28億美元。”
SpringWorks于2017年底從輝瑞公司分拆出來，獲得了1.03億美元的A輪融資，投資方包括Bain Capital Life Sciences、Bain Capital Double Impact、OrbiMed、輝瑞，以及LifeArc等業(yè)內(nèi)知名機構(gòu)。大型醫(yī)藥企業(yè)獨立出具有后期研發(fā)管線的成熟新銳，這是近年來興起的研發(fā)潮流，目的是為大型醫(yī)藥企業(yè)減輕研發(fā)負擔，加速新藥的研發(fā)。該公司獲得了四種不再符合輝瑞公司發(fā)展戰(zhàn)略的藥品研發(fā)和使用權(quán)利。其四大核心資產(chǎn)是四款在研藥物，分別為γ-分泌酶抑制劑nirogacestat（PF-03084014）、MEK 1/2抑制劑PF-0325901和senicapoc（PF-05416266）以及FAAH抑制劑PF-0445784。作為制定藥物和其他實驗性療法計劃的一部分，制藥公司出于某種原因?qū)Y產(chǎn)進行了剝離，這些在研藥物專門針對罕見疾病和某些形式的癌癥。
大型制藥公司一直在放棄部分實驗性藥物，在過去幾年中，不同的制藥實體公司已經(jīng)形成了不同的策略，但往往都是基于如何更好地利用這些資產(chǎn)并使其在其他地方得到更好開發(fā)的想法。大型制藥公司通常會將不再研發(fā)的產(chǎn)品線資產(chǎn)許可給風險投資公司、生物技術(shù)公司、專業(yè)制藥公司等。恩頤投資于2013年成立了罕見病藥物加速器Cydan Development，專家團隊可以在全球范圍內(nèi)尋找有前途的罕見疾病項目，篩選其中有潛力的獲勝者，并圍繞著該藥物組建公司。美國生物醫(yī)藥公司Tesaro去年宣布，英國醫(yī)藥公司葛蘭素史克擬以51億美元收購七公司，背后的想法是購買抗癌候選藥物，并依靠Tesaro的專家團隊來開發(fā)。美籍印度人Vivek RamaswamyVivek Ramaswamy也是如此，他已經(jīng)建立了幾家公司，在制藥公司廢棄的產(chǎn)品線中檢漏、找偏門，廉價試錯，通過大量新現(xiàn)金快速開發(fā)，變僵為寶。
Islam表示，“該行業(yè)越來越需要優(yōu)先考慮并集中研發(fā)預算，SpringWorks和其他具有類似商業(yè)模式的公司滿足了這一重要需求。”根據(jù)Islam的說法，新一輪的融資使SpringWorks能夠在今年上半年推進三項臨床研究，其中兩項可能是注冊試驗，這意味著這些試驗是藥物批準申請之前的最后一次。其中，一項研究是前輝瑞藥物nirogacestat的3期試驗，該公司最初的目的是測試該療法對于乳腺癌、硬纖維瘤、結(jié)締組織良性生長的療效。在輝瑞的早期研究中，nirogacestat在治療硬纖維瘤方面顯示出前景。目前對硬纖維瘤患者的選擇包括外科手術(shù)和其他類型的癌癥藥物，但疾病的高復發(fā)率使手術(shù)不太常被應(yīng)用，而其他抗癌藥物則具有嚴重的副作用和療效難以確定的風險，因此硬纖維瘤具有明顯的臨床治療需求。
此外，SpringWorks還將啟動第二款前輝瑞藥物PD-0325901的2b期試驗，用于神經(jīng)纖維瘤病患者的治療，該病癥類別還沒有藥物獲得過美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準。FDA已授予這種MEK抑制劑PD-0325901治療1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）的孤兒藥資格，不過該藥顯示出令人擔憂的副作用。Islam表示，SpringWorks旨在展示其藥物的安全和有效性。
自成功A輪融資之后，SpringWorks已與FDA就其即將進行的試驗的設(shè)計達成一致，并建立了制造和監(jiān)管能力。此外，公司還與百濟神州達成了全球臨床合作協(xié)議，共同評估百濟神州在研RAF二聚體抑制劑lifirafenib與SpringWorks在研MEK抑制劑PD-0325901的聯(lián)合療法在晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和初步療效。Islam表示，“SpringWorks希望獲得更有針對性的抗癌藥物的權(quán)利，并在今年開始開展更多的腫瘤藥物研究。我們完全有能力繼續(xù)執(zhí)行我們的發(fā)展戰(zhàn)略，以建立一個領(lǐng)先的罕見疾病和有針對性的腫瘤學公司，為治療選擇不足的患者群體帶來有前途的科學療法。”
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