近日，美國罕見疾病組織諾德（NORD）宣布，授予生物制藥公司Dompé2019年行業(yè)創(chuàng)新獎(jiǎng)。該公司主打產(chǎn)品Oxervate滴眼液，用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（NK），于2018年8月獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)，這也是FDA批準(zhǔn)的首款治療NK的藥物。
Dompé是一家總部位于意大利米蘭的生物制藥公司，專注于為患病人數(shù)多且缺乏標(biāo)準(zhǔn)治療方案的各類疾病開發(fā)創(chuàng)新方案，研究領(lǐng)域包括糖尿病、器官移植、眼病和腫瘤等。該公司在全球擁有700名員工，在阿爾巴尼亞、法國、德國、英國、西班牙和美國（紐約）設(shè)有辦事處。
角膜是人體中密度的受神經(jīng)支配的組織，每平方毫米約有7000個(gè)神經(jīng)末梢。角膜神經(jīng)通過產(chǎn)生名為神經(jīng)營養(yǎng)因子的可溶性因子，結(jié)合眨眼和撕裂反射來維持眼表健康。
而神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎就是由于角膜感覺喪失而引起的一種退行性疾病，與三叉神經(jīng)（負(fù)責(zé)眼解剖和功能的神經(jīng)之一）損害有關(guān)，這種損害可能導(dǎo)致角膜敏感性喪失，嚴(yán)重時(shí)可導(dǎo)致角膜變薄、潰瘍和穿孔，影響患者的視力。雖然神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的發(fā)病率很低，每1萬人中罹患該病的患者不到5個(gè)，但其對(duì)患者的影響是毀滅性的，通常需要手術(shù)干預(yù)，且術(shù)后風(fēng)險(xiǎn)仍然很大。
Oxervate是一種治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的局部用溶液，每2小時(shí)給藥，每天6次，持續(xù)8周。研究顯示，72%的患者在8周內(nèi)完成了角膜愈合，相比之下，沒有使用Oxervate滴眼液治療的患者愈合度僅為28%。
Oxervate包含的主要活性藥物成分Cenegermin是一種人類神經(jīng)生長(zhǎng)因子(NGF)重組形式，發(fā)現(xiàn)者是諾貝爾獎(jiǎng)獲得者Rita Levi Montalcini。該種蛋白質(zhì)由人體天然產(chǎn)生，參與神經(jīng)細(xì)胞的發(fā)育、維護(hù)和生存。
Dompé董事長(zhǎng)Sergio Dompé說：“我們通過DNA重組技術(shù)，在細(xì)菌中引入一條基因，讓細(xì)菌生產(chǎn)人類神經(jīng)生長(zhǎng)因子，從而修復(fù)角膜損傷。這一方法率先實(shí)現(xiàn)了將神經(jīng)生長(zhǎng)因子轉(zhuǎn)化為治療藥物，幫助患者降低手術(shù)帶來的風(fēng)險(xiǎn)，只需按時(shí)按量使用Oxervate滴眼液，就可以治愈NK。”
NORD總裁兼首席執(zhí)行官Peter L.Saltonstall也表示：“在美國，有3000萬人受罕見疾病的困擾。我們一直致力于為罕見病尋求治療方案。我們感謝Dompé為罕見疾病患者和護(hù)理人員做出的貢獻(xiàn)，希望Dompé在獲得行業(yè)創(chuàng)新獎(jiǎng)之后，繼續(xù)在孤兒疾病領(lǐng)域提供更多的突破性治療方案。”
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