糖尿病注射劑將被淘汰？多功能干細(xì)胞治療即將登場(chǎng)

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來(lái)源：生物探索

2019-02-28

糖尿病是由于人體代謝紊亂導(dǎo)致血糖含量過(guò)高的一種疾病，它主要有兩種類型，1型糖尿病患者免疫系統(tǒng)會(huì)攻擊并破壞負(fù)責(zé)產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞，2型糖尿病患者體內(nèi)的β細(xì)胞無(wú)法供應(yīng)充足的胰島素，或者身體會(huì)對(duì)胰島素產(chǎn)生抗性。

由于糖尿病患者體內(nèi)不能生產(chǎn)必要的胰島素，所以1型糖尿病患者都需要從外部接受胰島素。約有30%的2型糖尿病患者也依賴于胰島素。縱觀全球超過(guò)1億人都依賴胰島素生活，他們需要定期檢測(cè)血糖水平并且每日注射胰島素，這種方法雖然麻煩但是目前為止卻行之有效。

多功能干細(xì)胞

早在1999年，科學(xué)家就研究出一種更為先進(jìn)的治療方法。研究人員發(fā)現(xiàn)在糖尿病患者體內(nèi)植入健康的胰島細(xì)胞就可以使他們免于血糖監(jiān)測(cè)和注射胰島素的痛苦。這種方法無(wú)疑是具有革命性的，但它依賴于器官捐贈(zèng)，且需要抑制患者的免疫系統(tǒng)的排斥反應(yīng)。因此，植入胰島細(xì)胞這種方法并不是一個(gè)理想的解決方案。

以色列制藥公司Kadimastem在此基礎(chǔ)上拓展研發(fā)，他們的計(jì)劃不是讓人們等待器官捐贈(zèng)，而是從人類胚胎干細(xì)胞中獨(dú)立創(chuàng)造必要的細(xì)胞。Kadimastem的糖尿病項(xiàng)目經(jīng)理Kfir Molakandov說(shuō)：“胚胎干細(xì)胞可以變成你需要的任何組織，如今我們擁有這種原料，我們知道如何將這些多能干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成胰島素生成細(xì)胞。”

簡(jiǎn)單創(chuàng)新的方法

Kadimastem正在與兩家公司合作共同開(kāi)發(fā)一種封裝設(shè)備。他們?cè)O(shè)計(jì)出一種簡(jiǎn)單而創(chuàng)新的方法來(lái)防止免疫系統(tǒng)可能排斥健康細(xì)胞的風(fēng)險(xiǎn)。Molakandov表示，這種設(shè)備將植入的細(xì)胞從患者的免疫系統(tǒng)內(nèi)分離出來(lái)，但同時(shí)又讓它們?cè)谝欢螘r(shí)間內(nèi)有效地發(fā)揮作用。

這種設(shè)備的植入只是一個(gè)小小的醫(yī)療程序，病人并不會(huì)感覺(jué)到設(shè)備的存在。此外，這種設(shè)備可能需要一年更換一次或者兩年內(nèi)更換一次。與目前一日注射幾次胰島素想必，這種設(shè)備顯然更具優(yōu)勢(shì)。

十年內(nèi)預(yù)計(jì)上市

盡管有幾家公司正在研究開(kāi)發(fā)類似的治療方式，但是目前市場(chǎng)上并沒(méi)有這樣的設(shè)備。Molakandov 介紹說(shuō)目前這種設(shè)備只是用于動(dòng)物，Kadimastem的胰島素制造系統(tǒng)還處于預(yù)審階段，臨床試驗(yàn)還需要幾年時(shí)間。該產(chǎn)品的發(fā)布將取決于是否符合監(jiān)管要求，但Molakandov估計(jì)它將在未來(lái)十年內(nèi)進(jìn)入市場(chǎng)。Kadimastem公司的另一種產(chǎn)品，針對(duì)ALS疾病的類似干細(xì)胞治療，已經(jīng)在臨床試驗(yàn)中。

成功路上的挑戰(zhàn)

在談及新設(shè)備開(kāi)發(fā)時(shí)，Molakandov表示由于需要找到創(chuàng)造性的解決方案來(lái)解決沿途發(fā)生的許多問(wèn)題，要考慮的一件事就是需要移植細(xì)胞的區(qū)域。這就面臨著兩大挑戰(zhàn)——創(chuàng)造良好的細(xì)胞和消除不純凈的細(xì)胞。這些都已經(jīng)被成功解決了。

下一個(gè)重大挑戰(zhàn)是是大規(guī)模生產(chǎn)。盡管有些人出于宗教原因反對(duì)使用人類胚胎干細(xì)胞，但Kadimastem將其細(xì)胞從多余的、注定要被破壞的胚胎（例如用于體外受精治療的胚胎）中提取出來(lái)，而不是從用于研究或盈利目的的胚胎中提取出來(lái)。

在未來(lái)消費(fèi)者市場(chǎng)中存在異議的情況下，非胚胎多能細(xì)胞也可以以類似的方式使用。至于對(duì)未來(lái)Kadimastem的儲(chǔ)備，Molakandov說(shuō)干細(xì)胞治療的可能性是無(wú)窮無(wú)盡的，“可能是肝病、肺病、荷爾蒙病以及任何退化的疾病” 。

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