基因編輯治療疾病開(kāi)啟！首例患者已接受治療

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來(lái)源：生物探索

2019-02-28

當(dāng)?shù)貢r(shí)間2月25日，CRISPR Therapeutics和福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）對(duì)外宣布，首個(gè)基于CRISPR的基因編輯療法——CTX001已經(jīng)開(kāi)始了早期臨床試驗(yàn)，目前已有首例患者接受治療。

這名患者患有嚴(yán)重的β-地中海貧血（β-thalassemia）。這一開(kāi)始是“魔剪”技術(shù)應(yīng)用于疾病治療并啟動(dòng)臨床試驗(yàn)的重要里程碑，有著重要意義。

首個(gè)基因編輯臨床試驗(yàn)

作為首個(gè)重點(diǎn)項(xiàng)目，CTX001旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。

不同于靶向?qū)е录膊〉娜毕莼?，CTX001通過(guò)剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生）實(shí)現(xiàn)治療目的，需要從患者體內(nèi)取出造血干細(xì)胞，在體外對(duì)其進(jìn)行編輯，然后再注入患者體內(nèi)，最終減少β-地中海貧血患者的額外輸血需求。

研究進(jìn)展

Emmanuelle Charpentier（圖片來(lái)源：podcastscience）

值得關(guān)注的是，CRISPR Therapeutics的創(chuàng)始人之一是耳熟能詳?shù)腃RISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。

2015年，CRISPR Therapeutics與福泰制藥展開(kāi)合作，主要針對(duì)β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血癥等疾病開(kāi)發(fā)基于CRISPR的基因編輯療法。2017年，公司開(kāi)始向監(jiān)管機(jī)構(gòu)申請(qǐng)臨床試驗(yàn)許可。

2018年，歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)首先為福泰制藥和Vertex和CRISPR Therapeutics點(diǎn)亮綠燈，允許其開(kāi)展1/2期臨床研究，用于評(píng)估安全性和有效性。

目前，CTX001另一項(xiàng)針對(duì)鐮狀細(xì)胞貧血?。⊿CD）的試驗(yàn)也已在美國(guó)啟動(dòng)（被納入快速通道），已有患者入組，預(yù)計(jì)2019年中期進(jìn)行臨床治療。

這兩項(xiàng)研究預(yù)計(jì)將對(duì)12名患者進(jìn)行治療。如果結(jié)果積極，研究團(tuán)隊(duì)計(jì)劃擴(kuò)張至45名患者的規(guī)模，有望形成注冊(cè)數(shù)據(jù)庫(kù)。

基因編輯治療疾病是一個(gè)目標(biāo)，該領(lǐng)域的其他公司也正在推進(jìn)基于CRISPR的相關(guān)臨床試驗(yàn)。最值得注意的是，由CRISPR“大神”張鋒創(chuàng)建的Editas Medicine公司預(yù)計(jì)將在今年下半年開(kāi)始對(duì)患有遺傳性眼病的患者進(jìn)行基因編輯治療（EDIT-101，1/2期臨床研究）。

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