Amicus龐培病療法獲突破性療法認(rèn)定

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來源：藥明康德

2019-02-27

日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美國FDA授予其在研療法AT-GAA突破性療法認(rèn)定，用于治療晚發(fā)型龐培?。≒ompe disease）。

日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美國FDA授予其在研療法AT-GAA突破性療法認(rèn)定，用于治療晚發(fā)型龐培?。≒ompe disease）。龐培病是由于酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺失而造成的是一種遺傳性溶酶體貯積癥。AT-GAA是第一款獲得FDA突破性療法認(rèn)定的龐培病在研療法。

龐培病患者由于GAA的缺失，導(dǎo)致糖原在細(xì)胞中積累，從而引起患者出現(xiàn)多種神經(jīng)肌肉癥狀。其中包括嚴(yán)重肌無力，而且癥狀會不斷惡化。根據(jù)GAA缺失的程度，龐培病可以分為嬰兒型和晚發(fā)型兩大類，嬰兒型龐培病患者心臟功能受到嚴(yán)重影響，往往因此在一歲前就會去世。晚發(fā)型龐培病患者疾病發(fā)生較為緩慢，通常心肌不受影響，主要癥狀為骨骼肌的進(jìn)行性肌無力。

Amicus公司是一家致力于開發(fā)治療罕見病創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥公司。AT-GAA是Amicus公司開發(fā)的一款組合療法。它有兩種活性成分，一種為ATB200，這是一種獨特的重組人類GAA（rhGAA）蛋白酶。它的碳水化合物結(jié)構(gòu)得到優(yōu)化，從而增強(qiáng)了被細(xì)胞吸收的能力。ATB200能夠替代龐培病患者體內(nèi)缺失的GAA的功能。另一種活性成分為AT2221，這是一種藥理學(xué)伴侶（pharmacological chaperon）。龐貝病患者自身產(chǎn)生的GAA通常由于某種結(jié)構(gòu)變異導(dǎo)致它們?nèi)菀妆唤到狻T2221的作用是與患者自身的GAA結(jié)合，提高它們的穩(wěn)定性，從而維持GAA的水平。

這一突破性療法認(rèn)定是基于AT-GAA在名為ATB200-02的1/2期臨床試驗中的療效結(jié)果。在這項仍在進(jìn)行的臨床試驗中，AT-GAA顯著改善了晚發(fā)型龐培病患者6分鐘內(nèi)行走的距離（檢測患者肌肉功能的指標(biāo)）。

Amicus公司首席執(zhí)行官John F. Crowley先生說：“溶酶體貯積癥患者迫切需要新一代療法，龐培病患者尤其如此。FDA授予的突破性療法認(rèn)定，結(jié)合我們從2期臨床試驗和正在進(jìn)行的PROPEL關(guān)鍵性3期臨床試驗中獲得的數(shù)據(jù)，將支持我們盡快推動AT-GAA的開發(fā)。這一療法有可能成為治療龐培病患者的新一代標(biāo)準(zhǔn)療法。”

除了使用藥理學(xué)伴侶和酶替代技術(shù)來靶向罕見病患者體內(nèi)功能異常的蛋白酶以外，Amicus公司還投資開發(fā)基因療法技術(shù)平臺。該公司已經(jīng)與賓夕法尼亞大學(xué)達(dá)成合作，開發(fā)治療罕見病的創(chuàng)新基因療法。今日，該公司宣布將在費(fèi)城的大學(xué)城構(gòu)建基因療法研發(fā)中心。

在世界罕見病日到來之際，Amicus斬獲的這項突破性療法認(rèn)定對龐培病患者而言，有著特殊的重要意義。明天，藥明康德微信團(tuán)隊也將為讀者朋友們送上罕見病日專題報道，分享醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)如何致力帶來更多創(chuàng)新療法，改善全球數(shù)億名罕見病患者的生活。

參考資料：

[1] U.S. FDA Grants Breakthrough Therapy Designation (“BTD”) to Amicus’ AT-GAA in Late Onset Pompe Disease. Retrieved February 26, 2019, from https://finance.yahoo.com/news/u-fda-grants-breakthrough-therapy-090000926.html

[2] Amicus plans to center its gene therapy R&D in Philadelphia with new lab. Retrieved February 26, 2019, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/amicus-plans-to-center-its-gene-therapy-r-d-philadelphia-new-lab

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