Amicus公司AT-GAA治療龐貝氏病獲突破性療法認(rèn)定

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-02-26

2月25日，美國Amicus Therapeutics公司宣布稱，美國FDA授予了公司旗下AT-GAA用于遲發(fā)型龐貝氏病治療的突破性療法認(rèn)定。

AT-GAA是有史以來第一種獲得突破性療法指定的龐貝氏病在研療法。這是一種創(chuàng)新的治療模式，該候選產(chǎn)品由一種結(jié)構(gòu)優(yōu)化的獨(dú)特重組人酸α-葡糖苷酶(rhGAA)及其藥物伴侶AT2221組成，藥物伴侶AT2221在共同使用時可以增強(qiáng)機(jī)體攝取。本次突破性療法指定基于正在進(jìn)行中的全球臨床1/2期研究ATB200-02的療效結(jié)果，旨在評估AT-GAA的安全性、耐受情況及藥效情況。其結(jié)果顯示，使用AT-GAA治療長達(dá)24個月的患者在6分鐘步行試驗(yàn)（6MWT）距離、其他運(yùn)動功能、肌肉力量、穩(wěn)定性或增加的用力肺活量（FVC）以及肌肉損傷和疾病基質(zhì)生物標(biāo)志物的持久減少方面均有所改善。(詳見：Amicus Therapeutics Announces Positive data in Pompe Disease Phase 1/2 Study for Up to 24 Months at 15th Annual WORLDSymposium?）

另外，還有一項(xiàng)進(jìn)行中的關(guān)鍵研究PROPEL，是在成人遲發(fā)性龐貝氏病患者中的全球3期臨床研究(也被稱為ATB200-03)。該研究持續(xù)時間52周，雙盲隨機(jī)，旨在評估AT-GAA與目前的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理酶替代療法alglucosidase alfa相比較下的療效、安全性和耐受情況。

Amicus Therapeutics首席執(zhí)行官John F. Crowley表示：“現(xiàn)在迫切需要新一代治療方法用于那些患有溶酶體儲存障礙的人，特別是類似龐貝氏病這種疾病。FDA這一重要的突破性療法指定反映了我們新治療模式的臨床數(shù)據(jù)的積極意義。這次指定同樣是基于那些患有龐貝氏疾病的患者的實(shí)際治療需求，連同我們2期研究的結(jié)果以及正在進(jìn)行的關(guān)鍵研究PROPEL，都將用于支持我們的策略，以讓龐貝氏病患者盡快獲得AT-GAA的治療。感謝我們團(tuán)隊(duì)、醫(yī)生、病人和FDA之間在推進(jìn)AT-GAA方面的合作水平。”

龐貝氏病又稱為酸性α-葡萄糖苷酶缺乏癥或糖原貯積癥Ⅱ型（GSDⅡ）。由于溶酶體內(nèi)缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），使糖原及麥芽糖不能轉(zhuǎn)化為葡萄糖而被利用，以致體內(nèi)大量糖原在骨骼肌、心肌和平滑肌等組織細(xì)胞內(nèi)聚積而致病。這種疾病可以是無癥狀的，其特征是隨著時間的推移，出現(xiàn)嚴(yán)重的肌無力。疾病的范圍從快速致命的、對心臟功能有重大影響的類型，到進(jìn)展較慢、發(fā)病較晚的主要影響骨骼肌的類型。據(jù)估計(jì)，世界各地約有5000至10000人患有此病。

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