每年批準(zhǔn)10-20個細(xì)胞和基因療法 FDA將推出那些新舉措

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來源：藥明康德

2019-01-17

日前，F(xiàn)DA局長Scott Gottlieb博士和生物制品評估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士發(fā)布聲明，介紹了FDA推動細(xì)胞和基因療法開發(fā)的新舉措。

聲明表示，F(xiàn)DA看到進入早期臨床開發(fā)階段的細(xì)胞和基因療法數(shù)目激增?；谀壳暗臄?shù)據(jù)，F(xiàn)DA預(yù)計到2020年，每年將接收超過200份IND申請。目前FDA已經(jīng)累計接收了超過800份細(xì)胞或基因療法的IND申請。預(yù)計到2025年，F(xiàn)DA每年將會批準(zhǔn)10-20個細(xì)胞和基因療法產(chǎn)品。這反映了這一領(lǐng)域顯著的科學(xué)進步和創(chuàng)新的臨床影響。

這兩位FDA的領(lǐng)導(dǎo)者認(rèn)為細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域的現(xiàn)狀和上世紀(jì)90年代末抗體藥物開發(fā)加速的轉(zhuǎn)折點很類似。如今單克隆抗體已經(jīng)成為現(xiàn)代療法的一大支柱。對于抗體來說，人源化抗體平臺的應(yīng)用和普及生成了完全人源化的單克隆抗體。這些抗體不會被人類的自身免疫系統(tǒng)排斥，奠定了抗體藥物成為現(xiàn)代療法主力軍之一的基礎(chǔ)。

在細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域，安全和有效的基因療法遞送載體的開發(fā)（例如腺相關(guān)病毒——AAV）將標(biāo)志著這類療法開發(fā)進程上的一個轉(zhuǎn)折點。這些創(chuàng)新將帶來療法產(chǎn)品數(shù)目的激增。

基因療法目前有潛力治愈頑疾，并且從根本上改變很多困擾人們很久的疾病的進程。為了推動這些療法的開發(fā)，F(xiàn)DA計劃在2019年引入新的政策指南和其它措施。

首先，F(xiàn)DA將與基因和細(xì)胞療法開發(fā)公司合作，限度地利用現(xiàn)有加速通道，包括加速批準(zhǔn)（accelerated approval）和再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）認(rèn)定。對于和已有療法相比，能夠提供顯著治療益處并且治療嚴(yán)重或危及生命疾病的基因療法來說，加速批準(zhǔn)提供了一個獨特的機遇。

加速批準(zhǔn)不但能夠加快新療法獲批速度，而且可以讓療法開發(fā)公司能夠在獲得批準(zhǔn)之后繼續(xù)進行上市后研究。對于基因療法產(chǎn)品來說，很多產(chǎn)品風(fēng)險源于產(chǎn)品療效的持久性和潛在的罕見脫靶效應(yīng)。在上市之前，可能很難設(shè)計出足夠大型的臨床試驗來回答所有關(guān)于療法風(fēng)險的問題。FDA在加速批準(zhǔn)通道中設(shè)定的上市后研究工具，可能幫助產(chǎn)生足夠大的數(shù)據(jù)集來及時回答這些理論上的風(fēng)險。

其次，F(xiàn)DA計劃頒布一系列與產(chǎn)品開發(fā)的不同領(lǐng)域相關(guān)的臨床指導(dǎo)文件，例如治療血液疾病和神經(jīng)退行性疾病的基因療法。在有些情況下，更為傳統(tǒng)的藥物開發(fā)模式可能更適合某些基因療法的開發(fā)，例如旨在使用基因療法治療神經(jīng)退行性疾病的癥狀或改變疾病的進程。這些情況下，為了證明基因療法的安全性和療效，傳統(tǒng)的臨床試驗可能是更好的選擇。

另一系列重要的指導(dǎo)文件將對CAR-T療法的生產(chǎn)和使用做出指導(dǎo)。由于在生產(chǎn)工藝方面的復(fù)雜性，如何生產(chǎn)安全、可靠、并且經(jīng)濟有效的CAR-T產(chǎn)品是這一領(lǐng)域需要解決的挑戰(zhàn)。新的指導(dǎo)文件將對檢驗CAR-T產(chǎn)品安全性和療效的技術(shù)和檢測做出建議。并且指導(dǎo)如何在不進行耗資巨大的新臨床研究的情況下對CAR-T的制造工藝進行改進。

FDA同時計劃雇傭至少50名新臨床審評員來評估細(xì)胞和基因療法。聲明表示，這些舉措，與新的指導(dǎo)文件相結(jié)合，將“幫助創(chuàng)新者積極解決潛在風(fēng)險，并且讓FDA規(guī)劃出一條現(xiàn)代化和有效率的審評途徑，促進這些創(chuàng)新的持續(xù)開發(fā)。”

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