中國(guó)自主研發(fā)的抗癌藥首獲FDA突破性療法認(rèn)定

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來(lái)源：生物探索

2019-01-15

2019年1月15日，百濟(jì)神州宣布，旗下在研的一款抗癌新藥獲得美國(guó)FDA的突破性療法認(rèn)定，創(chuàng)下本土抗癌藥首次獲得FDA突破性療法認(rèn)定的新突破，是中國(guó)創(chuàng)新藥走向全球的重要里程碑。

這款明星藥物是百濟(jì)神州自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑zanubrutinib，用于治療已接受至少一次療法的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。

FDA突破性療法認(rèn)定旨在加速開(kāi)發(fā)及審評(píng)治療嚴(yán)重的或威脅生命的疾病的在研新藥。而且，這些藥物需要在其初步臨床試驗(yàn)中，在一個(gè)或多個(gè)有臨床意義的終點(diǎn)指標(biāo)上與現(xiàn)有療法相比有顯著改善。

獲得突破性療法認(rèn)定的藥物將享受一系列優(yōu)惠待遇，包括FDA審評(píng)人員悉心指導(dǎo)設(shè)計(jì)有效的藥物開(kāi)發(fā)計(jì)劃，有高級(jí)管理人員參與的政策和審評(píng)資源支持，以及滾動(dòng)審評(píng)和優(yōu)先審評(píng)的資格。這意味著，zanubrutinib接下來(lái)的研發(fā)和審評(píng)過(guò)程會(huì)加快。

套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）是一種侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區(qū)”的B細(xì)胞。MCL通常預(yù)后很差，患者中位生存期約為3-4年，很多患者在確診時(shí)已經(jīng)處于疾病晚期。

zanubrutinib是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。

據(jù)悉，zanubrutinib曾先后獲得FDA授予3項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，并在2018年7月，得到FDA授予快速通道資格，用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。

在中國(guó)，zanubrutinib已經(jīng)完成了兩項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)，分別用于治療MCL患者和慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。2018年12月，在美國(guó)血液學(xué)年會(huì)（ASH）期間，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院宋玉琴教授以口頭報(bào)告的形式公布了zanubrutinib治療復(fù)發(fā)/難治MCL的研究結(jié)果，她表示：“新型BTK抑制劑zanubrutinib在MCL患者中確實(shí)表現(xiàn)出優(yōu)秀的療效，在一項(xiàng)針對(duì)中國(guó)復(fù)發(fā)或難治性MCL患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)中，納入了86例患者，總體緩解率（ORR）達(dá)到84%，而完全緩解（CR）率高達(dá)59%。同時(shí)，藥物安全性也非常良好，3級(jí)以上不良反應(yīng)發(fā)生率低。”

中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）正在對(duì)zanubrutinib用于治療R/R MCL和R/R CLL/SLL的新藥上市申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行審評(píng)，兩者均被納入優(yōu)先審評(píng)。

百濟(jì)神州高級(jí)副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“我們很高興得知FDA授予zanubrutinib突破性療法認(rèn)定。Zanubrutinib的特點(diǎn)之一是BTK高選擇性，其設(shè)計(jì)旨在化BTK占有率，最小化脫靶效應(yīng)。這項(xiàng)認(rèn)定進(jìn)一步肯定了zanubrutinib成為治療既往至少接受過(guò)一種治療的MCL患者藥品的潛力。在全球范圍內(nèi)，已有1,300余例患者接受了zanubrutinib的治療；我們也正在開(kāi)展針對(duì)zanubrutinib的廣泛臨床研究，其中包括七項(xiàng)在全球和/或中國(guó)進(jìn)行的3期或關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。”

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